Studio di estensione aperta per fornire avutometinib, da solo o con defactinib, a pazienti con carcinoma ovarico sieroso a basso grado ricorrente

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Di cosa tratta questo studio?

Il Low-Grade Serous Ovarian Cancer è una forma di cancro che nasce nelle ovaie e tende a tornare dopo i trattamenti iniziali. Il trial offre l’accesso continuato a avutometinib, una compressa da assumere per via orale, da solo o insieme a defactinib, anch’essa una compressa orale. Entrambi i farmaci sono definiti “farmaci orfani”, cioè sviluppati specificamente per malattie rare.

Lo scopo è fornire un trattamento continuato a chi ha già mostrato beneficio clinico, cioè un miglioramento osservato dal medico, dopo lo studio precedente. I partecipanti assumono il farmaco ogni giorno per un periodo prolungato, con visite regolari in cui il medico verifica se il beneficio persiste e controlla eventuali effetti indesiderati, come cambiamenti nei risultati di laboratorio o sintomi rilevati durante l’esame fisico.

1 conferma della partecipazione e firma del consenso

dopo l’iscrizione al trial, ti verrà chiesto di firmare il modulo di consenso informato.

vengono raccolti i dati anagrafici e le informazioni mediche di base.

2 valutazione iniziale

il medico esegue un esame fisico e richiede esami di laboratorio per valutare lo stato di salute.

viene confermata l’idoneità al trattamento prolungato.

3 avvio della terapia

se il trattamento prevede avutometinib da solo, assumi una capsula da 3,2 mg per via orale una volta al giorno.

se il trattamento prevede la combinazione, assumi anche defactinib 400 mg sotto forma di tablet per via orale una volta al giorno, oltre alla capsula di avutometinib.

4 somministrazione quotidiana

prendi i farmaci ogni giorno alla stessa ora, preferibilmente con o senza cibo secondo le indicazioni del medico.

continua la terapia finché il medico ritiene che il beneficio clinico sia presente o fino al termine dello studio.

5 visite di monitoraggio periodico

ogni quattro settimane ti verrà chiesto di recarti per una visita di controllo.

vengono effettuati esami del sangue e controlli fisici per valutare la risposta al trattamento e la comparsa di effetti collaterali.

6 valutazione del beneficio clinico

il medico determina se il trattamento continua a fornire un beneficio clinico.

questa valutazione è basata sui risultati degli esami, sui sintomi e sull’andamento della malattia.

7 gestione degli effetti collaterali

se compaiono effetti indesiderati, il medico può modificare la dose o suggerire misure di supporto.

gli effetti collaterali vengono registrati e classificati per gravità.

8 decisione di continuare o interrompere il trattamento

in base alla valutazione del beneficio e alla tollerabilità, il medico decide se proseguire la terapia.

la terapia può terminare anticipatamente se il beneficio non è più presente o se gli effetti collaterali sono inaccettabili, oppure può continuare fino alla data di chiusura dello studio (29 gennaio 2028).

Chi può partecipare allo studio?

  • Hai completato lo studio RAMP‑201 assumendo avutometinib (un farmaco sperimentale) da solo o insieme a defactinib (un altro farmaco sperimentale) e non hai interrotto il trattamento; al momento dell’iscrizione devi mostrare un beneficio clinico continuo, cioè una risposta completa (scomparsa totale del tumore), una risposta parziale (riduzione significativa del tumore) o una malattia stabile (il tumore non cresce), come valutato dal medico, e non devi aver sospeso la dose per più di 28 giorni.
  • Il medico curante deve ritenere che continuare il trattamento sia nel tuo miglior interesse e che soddisfi tutti i criteri stabiliti dal protocollo dello studio; il patrocinatore dello studio può verificare questa decisione per assicurarsi che sia coerente con le regole.
  • Se sei una donna in età fertile, devi accettare di usare un metodo di contraccezione molto efficace per tutta la durata dello studio e per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco; inoltre devi avere un risultato negativo al test di gravidanza (analisi del sangue o delle urine) prima della prima dose.
  • Devi essere in grado e disposta a firmare un consenso informato scritto, cioè un documento che spiega lo studio e a cui acconsenti volontariamente, e a permettere la raccolta continuata dei dati relativi al tuo trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Se la malattia è peggiorata, rilevata con esami di imaging o sintomi clinici, oppure se il trattamento è stato interrotto per effetti collaterali gravi durante lo studio RAMP‑201 o al momento dello screening.
  • Se si è in pausa del trattamento nel RAMP‑201, si può entrare nello studio solo dopo che il problema è stato risolto e il medico conferma che è sicuro continuare.
  • Se si è iniziato un nuovo trattamento anticancro sistemico (farmaci che agiscono su tutto il corpo) dopo aver partecipato allo studio RAMP‑201.
  • Se si sta partecipando a un altro studio clinico sperimentale o si sta ricevendo un altro farmaco investigativo da quando si è concluso il RAMP‑201.
  • Se si ha una condizione medica attiva o non controllata che potrebbe rappresentare un rischio inaccettabile o interferire con il trattamento, come problemi seri al cuore, ai polmoni, al sistema nervoso, alla pelle, allo stomaco/intestino, al fegato o infezioni attive.
  • Se si ha un disturbo o una storia di problemi oculari importanti che aumentano il rischio di effetti collaterali oculari legati a farmaci MEK‑inibitori, ad esempio occlusione della vena retinica, retinopatia sierosa, distacco della retina o problemi maculari significativi.
  • Se si stanno usando farmaci che interagiscono in modo significativo con avutometinib o defactinib e non possono essere interrotti o sostituiti in modo sicuro, come farmaci che influenzano l’enzima CYP3A4 o warfarin (un anticoagulante).
  • Se il test di gravidanza è positivo, se si allatta al seno o se non si è disposti a usare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio.
  • Se il medico ritiene che qualsiasi altra condizione o situazione possa mettere a rischio la sicurezza, l’aderenza al protocollo o il beneficio dal trattamento.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

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Institut Curie – Site Paris Parigi Francia

Altri siti

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Covmnd Lyyx Bwhrvm Lione Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
19.05.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Defactinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. È classificato come “farmaco orfano”, il che significa che è stato sviluppato per una malattia rara. Nel contesto di questo studio, il defactinib viene usato insieme al altro farmaco, l’avutometinib, per vedere se la combinazione può aiutare a controllare la crescita del tumore nelle pazienti con carcinoma sieroso ovarico a basso grado ricorrente.

Avutometinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule dure. Anche questo è un farmaco orfano. Nell’studio, l’avutometinib può essere dato da solo oppure in combinazione con il defactinib. Lo scopo è valutare se il trattamento da solo o la combinazione dei due farmaci continuano a fornire benefici clinici alle pazienti che hanno mostrato risposta positiva in uno studio precedente.

Malattie in studio:

Recurrent Low-Grade Serous Ovarian Cancer (LGSOC) – È un tumore dell’ovaio a crescita lenta che si presenta con cellule simili a quelle delle tube di Falloppio. Dopo un primo trattamento, può tornare a comparire, da qui il termine ricorrente. La malattia tende a diffondersi gradualmente nella zona addominale e nei linfonodi vicini. I sintomi possono includere gonfiore addominale, dolore pelvico o sensazione di peso. La progressione è generalmente più lenta rispetto ad altri tumori ovarici.

ID della sperimentazione:
2025-524713-88-00
Codice del protocollo:
VS-6766-206
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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