Lo studio riguarda l’epilessia focale resistente ai farmaci associata a displasia corticale focale, una condizione rara in cui le crisi epilettiche continuano nonostante l’uso di diversi medicinali. Le crisi sono episodi improvvisi di attività elettrica anomala nel cervello che provocano sintomi come convulsioni, perdita di coscienza o movimenti involontari.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco PTI5803, una formulazione a rilascio prolungato somministrata per via orale contenente probenecid. Durante il periodo di osservazione i ricercatori monitoreranno la comparsa di effetti indesiderati, le variazioni di peso, i risultati di esami del sangue e di un test cardiaco chiamato ECG, che registra l’attività elettrica del cuore.
I partecipanti prenderanno il medicinale tutti i giorni per un periodo fino a due anni, con visite di controllo programmate ogni pochi mesi. In ciascuna visita verranno effettuati esami fisici, misurazioni dei segni vitali e raccolta di un diario in cui i pazienti annotano la frequenza delle crisi. I dati raccolti serviranno a capire se il trattamento è ben tollerato nel tempo.
Francia 