Studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, su efimosfermin alfa in pazienti con steatoepatite non alcolica (NASH) stadio F2‑F3

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Di cosa tratta questo studio?

Il Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) è una malattia del fegato caratterizzata da accumulo di grasso, infiammazione e possibili cicatrici (fibrosi) che possono progredire verso forme più gravi di danno epatico. La diagnosi viene confermata mediante una piccola puntura al fegato (biopsia) che permette di analizzare il tessuto. Il trattamento sperimentale consiste in un’iniezione sottocutanea di efimosfermin alfa, una sostanza che agisce sul metabolismo dei grassi e sulla risposta infiammatoria del fegato.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco migliora la condizione del fegato rispetto a un placebo. I partecipanti vengono randomizzati, cioè assegnati in modo casuale, a ricevere il farmaco o il placebo per un periodo di circa un anno, con controlli periodici per verificare eventuali cambiamenti nella fibrosi e nell’infiammazione, oltre a monitorare la sicurezza del trattamento. Durante lo studio vengono effettuati esami di laboratorio e controlli clinici, ma non vengono forniti dettagli tecnici sui metodi di valutazione.

1 randomization

after signing the consent form, you are assigned by the study system to receive either efimosfermin alfa or placebo without knowing which one you receive.

the assignment is done in a double‑blind manner, meaning neither you nor the study staff know the group during the trial.

2 baseline assessments

a liver biopsy is performed to confirm the stage of mash (f2 or f3).

blood tests are taken to measure liver enzymes, cholesterol, glucose and other safety parameters.

imaging studies such as vibration‑controlled transient elastography (vcte) and controlled attenuation parameter (cap) are done to evaluate liver stiffness and fat content.

3 start of study medication

the first dose of the assigned product is given by a subcutaneous injection, which means the medicine is injected under the skin.

the product may be efimosfermin alfa (powder for solution for injection) or placebo (inactive substance).

the dose is defined by the study protocol and is administered according to the schedule set by the study staff.

treatment continues for a period of 52 weeks for the primary evaluation, with the possibility of extension up to 48 months for longer‑term assessment.

4 regular follow‑up visits

throughout the 52‑week treatment period you attend scheduled clinic visits to receive the next injection, undergo safety blood tests and report any adverse events.

the study team records any side effects, monitors laboratory values and ensures the medication is being taken as planned.

5 week 52 evaluation

after completing 52 weeks of treatment, a second liver biopsy is performed to assess changes in fibrosis (scarring) and steatohepatitis.

additional blood tests and imaging studies are repeated to evaluate liver function and disease improvement.

6 month 48 evaluation (extended phase)

if the study continues beyond 52 weeks, you may remain on the assigned medication for up to 48 months.

at month 48, further assessments are made to determine the time to any composite liver‑related clinical outcomes and to evaluate long‑term safety.

7 study completion

at the end of the treatment period (either week 52 or month 48), the final study visit includes a comprehensive safety evaluation, collection of blood samples for drug concentration measurement, and completion of questionnaires about quality of life.

after this visit the study medication is stopped and you receive information about any further follow‑up that may be required.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi essere in grado di capire e firmare un consenso informato, cioè un documento scritto che spiega lo studio e i tuoi diritti.
  • Devi avere un’età compresa tra 18 e 75 anni al momento dell’iscrizione.
  • Devi avere una storia o una presenza attuale di almeno due dei cinque fattori della sindrome metabolica (ad esempio pressione alta, zucchero nel sangue alto, grasso addominale in eccesso, trigliceridi alti o colesterolo HDL basso).
  • Devi aver effettuato una biopsia epatica che confermi la presenza di MASH con fibrosi di stadio F2 o F3 e un punteggio NAS di almeno 4. La biopsia è un piccolo prelievo di tessuto dal fegato per l’analisi; la fibrosi indica la quantità di cicatrici nel fegato, e il punteggio NAS valuta la gravità della malattia.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non poter fare o non essere idonei per un prelievo di tessuto dal fegato con ago (biopsia epatica percutanea).
  • Livello di emoglobina glicata (test del sangue per il controllo del diabete) pari o superiore al 9,0%.
  • Punteggio MELD (indice che misura la gravità della malattia epatica) pari o superiore a 12, a meno che non sia alto per una condizione non legata al fegato come la sindrome di Gilbert.
  • Livello di PEth (indicatore di consumo di alcol) pari o superiore a 80 ng/mL al momento dello screening.
  • Presenza di infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza), epatite B (HBsAg rilevabile) o epatite C al momento dello screening.
  • Altre malattie croniche del fegato, inclusa l’epatite alcolica, segni di ipertensione portale (pressione alta nella vena del fegato), qualsiasi forma di cirrosi o malattia epatica avanzata con ascite (accumulo di liquido nella pancia), varici esofagee sanguinanti, sindrome epatorenale o encefalopatia epatica (confusione mentale).
  • Consumo eccessivo di alcol per almeno 3 mesi negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
  • Livelli di ALT o AST (enzimi epatici) pari o superiore a 5 volte il valore normale.
  • Livello di bilirubina totale (pigmento che indica la funzione epatica) pari o superiore a 1,3 mg/dL, salvo eccezione per la sindrome di Gilbert con bilirubina diretta ≤ 20 % del totale.
  • Livello di albumina (proteina prodotta dal fegato) pari o inferiore a 3,5 g/dL.
  • Valore di INR (indice di coagulazione del sangue) pari o superiore a 1,3, non dovuto a farmaci anticoagulanti.
  • Livello di fosfatasi alcalina (enzima) pari o superiore a 2 volte il valore normale.
  • Conta delle piastrine inferiore a 140 000 per mm³.
  • Livello di creatinina (indicatore della funzione renale) pari o superiore a 1,5 mg/dL o clearance della creatinina ≤ 60 mL/min/1,73 m².
  • Livello di alpha‑fetoproteina (proteina che può aumentare in caso di tumore al fegato) pari o superiore a 20 ng/mL.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Filippopoli Bulgaria
University Multiprofile Hospital For Active Treatment And Emergency Medicine N I Pirogov Sofia Bulgaria
Hippokration Hospital Atene Grecia
Landeskrankenanstalten-Betriebsgesellschaft Kabeg Klagenfurt Austria
Evangelismos S.A. Atene Grecia
Diagnostic Consultative Centre Ascendent OOD Sofia Bulgaria
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Salonicco Grecia
Medical Center Hera EOOD Sofia Bulgaria
Medical Centre Futuremeds EOOD Filippopoli Bulgaria
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgaria
Universitätsklinikum des Saarlandes – Homburg/Saar, Klinik für Urologie und Kinderurologie Homburg Germania
Multispecialty hospital for active treatment Sveta Sofia EOOD Sofia Bulgaria
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Hospital Universitario De Leon León Spagna
Hospital General Universitario De Valencia Valencia Spagna
Klinik Hietzing Vienna Austria
Epimed Gesellschaft fuer epidemiologische und klinische Forschung in der Medizin mbH Berlino Germania
Hospital General De Tomelloso Tomelloso Spagna
Centre hospitalier universitaire de Liege Liegi Belgio
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Az Maria Middelares Gent Gand Belgio
University General Hospital Of Heraklion Iraklio Grecia
Hospital Quironsalud Barcelona Barcellona Spagna
Policlinica Gipuzkoa S.A. San Sebastián Spagna
Hospital Clinico Universitario De Valladolid Valladolid Spagna
Eugastro GmbH Lipsia Germania
Micancer Center S.L.P. Barcellona Spagna
Multiprofile Hospital For Active Treatment-Uni Hospital Ltd. Panagyurishte Bulgaria
Bernhoven B.V. Uden Paesi Bassi
Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski Gorna Oriahovitsa EOOD Gorna Oryahovitsa Bulgaria
MBAL Trakia EOOD Stara Zagora Bulgaria
Clbcxglfq Ugcwpduuohktoo Sdbwxzqok Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Uzxmxocolc Hcytsdef Lclcztil Sofia Bulgaria
Lcacp Gfoiddi Hoksntpq Ow Aiwzqj Atene Grecia
Hoctfafu Vfiv dlmghjcn Barcellona Spagna
Hsmiydim Ugcgghnaveefq dz A Cbdjqe La Coruña Spagna
Asfjfsxbx Ugr Amsterdam Paesi Bassi
Educmon Urvtneogxflh Muthvzk Cgylsnm Rqqamwzjh (hrwfbnz Myu Rotterdam Paesi Bassi
Uekuauiwmnfzjswsvquxq Myzukgol Atg Münster Germania
Matcyikg Mcvkcuh Aafethn Pleven Bulgaria
Hnoveied Du Lx Sukko Citg I Srzb Pis Barcellona Spagna
Uavkflicku Og Abkjnpe Edegem Belgio
Uyoqotkixb Muffzvr Comfgc Hgnygkzhmrqpvpkcx Amburgo Germania
Havyblnr Uqvmsqtjnntci Ds Lp Pbjbjlkd Madrid Spagna
Hkpjrejn Ubqhsrczfdnhc Mykcnff Dq Vlwywtgljk Santander Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
06.07.2026
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
06.07.2026
Bulgaria Bulgaria
Non ancora reclutando
06.07.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
06.07.2026
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
06.07.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
06.07.2026

Sedi della sperimentazione

EFIMOSFERMIN ALFA è il farmaco in fase di sperimentazione in questo studio. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea sotto forma di polvere da ricostituire in una soluzione per iniezione. Il suo scopo è valutare se può migliorare la condizione del fegato nei pazienti con MASH (steatoepatite metabolica) di stadio F2 o F3, aiutando a ridurre l’infiammazione e a migliorare la fibrosi. I ricercatori osservano la sicurezza del farmaco e la capacità di portare a una risoluzione istologica della malattia e a un miglioramento della fibrosi dopo 52 settimane di trattamento, oltre a monitorare eventuali benefici clinici a lungo termine fino a 48 mesi.

Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) – Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) è una condizione del fegato caratterizzata dall’accumulo di grassi associato a danni infiammatori. Si sviluppa quando il fegato accumula troppa pressione di grassi a causa di disordini metabolici, come l’obesità o il diabete. L’infiammazione può portare a cicatrici che, col tempo, si approfondiscono. La malattia può avanzare gradualmente da una semplice steatosi a una steatoepatite più severa e infine a una fibrosi più marcata. Il processo è spesso silenzioso nelle fasi iniziali, ma può progredire lentamente se i fattori di rischio persistono.

ID della sperimentazione:
2025-523675-39-00
Codice del protocollo:
301160
NCT ID:
NCT07221227
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

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    Francia
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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Italia Polonia Spagna