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Studio su ASTX727 e infusioni di linfociti donatori dopo trapianto di cellule staminali in pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta ad alto rischio

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. Queste sono malattie del sangue che possono portare a una produzione anormale di cellule del sangue. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato ASTX727, che è una combinazione di due sostanze attive: decitabina e cedazuridina. Queste sostanze sono somministrate sotto forma di compresse. Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza malattia nei pazienti dopo un trapianto di cellule staminali.

Il trattamento prevede l'uso di ASTX727 insieme a infusioni di linfociti del donatore, un tipo di cellula del sistema immunitario, dopo un trapianto di cellule staminali allogenico. Questo tipo di trapianto utilizza cellule staminali da un donatore per aiutare a ricostituire il sistema ematopoietico del paziente. L'obiettivo principale è raggiungere una sopravvivenza libera da malattia del 35% a 12 mesi dal trapianto, rispetto a un'aspettativa del 12% senza questo trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ASTX727 e le infusioni di linfociti del donatore. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio valuterà la sopravvivenza complessiva e i fattori di rischio associati alla sopravvivenza senza malattia e alla mortalità non correlata alla recidiva a uno e due anni dal trapianto.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco ASTX727, che è una combinazione di due sostanze attive: decitabina e cedazuridina.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le compresse di ASTX727 devono essere assunte secondo le indicazioni del medico, che stabilirà il dosaggio e la frequenza in base alle condizioni specifiche del paziente.

    La durata del trattamento con ASTX727 sarà determinata dal medico in base alla risposta del paziente al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Infusione di linfociti del donatore

    Dopo il trapianto di cellule staminali allogeniche, il paziente riceverà infusioni di linfociti del donatore (DLI).

    Queste infusioni sono progettate per migliorare la risposta immunitaria del paziente e ridurre il rischio di recidiva della malattia.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire che il trattamento stia procedendo come previsto.

  5. Passaggio 5

    Obiettivo del trattamento

    L'obiettivo principale del trattamento è raggiungere una sopravvivenza libera da malattia del 35% a 12 mesi dal trapianto.

    I risultati saranno valutati in base alla sopravvivenza complessiva e ai fattori di rischio associati alla sopravvivenza libera da malattia.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un paziente con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Per la sindrome mielodisplastica (MDS), avere un punteggio IPSS rivisto come scarso o molto scarso.
  • Per la leucemia mieloide acuta (AML), avere un rischio avverso secondo ELN.
  • Avere genetica sfavorevole, come 4 o più anomalie citogenetiche, o 3 anomalie citogenetiche con mutazioni sfavorevoli come TP53, ASXL1, RUNX1, o un cariotipo monosomico.
  • Avere AML derivante da MDS o MPN, o AML che recidiva meno di 2 anni dopo la prima remissione completa.
  • I pazienti con AML devono aver ricevuto chemioterapia.
  • Avere meno del 20% di blasti nel midollo per MDS e meno del 10% per AML dopo la chemioterapia prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
  • Avere una malattia non proliferativa, cioè che non si sta espandendo rapidamente.
  • Disporre di un donatore compatibile o non completamente compatibile per il trapianto.
  • Per le donne sotto i 50 anni e per gli uomini, è necessario utilizzare una contraccezione adeguata e continuare a farlo per almeno i primi sei mesi dopo il trapianto, durante tutta la terapia con il farmaco in studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Persone con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. Queste sono condizioni del sangue in cui le cellule non si sviluppano correttamente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • ASTX727

    è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mieloide acuta (AML) ad alto rischio. Questo farmaco combina due componenti che lavorano insieme per inibire la crescita delle cellule cancerose e migliorare la risposta del corpo al trattamento.

  • Infusioni di linfociti del donatore (DLI)

    sono una terapia che prevede l'infusione di globuli bianchi da un donatore compatibile nel paziente. Questo trattamento è utilizzato dopo un trapianto di cellule staminali allogenico per aiutare a rafforzare il sistema immunitario del paziente e combattere eventuali cellule tumorali residue.

Che cosa si sa già del trattamento

ASTX727 – ASTX727 è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza in combinazione con infusioni di linfociti del donatore dopo un trapianto di cellule staminali allogeniche. Il farmaco agisce inibendo specifici enzimi che contribuiscono alla crescita delle cellule tumorali, rallentando così la progressione della malattia. Appartiene alla classe dei farmaci antineoplastici, che sono utilizzati per combattere il cancro.

Malattie studiate

  • Sindrome mielodisplastica ad alto rischio

    È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. I pazienti possono presentare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore e facilità di lividi. La sindrome è considerata ad alto rischio quando c'è una maggiore probabilità di trasformazione in leucemia.

  • Leucemia mieloide acuta

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, infezioni frequenti e sanguinamenti. La malattia progredisce rapidamente e richiede un intervento tempestivo. Può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune negli adulti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-515353-24-00Codice del protocolloGFM-DACORAL-DLIPartecipanti previsti40 personePromotoreGroupe Francophone Des Myelodysplasies

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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