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Studio di nirogacestat in donne adulte in pre-menopausa con tumore desmoide o fibromatosi aggressiva per valutare il recupero della funzione ovarica

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'uso di nirogacestat (noto anche come PF-03084014) in donne adulte in età premenopausale con tumori desmoidi/fibromatosi aggressiva, una rara forma di tumore dei tessuti molli. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse per uso orale, con una dose giornaliera massima di 300 mg.

Lo scopo principale dello studio è valutare come la funzione ovarica si riprende dopo eventuali effetti collaterali del trattamento. Il nirogacestat viene somministrato alle pazienti per un periodo che può durare fino a 24 mesi. Durante questo periodo, vengono monitorate le funzioni ormonali e il ciclo mestruale delle partecipanti.

Lo studio prevede il monitoraggio di diversi parametri ormonali, tra cui l'ormone follicolo-stimolante e l'ormone anti-mulleriano, per valutare la funzionalità ovarica. Viene anche controllata la sicurezza generale del trattamento attraverso esami del sangue regolari e visite mediche. Il farmaco è stato designato come farmaco orfano, il che significa che è sviluppato specificamente per il trattamento di malattie rare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il primo giorno inizia con una valutazione della condizione di base. È necessario essere una donna in età compresa tra 18 e 40 anni, in stato premenopausale.

    Verranno effettuati esami del sangue per verificare la funzionalità degli organi e del midollo osseo.

    È necessario confermare la diagnosi di tumore desmoide/fibromatosi aggressiva (DT/AF) con sintomi o malattia in progressione.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con nirogacestat

    Il farmaco nirogacestat viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

    È importante essere in grado di deglutire le compresse intere.

    Durante il trattamento, è obbligatorio utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Verranno effettuati regolari controlli degli ormoni, inclusi FSH (ormone follicolo-stimolante) e AMH (ormone anti-mulleriano).

    Si monitoreranno i cicli mestruali per identificare eventuali alterazioni.

    Saranno effettuati esami di laboratorio periodici e controlli dei segni vitali.

    Verranno registrati eventuali effetti collaterali secondo i criteri standardizzati.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della funzionalità ovarica

    Verrà monitorata la ripresa della funzionalità ovarica attraverso:

    - La presenza di almeno 2 cicli mestruali consecutivi

    - I livelli ormonali di FSH ed estradiolo

    - Test di gravidanza quando necessario

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • La partecipante deve essere di sesso femminile, in età post-puberale, con età compresa tra 18 e 40 anni al momento del consenso informato e in stato pre-menopausa all'inizio dello studio.

  • La partecipante non deve essere in gravidanza o in allattamento e deve:

    • Utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace o astenersi dai rapporti
    • Non aver donato ovuli nei 90 giorni precedenti l'inizio del trattamento
    • Accettare di non donare ovuli durante il periodo di trattamento e follow-up
  • La partecipante deve avere una diagnosi confermata di tumore desmoide/fibromatosi aggressiva con sintomi o malattia in progressione che richiede trattamento sistemico.

  • Le partecipanti che hanno ricevuto precedente chemioterapia o radioterapia devono:

    • Essere in stato pre-menopausa da almeno 2 settimane dopo l'ultimo trattamento
    • Non aver ricevuto chemioterapia gonadotossica o radioterapia pelvica
  • La partecipante deve avere un performance status ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) non superiore a 2 durante lo screening.
  • La partecipante deve avere una funzionalità adeguata degli organi e del midollo osseo.
  • La partecipante deve essere in grado di deglutire compresse e non deve avere condizioni gastrointestinali che ne compromettano l'assorbimento.
  • La partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato e rispettare i requisiti e le restrizioni elencati nel modulo di consenso e nel protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti di sesso maschile non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare
  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di tumori desmoidi/fibromatosi aggressiva (DT/AF)
  • Pazienti che non sono in grado di fornire un consenso informato scritto
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con gravi condizioni mediche che potrebbero interferire con la sicurezza dello studio
  • Pazienti con allergie note ai componenti del trattamento
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi logistici o personali
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con funzione ovarica compromessa per cause diverse dal trattamento in studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Nirogacestat è un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento dei tumori desmoidi e della fibromatosi aggressiva. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata gamma-secretasi, che è coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è specificamente studiato nelle donne in pre-menopausa che soffrono di queste rare condizioni tumorali. Lo studio si concentra particolarmente sugli effetti che questo farmaco può avere sulla funzione ovarica delle pazienti, monitorando attentamente eventuali effetti collaterali legati alla tossicità ovarica e valutando come e quanto velocemente la funzione ovarica si riprende dopo il trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Nirogacestat - Un farmaco sperimentale somministrato per via orale che viene studiato nel trattamento dei tumori desmoidi e della fibromatosi aggressiva (DT/AF). Questo inibitore della gamma-secretasi agisce bloccando specificamente la via di segnalazione Notch, che svolge un ruolo chiave nella crescita e nella proliferazione delle cellule tumorali. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 4 per valutare il suo impatto sulla funzione ovarica nelle donne in pre-menopausa affette da DT/AF, con particolare attenzione al monitoraggio degli eventi avversi legati alla tossicità ovarica e al successivo recupero della funzionalità.

Malattie studiate

Desmoid Tumours/Aggressive Fibromatosis (DT/AF) - Si tratta di tumori rari dei tessuti molli che si sviluppano dal tessuto connettivo. Questi tumori, pur non essendo maligni, possono crescere localmente in modo aggressivo infiltrando i tessuti circostanti. La condizione può presentarsi in qualsiasi parte del corpo, ma colpisce più frequentemente la parete addominale, gli arti e il tronco. I tumori desmoidi possono svilupparsi sporadicamente o essere associati a determinate sindromi genetiche. La crescita di questi tumori può essere imprevedibile, con periodi di rapida crescita alternati a periodi di stabilità o persino di regressione spontanea.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515215-21-00Codice del protocolloNIR-DT-401Partecipanti previsti50 personePromotoreSpringworks Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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