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Studio della combinazione di azacitidina e venetoclax a basso dosaggio in pazienti con leucemia mieloide acuta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca valuta l'efficacia di una combinazione di due farmaci: azacitidina, che viene somministrata tramite iniezione sottocutanea, e venetoclax, che viene assunto per via orale.

Lo studio ha lo scopo di verificare quanto questa combinazione di farmaci sia efficace nel trattare la malattia. L'azacitidina viene somministrata a una dose massima di 75 mg per metro quadrato di superficie corporea, mentre il venetoclax viene somministrato a una dose massima di 400 mg al giorno. Il periodo di trattamento può durare fino a 24 mesi.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta del paziente al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Verranno effettuati regolari esami del sangue e altre valutazioni per controllare come il corpo risponde alla terapia. I pazienti saranno seguiti per valutare quanto tempo la malattia rimane sotto controllo e come il trattamento influisce sulla loro sopravvivenza complessiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento combina due farmaci: azacitidina (somministrata tramite iniezione sottocutanea) e venetoclax (assunto per via orale)

    Il medico valuterà le condizioni generali e la funzionalità degli organi principali prima di iniziare la terapia

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Verranno effettuati controlli regolari della conta dei globuli bianchi, che deve mantenersi sotto 25x10^9/L

    Saranno monitorate la funzionalità renale e epatica attraverso esami del sangue specifici

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Il medico valuterà l'efficacia del trattamento attraverso analisi del sangue e del midollo osseo

    La risposta al trattamento verrà classificata come risposta completa, risposta parziale o altri tipi di risposta

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Verranno controllati regolarmente eventuali effetti collaterali, in particolare problemi ematologici come la neutropenia febbrile (abbassamento dei globuli bianchi con febbre)

    Si monitoreranno i tempi di recupero dei valori normali delle piastrine e dei neutrofili nel sangue

  5. Passaggio 5

    Durata del trattamento

    Il trattamento continuerà fino al 2026, salvo diverse indicazioni del medico

    La durata effettiva dipenderà dalla risposta individuale alla terapia e dalla presenza di eventuali effetti collaterali

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • È necessario fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.
  • Età minima di 18 anni.
  • La diagnosi deve essere di leucemia mieloide acuta, esclusa la leucemia promielocitica acuta.

  • Il livello di performance ECOG deve essere:

    • ≤2 per pazienti di età ≥75 anni
    • ≤3 per pazienti tra 18-74 anni
  • Il conteggio dei globuli bianchi deve essere inferiore a 25x10^9/L.
  • La funzionalità renale deve essere adeguata con clearance della creatinina ≥30 mL/min.

  • La funzionalità epatica deve essere adeguata con:

    • ALT ≤4 volte il limite superiore normale
    • Bilirubina ≤1.5 volte il limite superiore normale

  • I pazienti devono appartenere a una delle seguenti categorie:

    • Età ≥70 anni
    • Età tra 18-69 anni non idonei alla chemioterapia intensiva
    • Malattia refrattaria dopo precedente terapia
    • Malattia recidivata dopo precedenti trattamenti
  • È richiesto il consenso per partecipare alla ricerca esplorativa che include la raccolta di campioni biologici (non applicabile in Svezia).

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria derivante da una sindrome mielodisplastica precedente
  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi (come grave insufficienza renale o epatica)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con malattie cardiache significative o non controllate
  • Pazienti con metastasi al sistema nervoso centrale
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali negli ultimi 6 mesi
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che impediscono di fornire il consenso informato
  • Pazienti con altre forme di cancro attivo che richiedono trattamento
  • Pazienti con ipersensibilità nota ai farmaci dello studio o ai loro componenti
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Azacitidina

    È un farmaco utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, aiutando a rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea o endovenosa.

  • Venetoclax

    È un farmaco antitumorale che funziona bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Impedendo l'azione di questa proteina, il farmaco può causare la morte delle cellule tumorali. Viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. In questo studio viene utilizzato a basso dosaggio in combinazione con l'azacitidina per trattare pazienti con leucemia mieloide acuta.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Azacitidine

    Un farmaco chemioterapico somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce come agente demetilante del DNA, riattivando i geni soppressi che controllano la normale differenziazione e morte cellulare nelle cellule del sangue. Appartiene alla classe dei farmaci ipometilanti ed è spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento nei pazienti che non possono tollerare una chemioterapia intensiva.

  • Venetoclax

    Un farmaco antitumorale innovativo somministrato per via orale, che agisce come inibitore selettivo della proteina BCL-2, una proteina che impedisce la morte programmata delle cellule tumorali nella leucemia mieloide acuta. Viene utilizzato a basso dosaggio in combinazione con azacitidine per ottenere una migliore risposta terapeutica nei pazienti con leucemia mieloide acuta. Appartiene alla classe degli inibitori BCL-2 ed è stato dimostrato particolarmente efficace nel trattamento di pazienti anziani o non idonei alla chemioterapia intensiva.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta - È una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule immature del sangue, chiamate mieloblasti, crescono in modo incontrollato nel midollo osseo. Questi mieloblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e impediscono la produzione normale di cellule del sangue sane. La condizione progredisce rapidamente, causando una diminuzione delle cellule del sangue normali (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine). I sintomi tipici includono stanchezza, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento. La malattia può presentarsi sia negli adulti che nei bambini, ma è più comune negli adulti sopra i 65 anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 6 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-510415-19-00Partecipanti previsti147 personePromotoreRegion Hovedstaden

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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