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Studio del cromoglicato di sodio per via inalatoria come trattamento aggiuntivo in pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) da lieve a moderata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia neurologica che colpisce i neuroni motori causando una progressiva perdita della funzione muscolare. Il farmaco in studio è il PHENOGENE-1a, che contiene cromoglicato di sodio ed è somministrato attraverso inalazione sotto forma di polvere in capsule rigide.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del PHENOGENE-1a come terapia aggiuntiva in pazienti con SLA da lieve a moderata. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio mentre altri riceveranno un placebo, entrambi tramite inalazione. Il trattamento durerà 24 settimane, durante le quali i pazienti continueranno a ricevere anche il loro trattamento standard con Riluzolo.

I pazienti assumeranno il farmaco o il placebo attraverso un dispositivo per inalazione di polvere secca. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 64,8 mg. Durante lo studio, i medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei pazienti per valutare come la malattia progredisce e come il trattamento influisce sulla loro capacità di svolgere le attività quotidiane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con PHENOGENE-1a o placebo tramite inalazione polmonare

    È necessario continuare il trattamento standard con riluzole durante tutto lo studio

    La durata totale del trattamento è di 24 settimane

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco viene somministrato tramite inalazione utilizzando un dispositivo per polvere secca

    Il paziente deve avere una capacità di inalazione (PIFR) di almeno 100 litri al minuto

    Il trattamento viene effettuato in parallelo con la terapia standard riluzole

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante lo studio

    Vengono effettuate valutazioni regolari della funzionalità utilizzando la scala ALSFRS-R

    Si monitora la capacità respiratoria attraverso il test della capacità vitale forzata (FVC)

    Si controlla regolarmente la capacità di inalazione (PIFR)

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Valutazione finale dopo 24 settimane di trattamento

    Misurazione dei cambiamenti nella scala ALSFRS-R rispetto all'inizio dello studio

    Valutazione della funzionalità respiratoria finale

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up

    Per i pazienti di entrambi i sessi è necessario continuare le misure contraccettive per 3 mesi dopo l'ultima dose

    Durante questo periodo non è consentita la donazione di sperma per gli uomini e di ovuli per le donne

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni, sia uomini che donne
  • Diagnosi confermata di SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) secondo i criteri El Escorial rivisti
  • Durata della malattia dall'insorgenza dei sintomi motori non superiore a 24 mesi
  • Punteggio totale ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale) maggiore o uguale a 38 durante lo screening
  • Sottopunteggio respiratorio ALSFRS-R maggiore o uguale a 9 durante lo screening
  • Sottopunteggio bulbare ALSFRS-R maggiore o uguale a 9 durante lo screening
  • Capacità vitale forzata (FVC) superiore al 70% del valore previsto
  • PIFR (flusso inspiratorio di picco) maggiore o uguale a 100 litri al minuto
  • Trattamento stabile con Riluzolo nelle 4 settimane precedenti il consenso informato
  • Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo
  • Gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto
  • Capacità di completare tutte le procedure, le valutazioni e le visite dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 80 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con SLA avanzata (fase grave della malattia) non sono idonei per questo studio
  • Persone che stanno già partecipando ad altri studi clinici non possono essere arruolate
  • Pazienti con gravi problemi di funzionalità epatica (del fegato) o renale (dei reni) sono esclusi
  • Donne in gravidanza o in allattamento non possono partecipare
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche severe a farmaci simili non possono essere inclusi
  • Persone con gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la valutazione del trattamento
  • Pazienti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di fornire il consenso informato
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Cromolyn (conosciuto anche come PHENOGENE-1a) è un farmaco che viene studiato come trattamento aggiuntivo per i pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) da lieve a moderata. Questo medicinale è già conosciuto per le sue proprietà anti-infiammatorie e viene utilizzato in altre condizioni mediche. In questo studio, viene valutato per vedere se può aiutare a rallentare la progressione dei sintomi della SLA e migliorare la funzionalità dei pazienti quando utilizzato insieme alle terapie standard. Il farmaco viene somministrato per un periodo di 24 settimane per valutare i suoi effetti sulla progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Cromolyn (PHENOGENE-1A) - Un farmaco sperimentale somministrato come trattamento aggiuntivo per i pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) da lieve a moderata. Questo medicinale, attualmente in fase IIb di sperimentazione clinica, viene studiato per valutare la sua efficacia nel rallentare la progressione della malattia attraverso la misurazione dei cambiamenti funzionali utilizzando la scala ALSFRS-R. Il cromolino è un composto che ha dimostrato proprietà anti-infiammatorie e neuroprotettive, ed è stato riproposto come potenziale terapia per la SLA dopo essere stato utilizzato in altre condizioni mediche. La sua azione si concentra sulla modulazione delle risposte infiammatorie e sulla protezione dei neuroni motori, con l'obiettivo di rallentare la progressione della malattia nell'arco di 24 settimane di trattamento.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) - Una malattia neurologica progressiva che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo del movimento volontario dei muscoli. La malattia causa una graduale degenerazione dei neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale, portando a un progressivo indebolimento muscolare. I primi sintomi spesso includono debolezza muscolare nelle mani, nei piedi o nella lingua, con difficoltà nei movimenti quotidiani come camminare o parlare. Con il progredire della condizione, i muscoli diventano più deboli e possono verificarsi crampi e contrazioni muscolari involontarie. La malattia colpisce principalmente gli adulti e viene classificata come una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-520688-42-00Codice del protocolloPHENOALS-001Partecipanti previsti160 personePromotorePhenonet Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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