Studio randomizzato, doppio cieco, fase 3 di efimosfermin alfa in pazienti con MASH stadio F2‑F3

3 1

Di cosa tratta questo studio?

La Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) è una condizione in cui il fegato accumula grassi e sviluppa infiammazione, che può portare alla formazione di cicatrici (chiamate fibrosis) e, in casi avanzati, a danni più gravi. La diagnosi avviene solitamente mediante una biopsy, cioè il prelievo di una piccola quantità di tessuto epatico per l’analisi al microscopio.

Lo studio confronta l’effetto di un’iniezione di Efimosfermin alfa, somministrata subcutaneamente (sotto la pelle), con quello di un placebo. L’obiettivo è valutare se il farmaco è sicuro e se migliora la condizione del fegato, in particolare riducendo la steatohepatitis e la fibrosis. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e nessuno sa quale trattamento sta ricevendo (studio doppio cieco).

Il periodo di trattamento dura 52 settimane, durante le quali i soggetti tornano periodicamente in clinica per controlli di routine e per valutare eventuali effetti collaterali. Dopo la fase iniziale, è previsto un follow‑up fino a 48 mesi per osservare l’evoluzione a lungo termine della malattia e la sicurezza del farmaco.

1 randomization

after enrollment you are assigned by a computer system to receive either efimosfermin alfa or a matching placebo.

the assignment is concealed from you and from the study staff (double‑blind).

2 baseline assessments

before the first dose you undergo a series of examinations that include a liver biopsy, blood tests, and imaging studies to document the severity of metabolic dysfunction‑associated steatohepatitis (mash).

the results serve as the reference point for all later comparisons.

3 first administration

the initial dose of the assigned product is given as a subcutaneous injection (injection under the skin).

the product is supplied as a powder for solution for injection; the dose specified in the protocol is 0 mg (placeholder for the study‑defined amount).

the injection is performed by qualified study personnel.

4 regular dosing

subsequent doses are administered according to the study schedule, continuing for up to 52 weeks.

each dose is given as a subcutaneous injection of the same amount as the first dose.

5 periodic safety visits

throughout the 52‑week period you attend scheduled clinic visits to monitor for side effects, to have blood drawn, and to assess overall health.

any adverse events are recorded and evaluated by the study team.

6 week 52 evaluation

at the end of week 52 you undergo repeat assessments that include a liver biopsy, blood tests, and imaging.

the data are used to determine whether there is improvement in liver fibrosis and steatohepatitis compared with the baseline values.

7 extended treatment (optional)

participants may continue the assigned study medication beyond week 52, up to month 48, if they remain in the trial.

during this extended period the same dosing schedule and safety monitoring continue.

8 final follow‑up

at month 48 a final set of assessments similar to those at week 52 is performed.

the study also measures the concentration of efimosfermin alfa in the blood to evaluate drug exposure.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi essere in grado di capire e firmare un consenso informato scritto, cioè un documento che spiega lo studio e richiede la tua autorizzazione prima di iniziare qualsiasi procedura.
  • Devi avere tra i 18 e i 75 anni al momento dell'iscrizione.
  • Devi aver avuto o avere almeno due dei cinque fattori della sindrome metabolica (come pressione alta, zucchero nel sangue elevato, grasso addominale in eccesso, trigliceridi alti o colesterolo HDL basso) secondo le linee guida dell'American Heart Association.
  • Devi aver ricevuto una biopsia epatica che confermi la presenza di MASH (steatoepatite associata a disfunzione metabolica) con fibrosi di stadio F2 o F3 (cioè un danno moderato o avanzato al fegato) e un punteggio NAS pari o superiore a 4, valutato da un patologo centrale.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non è possibile effettuare una biopsia epatica percutanea (prelievo di tessuto dal fegato con ago).
  • L’emoglobina glicata (indice di controllo del diabete) è pari o superiore al 9 %.
  • Il punteggio MELD (valutazione della gravità della malattia epatica) è pari o superiore a 12, a meno che non sia alto per motivi diversi dalla funzionalità del fegato (es. sindrome di Gilbert).
  • Il PEth (fosfatidiletanolo, indicatore di consumo di alcol) è pari o superiore a 80 ng/mL allo screening.
  • Presenza di infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza umana), HBsAg (antigene dell’epatite B rilevabile) o HCV (virus dell’epatite C).
  • Altra malattia epatica cronica, inclusi alcolismo, pressione alta nella vena porta, epatite virale, evidenza di cirrosi o malattia epatica scompensata (ascite, varici gastroesofagee, sindrome epatorenale o encefalopatia epatica) al momento dello screening.
  • Consumo eccessivo di alcol per almeno 3 mesi negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
  • Livelli di ALT o AST (enzimi epatici) pari o superiori a 5 volte il valore normale.
  • Bilirubina totale pari o superiore a 1,3 mg/dL; i pazienti con sindrome di Gilbert possono partecipare solo se l’aumento è isolato e la bilirubina diretta è ≤ 20 % del totale.
  • Albumina nel sangue ≤ 3,5 g/dL.
  • INR (indice di coagulazione) ≥ 1,3, a meno che non sia dovuto a terapia anticoagulante; i pazienti sotto anticoagulanti possono essere valutati caso per caso.
  • Fosfatasi alcalina (un enzima) pari o superiore a 2 volte il valore normale.
  • Conta di piastrine < 140 000 per mm³; se compresa tra 110 000 e 140 000 può essere valutata con il medico di studio.
  • Creatinina nel sangue ≥ 1,5 mg/dL o clearance della creatinina ≤ 60 mL/min/1,73 m².
  • Alfa‑fetoproteina (marcatore tumorale del fegato) ≥ 20 ng/mL.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Universitätsklinikum des Saarlandes – Homburg/Saar, Klinik für Urologie und Kinderurologie Homburg Germania
Hospital Universitario De Leon León Spagna
Hospital General Universitario De Valencia Valencia Spagna
Klinik Hietzing Vienna Austria
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Az Maria Middelares Gent Gand Belgio
Hospital Clinico Universitario De Valladolid Valladolid Spagna
Bernhoven B.V. Uden Paesi Bassi
Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski Gorna Oriahovitsa EOOD Gorna Oryahovitsa Bulgaria
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Medrise Sp. z o.o. Lublino Polonia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Ccnmsmdqs Urgaheksfawcmy Szhxumkge Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Ueduoddwem Hxuirdzq Lsivzajl Sofia Bulgaria
Upglfshioh Mzorzsmcedky Hekpwjui Fue Agzbha Tmeobkpiy Sxvcg Gsmzjx Eag Filippopoli Bulgaria
Uaxnepowbu Msmwqoriqkkm Hpwsgmwu Fiw Aqvsfo Tqfdujidi Aen Eihvrsfjj Mgkxlvye N I Pzgghdk Sofia Bulgaria
Hiccmkwnqxqz Hojelfcd Atene Grecia
Lejaffuziudvzciqmdhwqqezmvwhafatkatzkgzkqne Kowyx Klagenfurt Austria
Erfdsvahzsuc Staa Atene Grecia
Dnlyirqteh Cicjekuxdxjv Cufgpe Awjooumzh Olu Sofia Bulgaria
Lucox Gytkuqb Huyublay Ow Aevpuo Atene Grecia
Uhccosyjqj Gwylgfa Habxscus Ow Tywaqdubfscr Aneik Salonicco Grecia
Mlcprhr Cuyemm Hxxa Ehxe Sofia Bulgaria
Hxayheud Vmar djtgxyfr Barcellona Spagna
Mtdzzoz Cydtwe Fuatyhivjy Ecbb Filippopoli Bulgaria
Dwroznudqwjcbbpghvwroxv chxfjg “dktqvkimuxqslwd Epam Sofia Bulgaria
Mwfekypturagvj htoitpnk fvq asncsx ttmofsjwj Sndij Sqodm Esxo Sofia Bulgaria
Hgnyhufw Urnvtbtdalecs dd A Ckmbfa La Coruña Spagna
Vbmnbw drx Rrmxi Uhtlrnehyg Hqxswlea Siviglia Spagna
Advvaypnn Uky Amsterdam Paesi Bassi
Cifrvct Uaybgjpfpdblhmkusanz Bucbbg Kjn Berlino Germania
Enruysa Ujdvtuwpmddr Mnfwopl Cyuugaa Rawbkmwes (kampsug Mib Rotterdam Paesi Bassi
Utwsczskvblbnujmmninx Mlzjenpa Aqe Münster Germania
Ugkujkaspqjqcehhwazac Hfsihvgcmn Afa Heidelberg Germania
Eajjzh Gppbrvvlqlmq flul ezvruhkbjboabidg ukr kcylrbkaa Fnyrbvnxh ie dyd Mxfevvb mzw Berlino Germania
Uzaepeamxdxp Lwifbsx Lipsia Germania
Huuxqysl Gnbxafp Dz Tsfqufjlu Tomelloso Spagna
Hvvkvaih Dn Lg Stjrr Cvzs I Sodz Pex Barcellona Spagna
Usipqhuqxd Ow Akermay Edegem Belgio
Usxwxeczdz Msgkeqj Cujois Hdirbdthzkjwkgcwo Amburgo Germania
Csojct hbgenidihfz ubmdsgmefhytw di Lrixe Liegi Belgio
Umhvrosklbxy Zfvyuquzoi Ghjz Gand Belgio
Hzcwxikg Uoaagxsxsdvvb Da Le Piktfgrh Madrid Spagna
Hmmpbuhk Ugvpbcivmjzke Mvqxmkv Dn Vdewlmgvku Santander Spagna
Usoaieldhs Ghwilnw Hbtlpdvy Or Hkulnopie Iraklio Grecia
Hoopvonc Qqyxxhdwlrt Bpiohtxtj Barcellona Spagna
Pqgcjwgkcem Ghywbqcu Sgvy San Sebastián Spagna
Eafxfmmu Gqlf Lipsia Germania
Mvjziejp Crhvqt Sfdzjx Barcellona Spagna
Miolounhwbnj Huzoueht Fkx Ajsxgw Trsqteokfntjz Hujqcivc Lweb Panagyurishte Bulgaria
Myfg Ttujmd Ecpr Stara Zagora Bulgaria
Adpghuk Oozbmmvtqoa ds Pcpflt Padova Italia
Fuqlapdhqt Iscsj Ci Gdspry Omnbnaqu Mbrhwhpa Pwmgoepucjf Milano Italia
Ucpggqaosoqnxhlcc Czfubv Biklafqgzm Dh Rugt Roma Italia
Ufnqfqioujqkmsuda Puisflsbhof Duqov Mvdslo Ancona Italia
Apbmasn Okdsdmqlybw Uijdqqkduwmoz Cprqiuisjota Dtycn Swcgwg E Dcbse Sojejrb Df Thbkth Torino Italia
Adcylcp Oclmjjkblpt Usmdirqzyqrwh Owjflgef Rcubmjj Foggia Italia
Acccuvl Uzugi Sbevhdyws Lcowws Dr Bozojsi Bologna Italia
Ahnygwq Odlxdooyylt Pqfa Gmlxvgfb Xsheq Bergamo Italia
Ir Ctppxc Mysłowice Polonia
Swageky Cpxlklk Mdvybvse Sbs z ogfd Poznań Polonia
Aohzndh Svd z oasz Sbvl Łódź Polonia
Meltaf Mxysjdz swt z omdi Breslavia Polonia
Sinrqwngiyx Pbodtybfp Zpfzfx Odkpzn Zeantkcmqp Sdxyqfk Ueqvluxwduwvg W Ksxzamqo Cracovia Polonia
Srmep Spr z oabk Łódź Polonia
Hpcctlx Sqegh Awvsoha Parigi Francia
Hircuzrp Uthdiqovoxbvgx Pjvwi Swighkyofvc Parigi Francia
Coq Cvyyf Rsoqsqvezkm Lione Francia
Hdkitxta Pmmz Bxqvapn Villejuif Francia
Sbvcw Acruvwpobm Saint-Herblain Francia
Bamwzyap Uklordwogq Hkotebst Cuhfzz Besanzone Francia
Cthe Da Nripp Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
Capjia Hfjvthdvhou Uvgvefidxcejz Di Rivavm Rennes Francia
Ctkems Hfrxwjxcuxk Lptf Swe Pierre-Bénite Francia
Cmnpbl Hlqqvqsnqwg Rmyvavbs Dwmrfhtoezisaw Angers Francia
Htwnsfxi Uvogvtywxadtex Szrllkmifv &pdrrbx Hpzlqhr dy Hbfkukxnzhv Strasburgo Francia
Wyh Wekszh Ihi Prnsi Plifqcpu Kgwctuu Varsavia Polonia
Pzmdmd Syth Skorzewo Polonia
Cgppxz Hoqxluupnrb Uairccpkfjmne Atuwfw Pxcexzct Amiens Francia
Mgiscstp Mhgurre Adxwmqk Pleven Bulgaria

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
06.07.2026
Belgio Belgio
Reclutando
06.07.2026
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
06.07.2026
Francia Francia
Reclutando
06.07.2026
Germania Germania
Reclutando
06.07.2026
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Italia Italia
Reclutando
06.07.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
06.07.2026
Polonia Polonia
Reclutando
06.07.2026
Spagna Spagna
Reclutando
06.07.2026

Sedi della sperimentazione

EFIMOSFERMIN ALFA è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. È una proteina progettata per aiutare a ridurre l’accumulo di grasso nel fegato e migliorare la fibrosi nei pazienti con steatoepatite metabolica (MASH). Nel contesto dello studio, i partecipanti ricevono questo trattamento per un periodo prolungato (fino a 52 settimane) per valutare se il farmaco può risolvere i segni della malattia nel tessuto epatico e rallentare o invertire la progressione della fibrosi. Il suo scopo è dimostrare sia la sicurezza che l’efficacia rispetto a un placebo, osservando i cambiamenti nella struttura del fegato e negli esiti clinici a lungo termine.

steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) – È una condizione del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione. Si verifica soprattutto in persone con problemi di metabolismo, come l’obesità o il diabete. Con il tempo, l’infiammazione può peggiorare e il tessuto epatico può diventare più rigido. Questo processo di indurimento è chiamato fibrosi. La fibrosi può avanzare gradualmente, portando a cambiamenti nella struttura del fegato. La malattia può evolvere in stadi più severi se il grasso e l’infiammazione continuano a crescere.

ID della sperimentazione:
2025-523675-39-00
Codice del protocollo:
301160
NCT ID:
NCT07221227
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio fase III su pazienti con cirrosi compensata per steatoepatite non alcolica (NASH) che valutano l’efficacia e sicurezza di BI 456906 (survodutide) rispetto al placebo

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    Austria Belgio Bulgaria Cechia Francia Germania +6
  • Studio fase III su survodutide settimanale per adulti con NASH/MASH e fibrosi epatica F2‑F3: efficacia e sicurezza rispetto al placebo

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    Austria Belgio Bulgaria Cechia Francia Germania +6