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Studio di fase 2 sulla sicurezza e sull’efficacia del MTX-474, glucosio monoidrato e cloruro di sodio nei pazienti con sclerodermia cutanea diffusa

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Di cosa tratta questo studio?

Il trial di fase 2 ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia di MTX-474 in persone affette da Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis, una malattia rara che causa ispessimento della pelle e può coinvolgere organi interni. Il farmaco viene somministrato per IV infusion a una dose di 4 mg per chilogrammo di peso corporeo; il gruppo di controllo riceve una soluzione di glucosio o una soluzione salina, cioè un placebo.

Nel corso dello studio i partecipanti vengono seguiti per 24 settimane. La principale valutazione è il cambiamento medio del punteggio mRSS, che misura lo spessore della pelle. Sono previsti controlli fisici, misurazione dei segni vitali, analisi di laboratorio e, in alcuni casi, una piccola biopsia cutanea per verificare la risposta a livello cellulare. Vengono monitorati anche eventuali effetti indesiderati e la loro gravità.

1 ingresso nello studio

dopo aver firmato il consenso, si partecipa alla visita iniziale di baseline.

vengono registrati dati anagrafici, storia medica e condizioni della diffusa cutanea sclerosi sistemica.

viene eseguita la scala di rodnan modificata per valutare lo spessore della pelle.

vengono prelevati campioni di sangue e, se richiesto, un piccolo campione di tessuto cutaneo per la biopsia di base.

2 prima infusione

viene somministrato il trattamento assegnato mediante infusione endovenosa.

se il partecipante è nel braccio sperimentale, riceve mtx-474 alla dose di 4 mg/kg.

se è nel braccio di controllo, riceve la soluzione di glucosio al 5 % o la soluzione di sodio cloruro al 0,9 %, entrambe a dose 0 mg/kg.

l’infusione avviene secondo il calendario previsto dal protocollo di studio.

3 visite di follow‑up regolari

vengono programmati controlli periodici per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

ad ogni visita si controllano i segni vitali, si eseguono esami di laboratorio e si valutano eventuali effetti avversi.

possono essere effettuate ulteriori infusioni di mtx-474 o placebo secondo il programma previsto.

4 valutazione a settimana 12

viene effettuata una biopsia cutanea per verificare la risposta del gene signature.

si raccolgono nuovamente dati di sicurezza, inclusi esami del sangue e valutazione clinica.

eventuali effetti avversi vengono registrati e classificati.

5 valutazione a settimana 24

viene misurato il cambiamento della scala di rodnan modificata rispetto al valore di baseline, che costituisce il risultato primario dello studio.

si eseguono gli ultimi esami di sicurezza e i controlli clinici finali.

vengono raccolti tutti i dati necessari per l’analisi finale del trial.

6 conclusione dello studio

al termine della settimana 24, il partecipante completa l’ultima visita di studio.

viene interrotta la somministrazione del farmaco o del placebo.

tutti i dati raccolti vengono archiviati per l’analisi statistica del trial.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi di sclerosi sistemica diffusa cutanea confermata secondo i criteri 2013 dell’American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (sono linee guida mediche usate per identificare correttamente la malattia).
  • Se si ha la capacità di concepire figli, è necessario accettare di usare metodi contraccettivi molto efficaci approvati dal medico per tutta la durata del trattamento e per un periodo prolungato dopo l’ultima dose (fino a 5 volte il tempo di eliminazione del farmaco o 125 giorni, a seconda di quale sia più lungo).
  • Essere nella una delle seguenti situazioni legate al tempo dalla comparsa del primo sintomo diverso da Raynaud e al punteggio di rigidità della pelle (mRSS = Modified Rodnan Skin Score, un metodo per valutare lo spessore della pelle):
    • Entro i primi 2 anni dal primo sintomo diverso da Raynaud e avere un mRSS > 7.
    • Tra 2 e 5 anni dal primo sintomo diverso da Raynaud, avere un mRSS tra 10 e 30, non avere l’anticorpo RNA polimerasi 3 (un tipo di anticorpo che alcuni pazienti non possiedono) e non aver mai avuto un miglioramento spontaneo della pelle di almeno 4 punti nel mRSS.
    • Tra 5 e 10 anni dal primo sintomo diverso da Raynaud, avere un mRSS > 15 e ≤ 25, non avere l’anticorpo RNA polimerasi 3 e non aver mai avuto un miglioramento spontaneo della pelle di almeno 4 punti nel mRSS.
  • Avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  • Essere in grado di capire lo studio e firmare il consenso scritto.
  • Essere in grado di leggere e comprendere la lingua usata nei documenti dello studio.
  • Avere una capacità vitali forzata (FVCpp) pari o superiore al 45 % (misura della funzione polmonare).
  • Avere una capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) pari o superiore al 30 % del valore previsto per l’età (valuta quanto bene i polmoni trasferiscono ossigeno).
  • Essere disponibili a partecipare a tutte le visite e le procedure previste dallo studio.
  • Chi può avere figli deve presentare un test di gravidanza negativo al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Avere contemporaneamente un’altra malattia seria che, secondo il medico, può impedire di completare lo studio.
  • Clearance della creatinina inferiore a 45 mL/min (valutazione della funzionalità renale).
  • Valori di International Normalized Ratio (INR) superiori a 2 oppure tempo di tromboplastina parziale (PTT) più lunghi di 1,5 volte il limite normale (test che valutano la coagulazione del sangue).
  • Infezione attiva da HIV (virus dell’immunodeficienza umana), epatite B o epatite C.
  • Evento trombotico significativo (ad esempio un coagulo di sangue) nei 12 mesi precedenti lo screening.
  • Risultato positivo per anticorpo anticentrimero (un tipo di marker immunitario).
  • Crisi renale da sclerodermia sistemica nei 12 mesi precedenti lo screening.
  • Diagnosi confermata di sindrome di sovrapposizione, lupus eritematoso sistemico con anticorpi anti‑dsDNA, artrite reumatoide con anticorpi anti‑CCP, o condizioni che imitano la sclerodermia (come fasciite eosinofila o scleromicheide) al momento dell’inclusione.
  • Cancro noto o storia di cancro negli ultimi 5 anni, eccetto il carcinoma cutaneo non melanoma e il carcinoma cervicale in situ.
  • Intervento chirurgico importante entro 8 settimane prima dello screening o programmazione di un intervento durante lo studio.
  • Difficoltà ad accedere regolarmente a vene per prelievi di sangue e infusioni endovenose.
  • Storia di infarto miocardico, angina o insufficienza cardiaca congestizia.
  • Partecipazione a un altro studio clinico o assunzione di un altro farmaco sperimentale; l’ultimo dosaggio deve essere avvenuto almeno 5 emivite o 30 giorni prima dello screening (il periodo più lungo).
  • Assunzione di terapia immunosoppressiva, glucocorticoidi sistemici o altri farmaci antifibrotici specifici (ad esempio ciclopfosfamide, inibitori della calcineurina, azatioprina, inibitori JAK, rituximab, tocilizumab, DMARD biologici, nintedanib, pirfenidone, inibitori della tirosina chinasi, prednisone >10 mg/die, steroidi iniettabili recenti, mycophenolate, idrossiclorochina, metotrexato) nei periodi di sospensione indicati.
  • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche o di organi solidi, passato o programmato.
  • Trattamento con terapia CAR‑T o CAR‑NK.
  • Pressione arteriosa polmonare (PAH) clinicamente significativa secondo il medico al momento della prima dose.
  • Assunzione di farmaci per la PAH (antagonisti del recettore dell’endotelina, analoghi della prostaciclina, stimolatori della guanilato ciclasi solubile), esclusi i bloccanti dei canali del calcio e gli inibitori della fosfodiesterasi‑5.
  • Essere incinta o allattare.
  • Livelli di AST (aspartato transaminasi) o ALT (alanina transaminasi) superiori a 2 volte il limite normale (enzimi epatici).

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
15.09.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

MTX-474 è un farmaco sperimentale somministrato tramite infusioni endovenose. Nel trial viene dato ai partecipanti per valutare se può ridurre lo spessore della pelle nei pazienti con sclerodermia cutanea diffusa. Gli investigatori confrontano i risultati di chi riceve MTX-474 con quelli di chi riceve un placebo, per capire se il farmaco è sicuro e se migliora la condizione della pelle.

Malattie in studio:

Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis – è una malattia autoimmune che colpisce la pelle e alcuni organi interni, caratterizzata da un progressivo ispessimento e indurimento cutaneo. Il processo inizia spesso con gonfiore delle mani e del viso e può estendersi a braccia, tronco e gambe. Con il tempo la pelle diventa più rigida, limitando i movimenti. La condizione può coinvolgere anche vasi sanguigni, polmoni e tratto gastrointestinale, con sintomi che si aggravano gradualmente. La gravità e la velocità di avanzamento variano da persona a persona.

ID della sperimentazione:
2025-523288-39-00
Codice del protocollo:
MTX-474-S201
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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