Lo studio si concentra su pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. Queste sono malattie del sangue che possono portare a una produzione anormale di cellule del sangue. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato ASTX727, che è una combinazione di due sostanze attive: decitabina e cedazuridina. Queste sostanze sono somministrate sotto forma di compresse. Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza malattia nei pazienti dopo un trapianto di cellule staminali.
Il trattamento prevede l’uso di ASTX727 insieme a infusioni di linfociti del donatore, un tipo di cellula del sistema immunitario, dopo un trapianto di cellule staminali allogenico. Questo tipo di trapianto utilizza cellule staminali da un donatore per aiutare a ricostituire il sistema ematopoietico del paziente. L’obiettivo principale è raggiungere una sopravvivenza libera da malattia del 35% a 12 mesi dal trapianto, rispetto a un’aspettativa del 12% senza questo trattamento.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ASTX727 e le infusioni di linfociti del donatore. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio valuterà la sopravvivenza complessiva e i fattori di rischio associati alla sopravvivenza senza malattia e alla mortalità non correlata alla recidiva a uno e due anni dal trapianto.
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