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Studio del momelotinib in pazienti con anemia dovuta a sindrome mielodisplastica a basso rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Sindrome Mielodisplastica, una condizione che colpisce il midollo osseo e porta all'anemia. Il farmaco in studio è il momelotinib dicloridrato monoidrato, somministrato sotto forma di compresse per via orale. La ricerca si concentra sui pazienti con una forma a basso rischio della malattia che soffrono di anemia e necessitano regolarmente di trasfusioni di sangue.

Lo studio è diviso in due parti e ha lo scopo di valutare come il farmaco possa aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di sangue. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo fino a 76 settimane. Il farmaco viene somministrato quotidianamente sotto forma di compresse da assumere per via orale.

I medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare se il trattamento permette loro di ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni di sangue. Verranno anche controllati gli eventuali effetti collaterali del farmaco e come questo viene assorbito dall'organismo. È importante notare che questo è uno studio di fase 2, che significa che il farmaco è ancora in fase di sviluppo e valutazione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve la diagnosi confermata di sindrome mielodisplastica a basso rischio

    È necessario aver già ricevuto un trattamento precedente con ESA o luspatercept senza successo

    Il paziente deve aver ricevuto almeno 4 unità di trasfusioni di globuli rossi nell'arco di 8 settimane durante le 16 settimane precedenti

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco momelotinib viene somministrato in forma di compresse per via orale

    La durata prevista del trattamento è di 24 settimane

    Il dosaggio specifico verrà determinato durante la prima parte dello studio

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Verranno effettuati controlli regolari della funzionalità degli organi

    Si monitoreranno eventuali effetti collaterali e la necessità di modifiche del dosaggio

    Saranno misurati i livelli del farmaco nel sangue

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Dopo 12 settimane, verrà valutata l'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi

    Al termine delle 24 settimane, si verificherà la risposta complessiva al trattamento

    Continuerà il monitoraggio della sicurezza e degli effetti a lungo termine

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età minima di 18 anni o età legale per il consenso nella giurisdizione in cui si svolge lo studio
  • Diagnosi documentata di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, con rischio da molto basso a intermedio
  • Precedente trattamento con ESA (agenti stimolanti l'eritropoiesi) o luspatercept o altre terapie approvate per l'anemia correlata a MDS, con risposta insufficiente o intolleranza al trattamento più recente
  • Dipendenza da trasfusioni di globuli rossi, definita come necessità di almeno 4 unità di sangue in media nell'arco di 8 settimane durante le 16 settimane precedenti l'arruolamento
  • Per le partecipanti femmine:
    • Non in stato di gravidanza o allattamento
    • Non in età fertile, oppure
    • Se in età fertile, utilizzo di un metodo contraccettivo altamente efficace
    • Capacità di fornire il consenso informato firmato
    • Stato di performance secondo ECOG (scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane) uguale o inferiore a 2
    • Funzionalità degli organi adeguata secondo i parametri dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con sindrome mielodisplastica che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali nei precedenti 6 mesi
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni che potrebbero interferire con il metabolismo del farmaco
  • Persone che partecipano attualmente ad altri studi clinici
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti con malattie cardiovascolari gravi non controllate (come infarto recente o insufficienza cardiaca grave)
  • Persone con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con storia di altri tumori negli ultimi 3 anni (eccetto alcuni tipi di tumore della pelle)
  • Persone con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la capacità di seguire il protocollo dello studio
  • Pazienti con note allergie ai componenti del farmaco in studio
  • Persone che non possono dare il proprio consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Momelotinib è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento dell'anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio. Questo medicinale agisce aiutando il corpo a produrre più globuli rossi. È stato sviluppato specificamente per aiutare i pazienti che soffrono di anemia, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza globuli rossi sani per trasportare l'ossigeno in modo efficace attraverso il corpo. Il farmaco viene somministrato ai pazienti per valutare la sua capacità di ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di sangue e migliorare i livelli di emoglobina. L'obiettivo è aiutare i pazienti a diventare più indipendenti dalle trasfusioni di sangue regolari che spesso sono necessarie per gestire l'anemia associata alla sindrome mielodisplastica.

Che cosa si sa già del trattamento

Momelotinib – Un farmaco sperimentale somministrato per via orale che viene studiato per il trattamento della sindrome mielodisplastica (MDS) a basso rischio, in particolare nei pazienti con anemia. Questo inibitore selettivo di JAK1/JAK2 agisce bloccando le vie di segnalazione cellulare coinvolte nella produzione anomala delle cellule del sangue, con l'obiettivo di migliorare l'anemia e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi. Il farmaco è attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti con MDS che non rispondono adeguatamente ai trattamenti standard.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica (SMD) - Una malattia del sangue che colpisce il midollo osseo, dove le cellule staminali del sangue non riescono a maturare correttamente. In questa condizione, il midollo osseo produce cellule del sangue immature o difettose che non funzionano in modo appropriato. Con il progredire della malattia, il numero di cellule del sangue sane diminuisce gradualmente. Questo porta a una riduzione dei globuli rossi (anemia), dei globuli bianchi (leucopenia) e delle piastrine (trombocitopenia). I pazienti possono sviluppare stanchezza cronica e debolezza a causa della diminuzione dei globuli rossi. La sindrome mielodisplastica può presentarsi in diverse forme e con diversi gradi di gravità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-519928-24-00Codice del protocollo223584Partecipanti previsti91 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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