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Studio clinico sull'efficacia e sicurezza di leriglitazone in uomini adulti con adrenoleucodistrofia cerebrale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio clinico si concentra su uomini adulti affetti da questa condizione. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato leriglitazone. Il leriglitazone è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il leriglitazone, mentre altri riceveranno un placebo, che ha l'aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo.

Lo scopo principale dello studio è vedere se il leriglitazone può aumentare la sopravvivenza rispetto al placebo. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il tempo fino alla morte o fino a quando non sarà necessario un supporto ventilatorio permanente. Inoltre, verranno osservati cambiamenti in vari parametri clinici e cognitivi per capire meglio l'effetto del farmaco sulla malattia. Lo studio prevede anche di esaminare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo.

Il leriglitazone è stato scelto per il suo potenziale nel trattare la adrenoleucodistrofia cerebrale. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili sull'efficacia del trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per questa malattia rara e debilitante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata la diagnosi genetica di adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) e si verifica che non ci siano disabilità funzionali maggiori, ad eccezione di 'sedia a rotelle' o 'incontinenza totale'.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco leriglitazone viene somministrato per via orale sotto forma di sospensione.

    La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco non sono dettagliati, ma il trattamento continua per tutta la durata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

    Le valutazioni includono il cambiamento del punteggio Loes, che misura la progressione della malattia, e altri parametri clinici e cognitivi.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo

    Visite di controllo sono previste a intervalli regolari, inclusa una visita a 6 mesi per valutare i parametri farmacocinetici del leriglitazone nel plasma.

    Una visita a 12 mesi può includere la raccolta opzionale di campioni di liquido cerebrospinale per ulteriori analisi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con un'analisi finale dei dati raccolti per valutare l'efficacia del leriglitazone rispetto al placebo.

    La data stimata di fine studio è il 1 dicembre 2026.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve essere in grado di leggere e comprendere il modulo di consenso informato e deve aver fornito il consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Il partecipante deve essere sterilizzato chirurgicamente. Se non lo è, deve essere disposto a usare metodi contraccettivi adeguati durante i rapporti sessuali con un partner che è incinta o potrebbe diventarlo, e non donare sperma dalla prima dose del farmaco fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose. Metodi contraccettivi adeguati includono diaframma o cappuccio cervicale, o preservativo maschile; questi devono essere combinati con contraccettivi ormonali o un dispositivo intrauterino per un partner non incinta che potrebbe diventarlo. Anche l'astinenza totale, in accordo con lo stile di vita del partecipante, è accettabile.
  • Il partecipante deve essere di sesso maschile e avere almeno 18 anni.
  • Il partecipante deve avere una conferma genetica di X-ALD, una condizione genetica.
  • Il partecipante deve avere una forma progressiva di cALD, definita come lesioni cerebrali GdE+.
  • Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) non è raccomandato per il partecipante dall'investigatore o il partecipante non è disposto a sottoporsi a HSCT.
  • Il partecipante deve avere un punteggio Loes compreso tra 0,5 e 12 al momento dello screening. Il punteggio Loes è una misura della gravità della malattia.
  • Il partecipante non deve avere disabilità funzionali gravi nel punteggio delle disabilità funzionali maggiori-neurologiche (MFD-NFS), ad eccezione di "costretto su sedia a rotelle" o "incontinenza totale", che sono sintomi attesi della malattia nel tempo.
  • Il partecipante non deve avere un grave deterioramento cognitivo che comprometterebbe la sua capacità di partecipare allo studio, come determinato dall'investigatore durante lo screening.
  • Il partecipante deve avere una funzione surrenalica normale o un'adeguata sostituzione steroidea se è presente insufficienza surrenalica.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • I pazienti devono avere un'età compresa tra 4 e 3 anni. Se l'età non rientra in questo intervallo, non possono partecipare.
  • Non possono partecipare i pazienti che appartengono a gruppi vulnerabili. Questo significa che le persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e benessere non sono ammesse.
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Farmaci in studio

Leriglitazone è un farmaco studiato per il trattamento di soggetti adulti di sesso maschile con adrenoleucodistrofia cerebrale. Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di migliorare la sopravvivenza dei pazienti affetti da questa condizione. L'obiettivo principale dello studio è determinare se leriglitazone può essere più efficace rispetto ad altre opzioni nel prolungare la vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Leriglitazone – Leriglitazone è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) negli uomini adulti. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza, con l'obiettivo principale di aumentare la sopravvivenza rispetto al placebo. Leriglitazone agisce a livello molecolare modulando i recettori PPAR-gamma, che sono coinvolti nella regolazione del metabolismo lipidico e nella risposta infiammatoria. Appartiene alla classe farmacologica dei tiazolidinedioni, noti per il loro ruolo nel migliorare la sensibilità all'insulina e ridurre l'infiammazione.

Malattie studiate

Adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. La cALD è caratterizzata dall'accumulo di acidi grassi a catena molto lunga nel cervello, che porta alla distruzione della mielina, la sostanza che isola le fibre nervose. I sintomi iniziano spesso con problemi comportamentali e di apprendimento, seguiti da un rapido deterioramento neurologico. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sviluppare difficoltà motorie, perdita della vista e dell'udito, e infine diventare incapaci di muoversi o comunicare. La progressione della cALD può variare, ma spesso porta a una significativa disabilità fisica e mentale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-515104-39-00Codice del protocolloMT-3-01Partecipanti previsti40 personePromotoreMinoryx Therapeutics S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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