Studio delle cellule CAR T CD19 (CC-97540) in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico attivo che non hanno risposto adeguatamente ai glucocorticoidi e ad almeno due immunosoppressori

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per il Lupus Eritematoso Sistemico (LES) e la Nefrite Lupica, una malattia autoimmune che può colpire vari organi del corpo, inclusi i reni. Il trattamento principale utilizzato nello studio è chiamato CC-97540 (noto anche come BMS-986353), che è una terapia cellulare personalizzata che utilizza i linfociti T del paziente modificati geneticamente per riconoscere e combattere specifiche cellule del sistema immunitario coinvolte nella malattia.

Prima di ricevere la terapia cellulare, i pazienti riceveranno una combinazione di farmaci che include ciclofosfamide, fludarabina e tocilizumab. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa per preparare il corpo a ricevere il trattamento principale. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questa nuova terapia nei pazienti con LES che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti convenzionali.

Il trattamento prevede una singola infusione delle cellule modificate, seguita da un periodo di osservazione per valutare come il corpo risponde alla terapia. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare se la malattia migliora e se si sviluppano eventuali effetti collaterali.

1 Preparazione iniziale

Prima del trattamento con cellule CAR T, riceverai una valutazione medica completa per confermare la diagnosi di Lupus Eritematoso Sistemico (LES).

I medici verificheranno che tu abbia almeno 16 anni e un peso corporeo minimo di 40 kg.

2 Terapia di condizionamento

Riceverai una chemioterapia di condizionamento per via endovenosa con i seguenti farmaci:

Ciclofosfamide per via endovenosa

Fludarabina per via endovenosa

3 Infusione delle cellule CAR T

Riceverai l’infusione del prodotto CC-97540 (cellule CAR T mirate contro CD19) per via endovenosa.

Durante l’infusione, i tuoi segni vitali saranno monitorati attentamente.

4 Monitoraggio post-infusione

Dopo l’infusione, riceverai tocilizumab per via endovenosa se necessario.

Sarai sottoposto a regolari controlli per valutare:

– La risposta al trattamento

– L’attività della malattia attraverso il punteggio BILAG

– La funzionalità renale

– Gli effetti collaterali

5 Valutazioni di follow-up

Le visite di controllo includeranno:

– Esami del sangue per valutare autoanticorpi e fattori del complemento

– Valutazione della funzionalità renale

– Questionari sulla qualità della vita e sulla fatigue

– Monitoraggio degli eventuali segni di recidiva

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 16 anni e peso corporeo di almeno 40 kg
  • Diagnosi confermata di Lupus Eritematoso Sistemico (LES) secondo i criteri EULAR/ACR 2019
  • Precedente trattamento con glucocorticoidi (medicinali antinfiammatori) e almeno due diversi farmaci immunosoppressori per il LES, ciascuno per almeno tre mesi, con risposta insufficiente
  • Presenza di LES attivo, determinato attraverso:
    • Sistema di punteggio BILAG (strumento per misurare l’attività della malattia)
    • Analisi del sangue per rilevare specifiche proteine indicative del LES
  • Per i pazienti con nefrite lupica (malattia renale causata dal LES), è necessaria una biopsia renale eseguita negli ultimi sei mesi
  • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non può partecipare allo studio?

  • Diagnosi di altre malattie autoimmuni diverse dal Lupus Eritematoso Sistemico (LES)
  • Presenza di infezioni attive o croniche, inclusa l’epatite B, epatite C o HIV
  • Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Gravidanza o allattamento
  • Uso di farmaci immunosoppressori non consentiti dallo studio nei 3 mesi precedenti
  • Gravi malattie del cuore, fegato o reni
  • Vaccinazione con vaccini vivi attenuati nelle 4 settimane precedenti
  • Partecipazione ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti
  • Disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  • Condizioni che potrebbero interferire con la valutazione dell’efficacia del farmaco
  • Allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Hospital Universitario De La Princesa Madrid Spagna
University Hospital Cologne Colonia Germania
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Hospital Universitario Regional De Malaga Málaga Spagna
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Hospital Universitario Donostia San Sebastián Spagna
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Narodowy Instytut Onkologii Im. Marii Sklodowskiej-Curie-Panstwowy Instytut Badawczy Cracovia Polonia
Hospital Vall d’Hebron Barcellona Spagna
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lisbona Portogallo

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spagna
Szpital Specjalistyczny Nr I W Bytomiu SPZOZ Bytom Polonia
Universitaetsklinikum Magdeburg AöR Magdeburgo Germania
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Odense University Hospital Odense Danimarca
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Germania
Universita’ Di Pisa Pisa Italia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
St. Elisabeth Gruppe GmbH Katholische Kliniken Rhein-Ruhr Herne Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
01.08.2025
Belgio Belgio
Reclutando
01.08.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
01.08.2025
Francia Francia
Reclutando
01.08.2025
Germania Germania
Reclutando
01.08.2025
Italia Italia
Reclutando
01.08.2025
Polonia Polonia
Reclutando
01.08.2025
Portogallo Portogallo
Non ancora reclutando
01.08.2025
Spagna Spagna
Reclutando
01.08.2025

Sedi della sperimentazione

CC-97540 (BMS-986353) è una terapia cellulare CAR-T che utilizza cellule T modificate geneticamente per colpire specificamente le cellule B che esprimono CD19. Questa terapia è progettata per trattare il lupus eritematoso sistemico (LES) nei pazienti che non hanno risposto adeguatamente ai corticosteroidi e ad almeno due farmaci immunosoppressori. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule B anomale, e poi reinfuse nel paziente.

Glucocorticoidi sono farmaci antinfiammatori e immunosoppressori che vengono comunemente utilizzati per trattare il lupus eritematoso sistemico. Aiutano a ridurre l’infiammazione e a controllare i sintomi della malattia agendo sul sistema immunitario.

Malattie in studio:

Systemic Lupus Erythematosus – Una malattia autoimmune cronica che colpisce diversi organi e tessuti del corpo. Il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule sane dell’organismo, causando infiammazione in varie parti del corpo. La malattia può colpire la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello, il cuore e i polmoni. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso si presentano in cicli di riacutizzazioni e remissioni. La malattia colpisce principalmente le donne in età fertile.

Lupus Nephritis – Una complicazione del lupus eritematoso sistemico che colpisce i reni. Si verifica quando il sistema immunitario attacca i tessuti renali, causando infiammazione dei glomeruli, le unità di filtrazione dei reni. Questa condizione può causare proteinuria (presenza di proteine nelle urine) e alterazioni della funzione renale. L’infiammazione cronica può portare a cicatrici nel tessuto renale. La nefrite lupica è una delle manifestazioni più comuni del lupus sistemico.

ID della sperimentazione:
2024-519278-37-00
Codice del protocollo:
CA061-1011
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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