La adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio clinico si concentra su uomini adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato leriglitazone. Il leriglitazone è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il leriglitazone, mentre altri riceveranno un placebo, che ha l’aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo.

Lo scopo principale dello studio è vedere se il leriglitazone può aumentare la sopravvivenza rispetto al placebo. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il tempo fino alla morte o fino a quando non sarà necessario un supporto ventilatorio permanente. Inoltre, verranno osservati cambiamenti in vari parametri clinici e cognitivi per capire meglio l’effetto del farmaco sulla malattia. Lo studio prevede anche di esaminare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo.

Il leriglitazone è stato scelto per il suo potenziale nel trattare la adrenoleucodistrofia cerebrale. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili sull’efficacia del trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per questa malattia rara e debilitante.