#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

Studio su Acetilcisteina Amide per Pazienti con Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA) di età pari o superiore a 12 anni

2 1 1

Sponsor

  • Arctic Therapeutics ehf.

Di cosa tratta questo studio

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA). Questa condizione è caratterizzata da depositi di proteine anomale nei vasi sanguigni del cervello, che possono portare a emorragie cerebrali. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato NPI-001, noto anche come acetilcisteina amide, somministrato in forma di compresse. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questo trattamento nei pazienti affetti da HCCAA.

Il farmaco NPI-001 sarà somministrato per via orale e il suo effetto sarà confrontato con i dati storici relativi alla frequenza delle emorragie cerebrali. Inoltre, lo studio esaminerà i cambiamenti nei biomarcatori ottenuti da biopsie cutanee, che possono indicare una riduzione dei complessi amiloide-cistatina C e altri marcatori cellulari. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 12 mesi, durante il quale verranno effettuati esami del sangue, biopsie cutanee e valutazioni tramite MRI del cervello.

Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come il NPI-001 possa influenzare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare trattamenti più efficaci per questa condizione rara e complessa.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione orale di NPI-001, un farmaco in forma di compressa.

La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate al paziente.

2valutazioni iniziali

Vengono effettuati esami del sangue e biopsie cutanee per stabilire i livelli di base di alcuni marcatori biologici.

Viene eseguita una risonanza magnetica (MRI) del cervello per valutare la situazione iniziale.

3monitoraggio continuo

Durante il periodo di trattamento, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del farmaco.

Saranno effettuati esami fisici e neurologici, oltre a test di laboratorio su sangue e urine.

4valutazioni periodiche

Biopsie cutanee e esami del sangue saranno ripetuti a intervalli regolari per confrontare i risultati con i livelli di base.

Le risonanze magnetiche del cervello saranno eseguite per monitorare eventuali cambiamenti.

5conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, verranno effettuate valutazioni finali per determinare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

I risultati saranno confrontati con i dati iniziali per valutare eventuali miglioramenti o cambiamenti.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve essere maschio o femmina, avere almeno 12 anni e essere di origine islandese. I partecipanti di età compresa tra 12 e 17 anni possono partecipare solo se approvati dopo una revisione di sicurezza di almeno 3 mesi negli adulti.
  • Il paziente deve aver effettuato un test genetico che confermi la presenza della mutazione L68Q nel gene della cistatina C.
  • Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a biopsie cutanee iniziali e di controllo secondo il programma di valutazione, per un periodo fino a 12 mesi.
  • Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a esami del sangue iniziali e di controllo secondo il programma di valutazione, per un periodo fino a 12 mesi.
  • Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a valutazioni MRI del cervello. L’MRI è un esame che utilizza campi magnetici per ottenere immagini dettagliate del cervello.
  • Il paziente deve aver fornito il consenso informato per partecipare allo studio. Il consenso informato è un documento che spiega lo studio e conferma che il paziente accetta di partecipare.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali. Questo include metodi come la pillola anticoncezionale, dispositivi intrauterini, preservativi, e altri metodi accettabili.
  • I pazienti con lieve compromissione cognitiva devono avere la capacità di seguire il protocollo dello studio. La compromissione cognitiva lieve è una leggera difficoltà nel pensare o ricordare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA). Questa è una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone di età inferiore ai 12 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di assumere il farmaco per via orale.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un’emorragia cerebrale recente. Un’emorragia cerebrale è un sanguinamento nel cervello.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato. Il consenso informato è l’accordo a partecipare allo studio dopo aver compreso tutte le informazioni necessarie.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Llligmmepiu Reykjavík Islanda

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Islanda Islanda
Non ancora reclutando
–

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

NPI-001 (AT-001) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA). Questo farmaco viene somministrato per via orale e il suo obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nei pazienti affetti da questa condizione. NPI-001 mira a ridurre la frequenza degli eventi di sanguinamento cerebrale e a diminuire i complessi amiloide-cistatina C nei pazienti, analizzando i biomarcatori ottenuti da biopsie cutanee.

Malattie investigate:

Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA) – È una malattia genetica rara caratterizzata dall’accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei vasi sanguigni del cervello. Questo accumulo può causare danni ai vasi sanguigni, portando a emorragie cerebrali. I sintomi possono includere mal di testa, convulsioni e problemi neurologici. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un aumento della frequenza e della gravità delle emorragie cerebrali. La malattia è causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina cistatina C. L’accumulo di amiloidi può anche influenzare altri tessuti, ma il cervello è l’organo più colpito.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 07:47

Trial ID:
2023-503969-36-00
Numero di protocollo
2023-503969-36-00
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altri studi da considerare

  • Data di inizio: 2021-11-23

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati già trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilità dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio è determinare l’efficacia e la…

    Farmaci studiati:
    Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla vitamina D come trattamento aggiuntivo per polmonite e sepsi in pazienti anziani ricoverati: valutazione dell’efficacia e sicurezza del colecalciferolo ad alto dosaggio

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina l’efficacia della vitamina D3 (colecalciferolo) come trattamento aggiuntivo in pazienti anziani ricoverati per polmonite da infezione (incluso COVID-19) o sepsi. La vitamina D3 viene somministrata in alte dosi attraverso una soluzione orale, insieme alle normali cure ospedaliere. Lo studio confronta questo trattamento con un placebo costituito da olio d’oliva raffinato. Lo…

    Farmaci studiati:
    Italia