Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio per valutare l'efficacia di plozasiran in adulti con ipertrigliceridemia grave ad alto rischio di pancreatite acuta

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della ipertrigliceridemia severa, una condizione caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue che può causare pancreatite acuta. La ricerca valuterà l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato plozasiran, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo studio confronterà il plozasiran con un placebo per determinare se il farmaco può ridurre il rischio di episodi di pancreatite acuta nei pazienti. I partecipanti continueranno a seguire le loro terapie standard per il controllo dei lipidi e dei trigliceridi, insieme a una dieta a basso contenuto di grassi.

Durante il periodo di trattamento, i pazienti riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei livelli di trigliceridi nel sangue e l'eventuale comparsa di episodi di pancreatite. Verranno anche valutati gli effetti del trattamento sulla qualità della vita dei pazienti e la loro capacità di svolgere le attività quotidiane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui livelli di trigliceridi a digiuno ≥1.000 mg/dL e almeno due episodi precedenti di pancreatite acuta.

    È necessario seguire una dieta a basso contenuto di grassi stabile durante tutto lo studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceverà o plozasiran o un placebo tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) utilizzando una siringa preriempita.

    Il trattamento continuerà per un periodo di 12 mesi in doppio cieco, il che significa che né il paziente né il medico sapranno quale trattamento viene somministrato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Verranno effettuati controlli regolari dei livelli di trigliceridi nel sangue, in particolare al terzo mese e al dodicesimo mese di trattamento.

    Il paziente compilerà questionari sulla qualità della vita e sulla capacità lavorativa (EQ-5D-5L e WPAI SHP).

    Verrà monitorata l'eventuale comparsa di dolore addominale grave o episodi di pancreatite acuta.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Al termine dei 12 mesi, verrà effettuata una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi che si sono verificati durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Persone di età superiore ai 18 anni, sia uomini che donne (le donne non devono essere in gravidanza o allattamento e non devono pianificare una gravidanza)
  • Diagnosi confermata di ipertrigliceridemia grave con documentazione medica precedente che mostri livelli di trigliceridi a digiuno ≥880 mg/dL
  • Livello di trigliceridi a digiuno ≥1.000 mg/dL durante il periodo di screening
  • Documentazione di almeno due episodi precedenti di pancreatite acuta (non causati da calcoli biliari o alcol), di cui almeno uno negli ultimi 12 mesi prima dello screening
  • Livello di colesterolo LDL a digiuno ≤130 mg/dL durante lo screening
  • Livello di emoglobina glicata (HbA1c) ≤9.0% durante lo screening
  • Disponibilità a seguire i consigli dietetici e mantenere una dieta stabile a basso contenuto di grassi
  • I partecipanti devono seguire le terapie standard per il controllo dei lipidi e dei trigliceridi secondo le linee guida locali (a meno che non sia documentata un'intolleranza valutata dal medico)

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con pancreatite acuta in corso (infiammazione improvvisa del pancreas)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (grave compromissione della funzione dei reni)
  • Pazienti con malattie epatiche severe (gravi problemi al fegato)
  • Persone che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Persone con storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Pazienti con malattie cardiovascolari gravi non controllate (problemi cardiaci o circolatori severi)
  • Pazienti che hanno subito interventi chirurgici maggiori nelle ultime 8 settimane
  • Persone con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti che assumono farmaci che possono interferire con il trattamento in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Plozasiran è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento di persone adulte con ipertrigliceridemia severa (livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue) che sono ad alto rischio di sviluppare pancreatite acuta. Questo medicinale è progettato per aiutare a ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue e prevenire gli episodi di infiammazione del pancreas. Il farmaco è ancora in fase di studio clinico per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Plozasiran - Un farmaco sperimentale in fase 3 di sviluppo clinico, somministrato per il trattamento dell'ipertrigliceridemia severa (SHTG) e per la prevenzione della pancreatite acuta. Questo medicinale appartiene alla classe dei farmaci che agiscono sul metabolismo dei lipidi, utilizzando la tecnologia dell'RNA interference per ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue attraverso un meccanismo molecolare mirato. Il farmaco è attualmente in fase di studio attraverso una sperimentazione clinica controllata con placebo per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti adulti con ipertrigliceridemia severa che sono ad alto rischio di sviluppare pancreatite acuta.

Malattie studiate

  • Ipertrigliceridemia grave

    Una condizione metabolica caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue, specificamente superiori a 880 mg/dL. Questa condizione può svilupparsi a causa di fattori genetici o essere secondaria ad altre condizioni mediche come diabete o obesità. I trigliceridi in eccesso si accumulano nel sangue, causando potenziali complicazioni al pancreas. La condizione può manifestarsi con sintomi come dolori addominali ricorrenti. Gli elevati livelli di trigliceridi nel sangue possono interferire con le normali funzioni metaboliche dell'organismo.

  • Pancreatite acuta (PA)

    Un'infiammazione improvvisa del pancreas che si verifica quando gli enzimi digestivi si attivano mentre sono ancora all'interno dell'organo. La condizione causa tipicamente un dolore addominale intenso nella parte superiore dell'addome. L'infiammazione può svilupparsi rapidamente e causare gonfiore del pancreas. Spesso si accompagna a nausea, vomito e sensibilità addominale. Può essere associata a livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518206-40-00Codice del protocolloAROAPOC3-3011Partecipanti previsti288 personePromotoreArrowhead Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.