ALXN2350 è una terapia genica somministrata tramite infusione endovenosa singola. Questo trattamento è stato sviluppato per pazienti adulti che soffrono di cardiomiopatia dilatativa associata alla mutazione del gene BAG3. La terapia è progettata per intervenire direttamente sul difetto genetico che causa la malattia cardiaca.

La terapia genica funziona introducendo nel corpo del paziente materiale genetico modificato che mira a correggere o compensare gli effetti della mutazione BAG3. L’obiettivo è migliorare la funzione cardiaca nei pazienti che presentano sintomi di questa specifica forma di cardiomiopatia dilatativa.

Lo studio include anche un confronto con un gruppo di controllo esterno per valutare l’efficacia del trattamento, ma questo non comporta l’uso di ulteriori farmaci o terapie attive.

BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy – È una forma genetica rara di cardiomiopatia dilatativa causata da mutazioni nel gene BAG3. La malattia colpisce il muscolo cardiaco, provocando un ingrandimento del ventricolo sinistro e una riduzione della capacità di pompaggio del cuore. Questa condizione porta a un progressivo indebolimento della funzione cardiaca nel tempo. I pazienti possono sviluppare un accumulo di liquidi nei tessuti e una diminuzione della capacità di esercizio fisico. La malattia è ereditaria e può manifestarsi in diverse età, anche se spesso si presenta durante l’età adulta. Il processo di dilatazione del cuore è progressivo e può influenzare significativamente la funzionalità cardiaca.