Studio su Afamitresgene Autoleucel per Pazienti con Sarcoma Sinoviale Avanzato o Liposarcoma Mixoide/Cellule Rotonde

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Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori rari: il sarcoma sinoviale avanzato e il liposarcoma mixoide/round cell. Questi tumori possono essere difficili da trattare con le terapie tradizionali. Lo studio utilizza un trattamento innovativo chiamato Afamitresgene autoleucel, che è una forma di terapia cellulare. Questo trattamento prevede l’uso di cellule T geneticamente modificate, note come ADP-A2M4, per combattere i tumori. Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi che aiutano il corpo a combattere le infezioni e altre malattie.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di queste cellule T modificate nei pazienti con i tumori sopra menzionati. I partecipanti riceveranno il trattamento sotto forma di soluzione per infusione, che viene somministrata direttamente nel sangue attraverso una vena. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento e per valutare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su quanto bene il trattamento funziona e quanto è sicuro per i pazienti.

Il trattamento è specificamente rivolto a pazienti che esprimono una proteina chiamata MAGE-A4 nei loro tumori e che hanno un particolare tipo di antigene chiamato HLA-A*02. Questo approccio personalizzato mira a migliorare le possibilità di successo del trattamento. Lo studio è aperto e non prevede l’uso di un placebo, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il trattamento sperimentale. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se questo nuovo approccio può diventare una nuova opzione di trattamento per questi tipi di tumori.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di afamitresgene autoleucel, un farmaco somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

Questo farmaco è progettato per trattare il sarcoma sinoviale avanzato o il liposarcoma mixoide/round cell.

2somministrazione del farmaco

Il farmaco viene somministrato in una singola dose, e il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento.

La somministrazione avviene in un ambiente controllato per garantire la sicurezza del paziente.

3monitoraggio e valutazione

Dopo la somministrazione del farmaco, il paziente viene sottoposto a controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.

Gli esami includono test di laboratorio e valutazioni cliniche per garantire che il trattamento stia procedendo in modo sicuro ed efficace.

4follow-up a lungo termine

Il paziente partecipa a un follow-up a lungo termine per monitorare la durata della risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

Questo include visite periodiche e test per valutare la salute generale e l’efficacia del trattamento nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente (o il rappresentante legale autorizzato) deve accettare volontariamente di partecipare firmando un consenso informato scritto, in conformità con le linee guida e le normative locali.
  • La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) deve essere almeno del 50%. Questo è un test che misura quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Il paziente deve essere in grado di sottoporsi a leucafèresi, una procedura per raccogliere cellule dal sangue, e deve avere un accesso venoso adeguato.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo efficace a partire dalla prima dose di chemioterapia e continuare per almeno 12 mesi, o 4 mesi dopo che le cellule geneticamente modificate non sono più rilevabili nel sangue, a seconda di quale periodo sia più lungo. Gli uomini devono essere sterilizzati chirurgicamente o accettare di usare un metodo contraccettivo a doppia barriera o astenersi dall’attività eterosessuale con donne in età fertile per 4 mesi dopo la chemioterapia.
  • Il paziente deve avere una funzione degli organi adeguata, come indicato dai valori di laboratorio specificati nel protocollo dello studio.
  • Il paziente (o il rappresentante legale autorizzato) deve accettare di seguire tutte le procedure richieste dal protocollo, comprese le valutazioni e la gestione da parte dell’istituzione che cura per tutta la durata dello studio, incluso il follow-up a lungo termine.
  • Il paziente deve avere un’età compresa tra 16 e 75 anni al momento della firma del consenso informato preliminare.
  • Diagnosi di sarcoma sinoviale avanzato (metastatico o inoperabile) o liposarcoma mixoide / liposarcoma a cellule rotonde mixoide confermata da esami genetici. “Inoperabile” significa che il tumore non può essere rimosso chirurgicamente senza compromettere significativamente la funzione.
  • Il paziente deve aver ricevuto in precedenza un trattamento contenente antracicline o ifosfamide. È permesso il trattamento di prima linea con ADP-A2M4 se ifosfamide con o senza doxorubicina è stato somministrato prima o dopo l’intervento chirurgico. Se il paziente non tollera entrambi i farmaci, deve aver ricevuto almeno un altro tipo di terapia sistemica.
  • La malattia deve essere misurabile secondo i criteri RECIST v1.1 prima della linfodeplezione, un processo per ridurre temporaneamente il numero di cellule immunitarie.
  • Il paziente deve essere positivo per l’allele HLA-A*02:01, HLA-A*02:02, HLA-A*02:03 o HLA-A*02:06, confermato da un laboratorio centrale designato.
  • Il tumore deve mostrare l’espressione di MAGE-A4 in almeno il 30% delle cellule, confermato da un laboratorio centrale designato.
  • Il paziente deve avere uno stato di performance ECOG di 0 o 1, che indica che è completamente attivo o ha una limitazione minima nelle attività fisiche.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non avere un’età compresa tra i 18 e i 65 anni.
  • Non avere il tipo di proteina chiamata HLA-A*02 nel proprio corpo.
  • Non avere il tumore che esprime la proteina MAGE-A4.
  • Essere in stato di gravidanza o allattamento.
  • Avere una malattia autoimmune attiva, che è una condizione in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Avere un’infezione attiva che richiede trattamento.
  • Avere una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Avere una malattia cardiaca grave, che è un problema serio con il cuore.
  • Avere una malattia polmonare grave, che è un problema serio con i polmoni.
  • Avere una malattia epatica grave, che è un problema serio con il fegato.
  • Avere una malattia renale grave, che è un problema serio con i reni.
  • Avere un’altra forma di cancro attiva, diversa da quella studiata.
  • Essere in trattamento con farmaci che sopprimono il sistema immunitario.
  • Avere partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
11.05.2020
Spagna Spagna
Non reclutando
26.12.2019

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

ADP-A2M4 SPEAR™ T cells sono cellule T geneticamente modificate utilizzate nel trattamento di pazienti con sarcoma sinoviale avanzato o liposarcoma mixoide/round cell. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono la proteina MAGE-A4, aiutando il sistema immunitario del paziente a combattere il cancro.

Malattie investigate:

Myxoid/Round Cell Liposarcoma – È un tipo raro di tumore maligno che si sviluppa nel tessuto adiposo. Questo tumore è caratterizzato da una crescita lenta e può inizialmente presentarsi come una massa indolore. Con il tempo, può espandersi e invadere i tessuti circostanti. La sua progressione può variare, con alcune forme che rimangono localizzate e altre che possono diffondersi ad altre parti del corpo. È più comune negli adulti e può manifestarsi in diverse aree del corpo, ma spesso colpisce gli arti o il tronco. La diagnosi precoce è importante per gestire la malattia in modo efficace.

Advanced Synovial Sarcoma – È un tipo di tumore maligno che si origina nei tessuti molli, spesso vicino alle articolazioni. Questo sarcoma è noto per la sua crescita aggressiva e può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nei giovani adulti. Inizialmente, può presentarsi come un nodulo o una massa che può essere dolorosa o meno. Con il tempo, il tumore può crescere e invadere i tessuti circostanti, inclusi muscoli e ossa. La progressione della malattia può portare a sintomi come dolore, gonfiore e limitazione del movimento. È essenziale monitorare attentamente la malattia per gestirne l’evoluzione.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:11

Trial ID:
2024-512847-21-00
Numero di protocollo
ADP-0044-002
NCT ID:
NCT04044768
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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