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Studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine di Temferon in pazienti con glioblastoma multiforme precedentemente trattati con cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul monitoraggio a lungo termine di pazienti affetti da glioblastoma multiforme, un tipo di tumore maligno del cervello. I pazienti che partecipano allo studio hanno già ricevuto un trattamento chiamato Temferon, che consiste in cellule staminali del sangue modificate geneticamente per produrre una proteina chiamata interferone alfa-2.

Il trattamento prevede l'utilizzo di cellule staminali ematopoietiche (cellule che producono il sangue) prelevate dal paziente stesso. Queste cellule vengono modificate in laboratorio utilizzando un vettore lentivirale, uno strumento che permette di inserire nelle cellule il gene che produce l'interferone alfa-2. Le cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente attraverso una somministrazione endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del Temferon, in particolare osservando se il trattamento può causare alterazioni nelle cellule del sangue o altri effetti collaterali nel tempo. I pazienti vengono monitorati regolarmente attraverso esami del sangue e controlli clinici per verificare la loro condizione di salute generale e l'eventuale comparsa di problemi legati al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio di follow-up

    Dopo aver completato lo studio precedente TEM-GBM_001, il paziente inizia il monitoraggio a lungo termine.

    Il monitoraggio viene effettuato per valutare la sicurezza del trattamento Temferon già ricevuto.

  2. Passaggio 2

    Controlli clinici regolari

    Vengono eseguiti esami di laboratorio di routine per monitorare lo stato di salute generale.

    Si effettuano analisi del sangue periferico per identificare le cellule mieloidi.

    Si valuta la presenza di eventuali disturbi neurologici non correlati al tumore cerebrale originale.

    Si controlla lo sviluppo di possibili disturbi ematologici o reumatologici.

    Si monitora l'eventuale comparsa di manifestazioni autoimmuni o infezioni.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta al trattamento

    Si determina la risposta al trattamento secondo i criteri iRANO standard:

    - Risposta completa

    - Risposta parziale

    - Malattia stabile

    - Progressione della malattia

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Si controlla l'eventuale sviluppo di tumori ematologici o altri tumori maligni.

    Si monitora la presenza di cloni in espansione dei globuli bianchi periferici.

    Il monitoraggio continua fino alla fine dello studio prevista per aprile 2027.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • I pazienti devono aver completato il precedente studio TEM-GBM_001 con il trattamento Temferon
  • I partecipanti devono essere adulti (età superiore ai 18 anni)
  • Possono partecipare sia uomini che donne
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato
  • Il paziente deve essere disposto a seguire tutte le procedure e i protocolli dello studio
  • Il paziente deve aver completato tutti i follow-up richiesti nello studio precedente
  • Il paziente deve essere in grado di rispettare le visite e gli appuntamenti previsti dal protocollo
  • Il paziente deve essere mentalmente capace di prendere decisioni autonome sulla propria partecipazione allo studio

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con glioblastoma multiforme che hanno ricevuto un trattamento precedente con Temferon
  • Pazienti con gravi malattie del sistema immunitario
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi vitali (fegato, reni, cuore, polmoni)
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 5 anni
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido
  • Pazienti con controindicazioni note al trattamento con Temferon
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Temferon è una terapia cellulare che utilizza cellule staminali del sangue (cellule progenitrici ematopoietiche CD34+) del paziente stesso. Queste cellule vengono modificate geneticamente in laboratorio utilizzando un vettore lentivirale che contiene il gene dell'interferone-α2 umano. Questa terapia è stata sviluppata per il trattamento del glioblastoma multiforme, un tipo di tumore cerebrale. Le cellule modificate vengono reinfuse nel paziente dove possono produrre interferone-α2, una proteina che aiuta a combattere il tumore. Lo studio è progettato per monitorare la sicurezza a lungo termine di questa terapia, in particolare per verificare che la modificazione genetica delle cellule non causi effetti indesiderati nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Temferon - Una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe geneticamente modificate con un vettore lentivirale che codifica per il gene dell'interferone-α2 umano. Questo trattamento sperimentale viene studiato principalmente per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM), un tipo aggressivo di tumore cerebrale. Il meccanismo d'azione si basa sulla capacità delle cellule modificate di produrre interferone-α2 direttamente nel sito del tumore, potenziando la risposta immunitaria contro le cellule tumorali. La somministrazione avviene attraverso infusione delle cellule modificate nel paziente, dopo un processo di raccolta e manipolazione genetica delle cellule staminali del paziente stesso.

Malattie studiate

Glioblastoma - Il glioblastoma multiforme è un tumore cerebrale che si sviluppa dalle cellule gliali del cervello. Si tratta di una forma di cancro che cresce nel tessuto cerebrale, formando masse di cellule anomale. Il tumore può svilupparsi in qualsiasi parte del cervello, ma si manifesta più frequentemente nei lobi cerebrali. Le cellule tumorali si moltiplicano rapidamente e possono infiltrarsi nel tessuto cerebrale circostante. Il glioblastoma può causare diversi sintomi neurologici che variano a seconda della posizione del tumore nel cervello. Questa condizione è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-516211-25-00Codice del protocolloTEM-LTPartecipanti previsti5 personePromotoreGenenta Science S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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