Studio di monitoraggio a lungo termine per pazienti con glioblastoma multiforme trattati con cellule staminali ematopoietiche autologhe CD34+ modificate geneticamente

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Di cosa tratta questo studio

Il glioblastoma multiforme รจ un tipo di tumore maligno che colpisce il sistema nervoso centrale. Questo studio si concentra su pazienti che hanno giร  ricevuto un trattamento con Temferon, un farmaco sperimentale. Temferon รจ una soluzione per infusione che utilizza cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente. Queste cellule sono state alterate con un vettore lentivirale per includere il gene dellinterferone alfa-2, una proteina che puรฒ aiutare a combattere il tumore.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza a lungo termine di Temferon, in particolare per quanto riguarda il rischio di sviluppare nuovi tumori. I partecipanti sono monitorati per verificare se ci sono effetti collaterali gravi o se si sviluppano altre malattie legate al trattamento. Lo studio include anche l’osservazione della tollerabilitร  del farmaco e la sua efficacia nel controllo del tumore.

Durante il corso dello studio, i pazienti saranno sottoposti a controlli clinici e di laboratorio regolari. Saranno valutati per eventuali disturbi neurologici, ematologici o autoimmuni che potrebbero essere collegati all’esposizione a Temferon. Inoltre, verrร  monitorata la presenza di cellule mieloidi nel sangue e si valuterร  la risposta complessiva al trattamento, inclusa la sopravvivenza globale dei pazienti. Lo studio รจ progettato per fornire informazioni importanti sulla sicurezza e l’efficacia di Temferon nel lungo periodo.

1inizio del monitoraggio a lungo termine

Il monitoraggio a lungo termine inizia dopo aver completato il follow-up nello studio TEM-GBM_001.

Il paziente deve aver ricevuto Temferon, una soluzione per infusione contenente cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente, somministrata per via endovenosa.

2valutazione della sicurezza mutagenica

L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza a lungo termine di Temferon in termini di potenziale mutagenico.

Questo viene fatto monitorando l’incidenza di tumori maligni ematopoietici o solidi potenzialmente pericolosi per la vita.

3sorveglianza clinica e di laboratorio

La sicurezza viene valutata attraverso la sorveglianza clinica e di laboratorio di routine.

Si monitora lo sviluppo o l’esacerbazione di disturbi neurologici non correlati al glioblastoma, disturbi ematologici, reumatologici, manifestazioni autoimmuni e infezioni attribuite all’esposizione a Temferon.

4valutazione dell'efficacia

L’efficacia viene valutata identificando le cellule mieloidi nel sangue periferico.

Si determinano le proporzioni di pazienti che raggiungono una risposta completa, parziale, malattia stabile o progressiva secondo i criteri standard iRANO.

La sopravvivenza globale viene calcolata dal primo giorno successivo alla somministrazione di Temferon.

5conclusione del monitoraggio

Il monitoraggio a lungo termine รจ previsto fino al 30 aprile 2027.

Durante questo periodo, il paziente continuerร  a essere monitorato per eventuali effetti a lungo termine del trattamento con Temferon.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • I pazienti devono aver ricevuto Temferon e completato il follow-up nello studio TEM-GBM_001.
  • Devono essere in grado e disposti a fornire il consenso informato scritto e a rispettare il protocollo e le procedure dello studio. Il consenso informato รจ un documento che spiega lo studio e richiede la tua approvazione per partecipare.
  • Lo studio รจ aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia uomini che donne possono partecipare.
  • Non ci sono restrizioni per popolazioni vulnerabili, il che significa che lo studio non รจ specificamente rivolto a gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di glioblastoma multiforme (GBM), un tipo di tumore al cervello.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilitร  mentali.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
IRCCS Istituto Neurologico Carlo BestaMilanoItaliaCHIEDI ORA
Ospedale San Raffaele S.r.l.MilanoItaliaCHIEDI ORA

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Reclutando
28.10.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Temferon รจ un trattamento sperimentale che utilizza cellule progenitrici ematopoietiche arricchite con CD34+ del paziente stesso. Queste cellule sono geneticamente modificate con un vettore lentivirale che codifica per il gene dell’interferone umano. L’obiettivo principale di questo studio รจ valutare la sicurezza a lungo termine di Temferon nei pazienti con glioblastoma multiforme.

Malattie investigate:

Glioblastoma multiforme โ€“ รˆ un tipo di tumore cerebrale molto aggressivo che origina dalle cellule gliali del cervello. Si manifesta spesso con sintomi come mal di testa, nausea, vomito e problemi neurologici come difficoltร  nel parlare o nel movimento. Il tumore tende a crescere rapidamente e puรฒ infiltrarsi nei tessuti cerebrali circostanti, rendendo difficile la sua rimozione completa. La progressione della malattia puรฒ variare, ma generalmente comporta un peggioramento dei sintomi neurologici man mano che il tumore cresce. Glioblastoma multiforme รจ noto per la sua capacitร  di recidivare anche dopo il trattamento.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:08

Trial ID:
2024-516211-25-00
Numero di protocollo
TEM-LT
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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