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Studio su Afamitresgene Autoleucel per Pazienti con Sarcoma Sinoviale Avanzato o Liposarcoma Mixoide/Cellule Rotonde

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori rari: il sarcoma sinoviale avanzato e il liposarcoma mixoide/round cell. Questi tumori possono essere difficili da trattare con le terapie tradizionali. Lo studio utilizza un trattamento innovativo chiamato Afamitresgene autoleucel, che è una forma di terapia cellulare. Questo trattamento prevede l'uso di cellule T geneticamente modificate, note come ADP-A2M4, per combattere i tumori. Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi che aiutano il corpo a combattere le infezioni e altre malattie.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di queste cellule T modificate nei pazienti con i tumori sopra menzionati. I partecipanti riceveranno il trattamento sotto forma di soluzione per infusione, che viene somministrata direttamente nel sangue attraverso una vena. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento e per valutare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su quanto bene il trattamento funziona e quanto è sicuro per i pazienti.

Il trattamento è specificamente rivolto a pazienti che esprimono una proteina chiamata MAGE-A4 nei loro tumori e che hanno un particolare tipo di antigene chiamato HLA-A*02. Questo approccio personalizzato mira a migliorare le possibilità di successo del trattamento. Lo studio è aperto e non prevede l'uso di un placebo, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il trattamento sperimentale. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se questo nuovo approccio può diventare una nuova opzione di trattamento per questi tipi di tumori.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di afamitresgene autoleucel, un farmaco somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

    Questo farmaco è progettato per trattare il sarcoma sinoviale avanzato o il liposarcoma mixoide/round cell.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco viene somministrato in una singola dose, e il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento.

    La somministrazione avviene in un ambiente controllato per garantire la sicurezza del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Dopo la somministrazione del farmaco, il paziente viene sottoposto a controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.

    Gli esami includono test di laboratorio e valutazioni cliniche per garantire che il trattamento stia procedendo in modo sicuro ed efficace.

  4. Passaggio 4

    Follow-up a lungo termine

    Il paziente partecipa a un follow-up a lungo termine per monitorare la durata della risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

    Questo include visite periodiche e test per valutare la salute generale e l'efficacia del trattamento nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il paziente (o il rappresentante legale autorizzato) deve accettare volontariamente di partecipare firmando un consenso informato scritto, in conformità con le linee guida e le normative locali.
  • La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) deve essere almeno del 50%. Questo è un test che misura quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Il paziente deve essere in grado di sottoporsi a leucafèresi, una procedura per raccogliere cellule dal sangue, e deve avere un accesso venoso adeguato.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo efficace a partire dalla prima dose di chemioterapia e continuare per almeno 12 mesi, o 4 mesi dopo che le cellule geneticamente modificate non sono più rilevabili nel sangue, a seconda di quale periodo sia più lungo. Gli uomini devono essere sterilizzati chirurgicamente o accettare di usare un metodo contraccettivo a doppia barriera o astenersi dall'attività eterosessuale con donne in età fertile per 4 mesi dopo la chemioterapia.
  • Il paziente deve avere una funzione degli organi adeguata, come indicato dai valori di laboratorio specificati nel protocollo dello studio.
  • Il paziente (o il rappresentante legale autorizzato) deve accettare di seguire tutte le procedure richieste dal protocollo, comprese le valutazioni e la gestione da parte dell'istituzione che cura per tutta la durata dello studio, incluso il follow-up a lungo termine.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 16 e 75 anni al momento della firma del consenso informato preliminare.
  • Diagnosi di sarcoma sinoviale avanzato (metastatico o inoperabile) o liposarcoma mixoide / liposarcoma a cellule rotonde mixoide confermata da esami genetici. "Inoperabile" significa che il tumore non può essere rimosso chirurgicamente senza compromettere significativamente la funzione.
  • Il paziente deve aver ricevuto in precedenza un trattamento contenente antracicline o ifosfamide. È permesso il trattamento di prima linea con ADP-A2M4 se ifosfamide con o senza doxorubicina è stato somministrato prima o dopo l'intervento chirurgico. Se il paziente non tollera entrambi i farmaci, deve aver ricevuto almeno un altro tipo di terapia sistemica.
  • La malattia deve essere misurabile secondo i criteri RECIST v1.1 prima della linfodeplezione, un processo per ridurre temporaneamente il numero di cellule immunitarie.
  • Il paziente deve essere positivo per l'allele HLA-A*02:01, HLA-A*02:02, HLA-A*02:03 o HLA-A*02:06, confermato da un laboratorio centrale designato.
  • Il tumore deve mostrare l'espressione di MAGE-A4 in almeno il 30% delle cellule, confermato da un laboratorio centrale designato.
  • Il paziente deve avere uno stato di performance ECOG di 0 o 1, che indica che è completamente attivo o ha una limitazione minima nelle attività fisiche.

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Non avere un'età compresa tra i 18 e i 65 anni.
  • Non avere il tipo di proteina chiamata HLA-A*02 nel proprio corpo.
  • Non avere il tumore che esprime la proteina MAGE-A4.
  • Essere in stato di gravidanza o allattamento.
  • Avere una malattia autoimmune attiva, che è una condizione in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Avere un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Avere una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Avere una malattia cardiaca grave, che è un problema serio con il cuore.
  • Avere una malattia polmonare grave, che è un problema serio con i polmoni.
  • Avere una malattia epatica grave, che è un problema serio con il fegato.
  • Avere una malattia renale grave, che è un problema serio con i reni.
  • Avere un'altra forma di cancro attiva, diversa da quella studiata.
  • Essere in trattamento con farmaci che sopprimono il sistema immunitario.
  • Avere partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
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Farmaci in studio

ADP-A2M4 SPEAR™ T cells sono cellule T geneticamente modificate utilizzate nel trattamento di pazienti con sarcoma sinoviale avanzato o liposarcoma mixoide/round cell. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono la proteina MAGE-A4, aiutando il sistema immunitario del paziente a combattere il cancro.

Che cosa si sa già del trattamento

ADP-A2M4 – Questo farmaco viene somministrato attraverso l'infusione di cellule T geneticamente modificate. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del sarcoma sinoviale avanzato e del liposarcoma mixoide/cellule rotonde. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di questi tumori rari e avanzati. Il meccanismo d'azione coinvolge il riconoscimento e l'attacco delle cellule tumorali che esprimono l'antigene MAGE-A4 da parte delle cellule T modificate. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari e geniche.

Malattie studiate

  • Liposarcoma mixoide/a cellule rotonde

    È un tipo raro di tumore maligno che si sviluppa nel tessuto adiposo. Questo tumore è caratterizzato da una crescita lenta e può inizialmente presentarsi come una massa indolore. Con il tempo, può espandersi e invadere i tessuti circostanti. La sua progressione può variare, con alcune forme che rimangono localizzate e altre che possono diffondersi ad altre parti del corpo. È più comune negli adulti e può manifestarsi in diverse aree del corpo, ma spesso colpisce gli arti o il tronco. La diagnosi precoce è importante per gestire la malattia in modo efficace.

  • Sarcoma sinoviale avanzato

    È un tipo di tumore maligno che si origina nei tessuti molli, spesso vicino alle articolazioni. Questo sarcoma è noto per la sua crescita aggressiva e può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nei giovani adulti. Inizialmente, può presentarsi come un nodulo o una massa che può essere dolorosa o meno. Con il tempo, il tumore può crescere e invadere i tessuti circostanti, inclusi muscoli e ossa. La progressione della malattia può portare a sintomi come dolore, gonfiore e limitazione del movimento. È essenziale monitorare attentamente la malattia per gestirne l'evoluzione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-512847-21-00Codice del protocolloADP-0044-002Partecipanti previsti179 personePromotoreUSWM Ct LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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