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Studio clinico per valutare l'efficacia di rapcabtagene autoleucel confrontato con rituximab in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa severa resistente al trattamento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla sclerosi sistemica cutanea diffusa, una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni causando un indurimento dei tessuti. La ricerca valuterà l'efficacia di un nuovo trattamento chiamato rapcabtagene autoleucel (noto anche come YTB323), che è una terapia che utilizza le cellule T del paziente modificate per combattere la malattia.

Il trattamento principale viene confrontato con il rituximab, un farmaco già utilizzato per questa condizione. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno anche altri medicinali come ciclofosfamide, fludarabina fosfato e tocilizumab per preparare il corpo al trattamento principale o gestire eventuali effetti collaterali.

Lo scopo dello studio è verificare se il nuovo trattamento YTB323 sia più efficace del rituximab nel migliorare i sintomi della malattia. I pazienti saranno seguiti per 52 settimane dopo aver ricevuto il trattamento per valutare come la loro condizione risponde alla terapia. Il trattamento viene somministrato attraverso infusione endovenosa, che significa che il medicinale viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale del trattamento

    Prima dell'infusione principale, riceverai una terapia di condizionamento che include:

    - Fludarabina fosfato per via endovenosa

    - Ciclofosfamide per via endovenosa

    - Rituximab per via endovenosa

  2. Passaggio 2

    Trattamento principale

    In base al gruppo di trattamento assegnato, riceverai:

    Gruppo A: una singola infusione di rapcabtagene autoleucel (YTB323) per via endovenosa

    Gruppo B: rituximab per via endovenosa

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante le 52 settimane di studio verranno valutati:

    - Cambiamenti nella funzione polmonare (FVC)

    - Modifiche nella condizione della pelle (mRSS)

    - Variazioni nella capacità di svolgere attività quotidiane (HAQ-DI)

    - Controlli regolari dei parametri di laboratorio

    - Monitoraggio dei segni vitali

    - Elettrocardiogrammi (ECG)

  4. Passaggio 4

    Farmaco di supporto

    Se necessario, è disponibile il tocilizumab per via endovenosa come terapia di supporto

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla settimana 52, verrà effettuata una valutazione completa della risposta al trattamento secondo i criteri rCRISS50

    La valutazione includerà tutti i parametri monitorati durante lo studio

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve soddisfare i criteri di classificazione del 2013 dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism per la sclerosi sistemica e rientrare nella classificazione del sottotipo cutaneo diffuso (dcSSc)
  • L'insorgenza della malattia, dai primi sintomi non legati al fenomeno di Raynaud (come mani gonfie, sclerodermia, ulcere digitali, dolori articolari, difficoltà respiratorie), deve essere avvenuta entro 7 anni prima della visita di screening
  • Il paziente deve avere una forma grave e progressiva della malattia, caratterizzata da almeno una delle seguenti condizioni:
    • Malattia polmonare interstiziale progressiva associata alla sclerosi sistemica
    • Grave e progressivo coinvolgimento cutaneo
    • Significativo coinvolgimento cardiaco riscontrato durante lo screening
    • Il paziente può essere sia di sesso maschile che femminile
    • Il paziente deve essere un adulto (età superiore ai 18 anni)

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con gravi malattie cardiache o problemi di funzionalità cardiaca non sono idonee
  • Pazienti con infezioni attive o malattie infettive non controllate non possono partecipare
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni sono escluse
  • Pazienti con compromissione grave della funzionalità epatica o renale non possono partecipare
  • Persone con disturbi psichiatrici non controllati non sono idonee
  • Pazienti con malattie autoimmuni diverse dalla sclerosi sistemica cutanea diffusa sono esclusi
  • Donne in gravidanza o allattamento non possono partecipare
  • Persone con allergie note ai componenti del trattamento sono escluse
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per qualsiasi motivo non sono idonei
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Rapcabtagene autoleucel

    è una terapia cellulare personalizzata che utilizza i linfociti T del paziente, modificati geneticamente per combattere la sclerosi sistemica cutanea diffusa grave. Questo trattamento viene somministrato come singola infusione e agisce mirando specificamente alle cellule che causano l'infiammazione e il danno tissutale nella malattia.

  • Rituximab

    è un farmaco biologico ampiamente utilizzato che agisce riducendo specificamente i linfociti B nel sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare varie malattie autoimmuni, inclusa la sclerosi sistemica. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e aiuta a controllare l'infiammazione e i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Rapcabtagene autoleucel

    Una terapia cellulare innovativa somministrata tramite singola infusione endovenosa, appartenente alla classe delle terapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell). Questo trattamento viene studiato per la sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc), una grave malattia autoimmune che colpisce la pelle e gli organi interni. Il farmaco agisce modificando geneticamente i linfociti T del paziente per renderli in grado di combattere specificamente le cellule che causano l'infiammazione nella malattia.

  • Rituximab

    Un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, appartenente alla classe dei farmaci biologici utilizzati nel trattamento di malattie autoimmuni. Agisce eliminando selettivamente i linfociti B, che svolgono un ruolo chiave nell'infiammazione nella sclerosi sistemica cutanea diffusa. Il farmaco è già ampiamente utilizzato in altre patologie autoimmuni e viene studiato come trattamento di confronto per valutare l'efficacia del rapcabtagene autoleucel.

Malattie studiate

Sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) - È una malattia autoimmune del tessuto connettivo che colpisce principalmente la pelle, causando un ispessimento e indurimento progressivo dei tessuti cutanei. La condizione inizia tipicamente con gonfiore delle dita delle mani e dei piedi, seguito da un progressivo indurimento della pelle che può estendersi dal tronco agli arti. Il processo di indurimento cutaneo è causato da un'eccessiva produzione di collagene da parte del sistema immunitario. La malattia può svilupparsi nell'arco di mesi o anni, con periodi di progressione più rapida alternati a fasi di relativa stabilità. Si tratta di una malattia rara che colpisce più frequentemente le donne rispetto agli uomini. La condizione può causare rigidità articolare e limitazione dei movimenti nelle aree interessate.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-510380-34-00Codice del protocolloCYTB323K12201Partecipanti previsti143 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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