Studio di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di efgartigimod alfa in adulti con malattia di Graves non adeguatamente controllata con farmaci antitiroidei
La ricerca riguarda il Graves’ Disease, una condizione in cui il sistema immunitario produce anticorpi che fanno funzionare la tiroide in modo eccessivo, provocando sintomi come perdita di peso, tremori e battito cardiaco accelerato. Attualmente la malattia viene trattata con farmaci antitiroidei (ATDs), che riducono la produzione di ormoni tiroidei, ma in alcuni pazienti questi farmaci non riescono a controllare la malattia in modo sufficiente. Lo studio utilizza il farmaco efgartigimod PH20 SC PFS, una proteina somministrata per via sottocutanea (iniezione sotto la pelle) che agisce riducendo gli anticorpi responsabili della patologia, e un placebo per confronto.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di efgartigimod rispetto al placebo in adulti con Graves’ Disease che non rispondono adeguatamente ai ATDs. Si tratta di uno studio di fase 3, randomizzato (i partecipanti sono assegnati casualmente al trattamento o al placebo), a doppio cieco (né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve quale prodotto) e controllato con placebo.
I partecipanti ricevono iniezioni sottocutanee di efgartigimod o placebo per un periodo di circa sei mesi, con controlli regolari per verificare i livelli degli ormoni tiroidei (fT3, fT4, TSH) e la presenza di anticorpi specifici (TRAb). Durante lo studio si monitora se i pazienti riescono a mantenere valori ormonali nella norma senza l’uso continuo di ATDs, oltre a valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella qualità della vita.
1iscrizione allo studio
dopo aver accettato di partecipare, viene confermata la sua ammissione allo studio e vengono fornite le informazioni di base sul protocollo.
2valutazione iniziale e test di laboratorio
vengono eseguiti esami del sangue per misurare i livelli di fT3, fT4 e tsh, oltre a test per gli anticorpi TRAb.
vengono registrati i farmaci antitiroidei attualmente in uso e la loro dose.
3randomizzazione al gruppo di trattamento o placebo
in base a un algoritmo casuale, viene assegnato al gruppo che riceve efgartigimod PH20 SC PFS (vyvgart) oppure al gruppo che riceve placebo.
4somministrazione di efgartigimod o placebo mediante iniezione sottocutanea
viene effettuata un’iniezione sottocutanea di efgartigimod PH20 SC PFS o di placebo secondo il programma stabilito dallo studio.
la dose specifica, la frequenza e la durata dell’amministrazione sono definite dal protocollo clinico.
5visite di follow‑up per monitorare i parametri tiroidei e la sicurezza
a intervalli regolari vengono eseguiti esami del sangue per verificare i livelli di fT3, fT4, tsh e la presenza di eventuali effetti indesiderati.
vengono registrati eventuali cambiamenti nella dose dei farmaci antitiroidei.
6valutazione a settimana 24 per lo stato eutiroideo senza farmaci antitiroidei
al termine della settimana 24 viene verificato se i valori di fT3, fT4 e tsh rientrano nei limiti normali senza l’uso di farmaci antitiroidei.
questa valutazione costituisce il criterio primario di efficacia dello studio.
7monitoraggio a lungo termine per mantenimento dello stato eutiroideo
vengono effettuati controlli aggiuntivi a 6, 12 e 18 mesi per valutare se lo stato eutiroideo viene mantenuto senza farmaci antitiroidei né ulteriori dosi di efgartigimod PH20 SC PFS.
vengono inoltre monitorati i livelli di anticorpi TRAb e gli eventuali eventi avversi.
8raccolta finale dei dati di sicurezza e di efficacia
al termine dello studio vengono compilati tutti i dati relativi all’efficacia (cambio dei valori tiroidei, necessità di farmaci) e alla sicurezza (eventi avversi, variazioni di laboratorio).
i risultati saranno utilizzati per valutare il beneficio di efgartigimod PH20 SC PFS rispetto al placebo.
Chi può partecipare allo studio?
Essere di età pari o superiore a 18 anni e avere l’età legale per dare il consenso allo studio al momento della firma del modulo di consenso informato.
Avere una diagnosi confermata di malattia di Graves (una patologia della tiroide) con livelli di TRAb (anticorpi contro il recettore del tireotropina) pari o superiori al valore normale massimo al momento dello screening.
Presentare ipertiroidismo attivo dovuto alla malattia di Graves, ovvero avere un valore di TSH (ormone stimolante la tiroide) inferiore a 0,1 mIU/L al momento dello screening.
Aver assunto per almeno 3 mesi prima dello screening uno dei farmaci metimazolo (MMI) o carbimazolo (CBZ), che sono usati per controllare la tiroide.
Chi non può partecipare allo studio?
Storia di ipertiroidismo non dovuto alla malattia di Graves (ad esempio, adenoma tossico o gozzo multinodulare tossico). Ipertiroidismo è una condizione in cui la tiroide produce troppi ormoni.
Storia di terapia con iodio radioattivo (RAI) o di tiroidectomia totale (rimozione completa della tiroide).
Assunzione, entro le 6 settimane prima dello screening, di farmaci o integratori contenenti T3 o T4 (ad esempio levotiroxina, liotironina, preparati di tiroide essiccata o integratori per la tiroide). Questi farmaci forniscono ormoni tiroidei.
Presenza di qualsiasi complicanza dell’ipertiroidismo o di una condizione medica che aumenti il rischio, inclusi aritmie o tachiaritmie legate alla malattia di Graves, come fibrillazione atriale o flutter atriale non adeguatamente controllati con farmaci. Aritmia è un battito cardiaco irregolare; tachiaritmia è un battito molto veloce.
Presenza di orbitopatia di Graves (malattia degli occhi legata alla malattia di Graves) che richieda terapia sistemica (ad esempio corticosteroidi), iniezioni orbitari, chirurgia orbitale, radioterapia orbitale, o che preveda un intervento chirurgico o terapia medica immediata o programmata durante lo studio.
Vyvgart è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Contiene efgartigimod alfa, una proteina progettata per modulare il sistema immunitario. Nel trial, il farmaco è stato testato per valutare se può migliorare i sintomi della malattia di Graves in persone che non rispondono adeguatamente ai farmaci antitiroidei. L’obiettivo è capire se Vyvgart può ridurre l’attività della malattia e migliorare la salute dei partecipanti.
Malattia di Graves – È una forma di ipertiroidismo autoimmune in cui gli anticorpi stimolano la tiroide a produrre eccessive quantità di ormoni tiroidei. Questo porta a un aumento persistente dei livelli di FT3 e FT4 nel sangue. Con il tempo la ghiandola può ingrandirsi (gozzo) e comparire sintomi come palpitazioni, perdita di peso, irritabilità e intolleranza al caldo. Gli anticorpi possono coinvolgere anche l’orbita oculare (oftalmopatia) e la pelle (dermopatia). La condizione può passare da forme lievi a forme più evidenti di eccesso ormonale se non si controlla l’attività autoimmune. L’attività della malattia può variare nel tempo, con periodi di maggiore produzione ormonale.
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