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Studio del tovorafenib in bambini e giovani adulti con glioma a basso grado e tumori solidi avanzati con alterazioni del gene RAF

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico valuta un farmaco chiamato tovorafenib per il trattamento di bambini e giovani adulti affetti da glioma di basso grado e altri tumori solidi avanzati che presentano alterazioni genetiche specifiche chiamate mutazioni RAF. Il glioma è un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel tessuto nervoso del cervello.

Il farmaco tovorafenib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse o polvere per sospensione orale. È un farmaco che appartiene alla categoria degli inibitori della chinasi RAF, che agisce penetrando nel sistema nervoso centrale per raggiungere il tumore cerebrale. La dose massima giornaliera è di 600 mg e il trattamento può durare fino a 72 mesi.

Lo studio è progettato per valutare quanto il farmaco sia efficace nel trattare questi tumori e quanto sia sicuro per i pazienti. I partecipanti sono divisi in tre gruppi: due gruppi includono pazienti con glioma di basso grado e un gruppo include pazienti con altri tipi di tumori solidi avanzati. Durante lo studio, i medici monitoreranno come il tumore risponde al trattamento e quali effetti collaterali potrebbero verificarsi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Verifica della presenza di un glioma a basso grado o tumore solido avanzato con alterazione RAF documentata

    Conferma della progressione del tumore dopo almeno una terapia sistemica precedente

    Valutazione del punteggio di performance (Karnofsky o Lansky) che deve essere almeno 50

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Somministrazione di tovorafenib per via orale

    Il farmaco viene fornito in due forme: polvere per sospensione orale o compresse

    Il trattamento continua fino alla progressione della malattia o eventi avversi significativi

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Valutazioni regolari della risposta del tumore attraverso esami radiologici

    Controllo degli eventi avversi e delle alterazioni degli esami di laboratorio

    Analisi dei livelli del farmaco nel sangue (profilo farmacocinetico)

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    Misurazione della risposta del tumore secondo criteri specifici

    Documentazione di eventuali miglioramenti (risposta completa o parziale)

    Monitoraggio del tempo trascorso fino alla progressione della malattia

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio continuerà fino ad aprile 2027

    Valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento

    Documentazione di tutti gli effetti del farmaco osservati durante lo studio

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I pazienti devono avere un'età compresa tra 6 mesi e 25 anni
  • I pazienti devono avere una delle seguenti condizioni:
    • Glioma di basso grado recidivo o progressivo con alterazione BRAF documentata
    • Glioma di basso grado recidivo o progressivo con mutazione BRAF o fusione RAF
    • Tumore solido localmente avanzato o metastatico con fusione RAF
    • È necessaria una verifica istopatologica della malignità (esame del tessuto tumorale) alla diagnosi iniziale o alla recidiva
    • I pazienti devono aver ricevuto almeno una precedente terapia sistemica con evidenza documentata di progressione radiografica (per i gruppi con glioma di basso grado)
    • I pazienti devono avere malattia valutabile e/o misurabile:
      • Almeno una lesione misurabile per il glioma di basso grado
      • Malattia valutabile e/o misurabile per l'estensione del glioma di basso grado
      • Almeno una lesione misurabile per i tumori solidi avanzati
      • I pazienti devono avere un punteggio di performance di almeno 50:
        • Scala di Karnofsky per pazienti di 16 anni e oltre
        • Scala di Lansky per pazienti sotto i 16 anni

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che non hanno un'età compresa tra 6 mesi e 25 anni
  • Pazienti che non presentano una alterazione RAF (una modifica genetica specifica) nel loro tumore
  • Pazienti che non hanno un glioma di basso grado ricorrente o progressivo (un tipo specifico di tumore cerebrale) o tumori solidi avanzati
  • Pazienti che non hanno mai ricevuto un trattamento precedente per il loro tumore
  • Pazienti che non sono in grado di sottoporsi a valutazioni regolari mediante risonanza magnetica
  • Pazienti con gravi problemi di funzionalità degli organi vitali
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi condizioni mediche che potrebbero interferire con la sicurezza del trattamento
  • Pazienti con note allergie ai componenti del farmaco in studio (tovorafenib)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Tovorafenib (conosciuto anche come DAY101) è un farmaco inibitore orale di tipo Pan-RAF. È un medicinale sperimentale che agisce bloccando specifiche proteine chiamate RAF, che sono coinvolte nella crescita delle cellule tumorali. Viene studiato per il trattamento di pazienti pediatrici con glioma di basso grado e tumori solidi avanzati che presentano alterazioni genetiche specifiche nel gene RAF. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è progettato per aiutare a controllare la crescita del tumore nei bambini e nei giovani adulti che hanno tumori che non hanno risposto ad altri trattamenti o che sono peggiorati nel tempo. È particolarmente mirato ai tumori che hanno determinate modifiche genetiche nel percorso RAF, che possono contribuire alla crescita del cancro.

Che cosa si sa già del trattamento

Tovorafenib (DAY101) - Un innovativo inibitore orale pan-RAF utilizzato nel trattamento di gliomi di basso grado e tumori solidi avanzati nei pazienti pediatrici con alterazioni del gene RAF. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutarne l'efficacia e la sicurezza. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione delle proteine RAF, che sono coinvolte nella via di segnalazione cellulare MAPK, importante per la crescita e la sopravvivenza delle cellule tumorali. Questo medicinale rappresenta una promettente opzione terapeutica specificamente sviluppata per pazienti giovani tra i 6 mesi e i 25 anni con tumori recidivanti o progressivi che presentano alterazioni genetiche specifiche del RAF.

Malattie studiate

  • Glioma di basso grado

    Il glioma di basso grado è un tumore cerebrale che si sviluppa dalle cellule gliali del sistema nervoso centrale. Si tratta di una neoplasia che cresce lentamente nel tessuto cerebrale, caratterizzata da cellule tumorali ben differenziate. Questo tipo di tumore può manifestarsi in diverse aree del cervello e del midollo spinale. I sintomi possono includere mal di testa, cambiamenti nella vista, difficoltà di equilibrio e alterazioni cognitive, a seconda della posizione del tumore.

  • Tumore solido avanzato

    Il tumore solido avanzato è una massa di tessuto anomalo che può svilupparsi in qualsiasi parte del corpo. Si caratterizza per la presenza di cellule che crescono in modo incontrollato, formando masse solide nei tessuti. Questi tumori possono interessare diversi organi come polmoni, fegato, ossa o altri tessuti. La condizione "avanzata" indica che il tumore si è sviluppato oltre lo stadio iniziale.

  • RAF-Altered Cancer

    È una forma di cancro caratterizzata da alterazioni specifiche nel gene RAF, una proteina coinvolta nella regolazione della crescita cellulare. Questa mutazione genetica può causare una crescita cellulare incontrollata. Le alterazioni del RAF possono verificarsi in diversi tipi di tumori e influenzare il modo in cui le cellule si dividono e crescono.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-510691-20-00Codice del protocolloDAY101-001Partecipanti previsti140 personePromotoreDay One Biopharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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