Studio clinico di combinazione di farmaci per il neuroblastoma recidivante ad alto rischio: valutazione di temozolomide, topotecan, bevacizumab, irinotecan e dinutuximab beta

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma ad alto rischio recidivato, un tipo di tumore che si ripresenta dopo un precedente trattamento. La ricerca valuterà nuovi approcci terapeutici rispetto alle cure attualmente disponibili, utilizzando diversi farmaci tra cui temozolomide, topotecan, bevacizumab, irinotecan e dinutuximab beta.

Lo studio è organizzato in due livelli di trattamento. Il primo livello è dedicato ai pazienti alla loro prima recidiva, mentre il secondo livello è per i pazienti che hanno avuto più di una recidiva. I farmaci vengono somministrati in diverse combinazioni, alcuni per via orale e altri tramite infusione endovenosa.

Durante lo studio, i medici monitoreranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori, come risponde il tumore al trattamento e gli eventuali effetti collaterali dei farmaci. Verranno anche valutati la sopravvivenza complessiva e l’impatto sulla qualità della vita dei pazienti attraverso questionari specifici.

1 Inizio dello studio

Prima di iniziare il trattamento, verrà effettuata una valutazione della pressione sanguigna che deve essere inferiore al 95° percentile per età e sesso

È necessario effettuare degli esami del sangue per verificare la funzionalità del fegato, dei reni e il livello delle piastrine

2 Cicli di trattamento

Il trattamento prevede la somministrazione di diversi farmaci:

Temozolomide: farmaco da assumere per via orale

Topotecan: somministrato per via endovenosa

Dinutuximab beta: somministrato per via endovenosa

Bevacizumab: somministrato per via endovenosa

Irinotecan: somministrato per via endovenosa

3 Monitoraggio durante il trattamento

Durante il trattamento verranno effettuati regolarmente:

Esami del sangue per controllare la funzionalità degli organi

Valutazioni della risposta al trattamento attraverso esami di imaging

Controlli della qualità della vita attraverso questionari specifici

4 Durata del trattamento

Il trattamento prevede 12 cicli

Lo studio continuerà fino al 2032

Durante questo periodo verrà monitorata la sopravvivenza libera da progressione della malattia

Chi può partecipare allo studio?

  • Età maggiore o uguale a 1 anno
  • Diagnosi confermata di neuroblastoma ad alto rischio recidivato, verificata istologicamente secondo i criteri INSS
  • Malattia misurabile tramite imaging o valutabile tramite scansione MIBG (non sono ammessi pazienti con malattia rilevabile solo nel midollo osseo)
  • Consenso informato firmato dal partecipante, genitore o tutore legale
  • Stato di performance secondo scala Lansky (per età ≤12 anni) o Karnofsky (>12 anni) ≥50%
  • Aspettativa di vita di almeno 12 settimane
  • Funzionalità del midollo osseo:
    • Piastrine ≥50 x 109/L (senza supporto per 72 ore)
    • Neutrofili ≥0.50 x 109/L (senza G-CSF per 72 ore)
    • Emoglobina >8 g/dL (trasfusioni permesse)
  • Funzionalità epatica nella norma:
    • AST o ALT ≤3.0 ULN
    • Bilirubina totale ≤1.5 ULN
  • Pressione arteriosa sotto il 95° percentile per età e sesso (per adulti ≥18 anni: ≤150/90 mmHg)
  • Funzionalità renale adeguata, con assenza di proteinuria clinicamente significativa
  • Assenza di coagulopatia non controllata (la terapia anticoagulante è permessa se stabile)

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di neuroblastoma ad alto rischio recidivato (il neuroblastoma deve essere stato confermato attraverso un esame istologico secondo i criteri INSS)
  • Pazienti che non rientrano nelle fasce d’età previste per lo studio (bambini e adolescenti)
  • Pazienti che non hanno avuto una ricaduta o progressione della malattia dopo essere stati classificati come ad alto rischio in qualsiasi momento dopo la diagnosi
  • Pazienti che non sono in grado di sottoporsi ai trattamenti previsti dallo studio per motivi medici
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici che potrebbero interferire con questo trial
  • Pazienti con gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero compromettere la loro sicurezza durante lo studio
  • Pazienti i cui genitori o tutori legali non hanno fornito il consenso informato per la partecipazione allo studio
  • Pazienti che non possono garantire la presenza regolare alle visite di follow-up richieste dal protocollo

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Cliniques Universitaires Saint-Luc Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
Centre Leon Berard Lione Francia
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
University Of Antwerp Edegem Belgio
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Assistance Publique Hopitaux De Marseille Marsiglia Francia
Universitaetsklinikum Augsburg Augusta Germania
University Hospital Cologne Colonia Germania
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Universitaetsklinikum Muenster AöR Münster Germania
Universitaetsklinikum Essen AöR Essen Germania
University Medicine Greifswald Greifswald Germania
University Medical Center Hamburg-Eppendorf Amburgo Germania
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
Fundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Fir Huvh Fundacio Institut De Recerca Hospital Universitari Vall De Hebron Barcellona Spagna
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
CHRU De Nancy Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
Ludwig Maximilian University Of Munich Monaco di Baviera Germania

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spagna
Hopital Des Enfants Tolosa Francia
Centre Oscar Lambret Lille Francia
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italia
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgio
St. Anna Kinderspital GmbH Vienna Austria
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Gotenburgo Svezia
Gemeinnuetzige Salzburger Landeskliniken Betriebsgesellschaft mbH Salisburgo Austria
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spagna
University Childrens Hospital Queen Fabiola Bruxelles Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Germania
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tubinga Germania
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italia
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milano Italia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Ptlfqtxl Mpltnk Cdayxg Utolmuk Utrecht Paesi Bassi
Kmmgfqvskq Ujlthibrjx Hlunkdngo Wcmtjvgfem Stoccolma Svezia
Jmmtqlsq Kbjvvo Upsheknsch Linz Austria

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
01.06.2025
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
01.06.2025
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
01.06.2025
Francia Francia
Non ancora reclutando
01.06.2025
Germania Germania
Non ancora reclutando
01.06.2025
Italia Italia
Non ancora reclutando
01.06.2025
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
01.06.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
01.06.2025
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
01.06.2025
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
01.06.2025

Sedi della sperimentazione

Mi dispiace, ma dai dati forniti nel file di origine non sono presenti informazioni specifiche sui farmaci o sulle terapie utilizzate nella sperimentazione clinica. Il trial BEACON 2 è descritto come uno studio multibraccio e multifase per il neuroblastoma recidivante, ma non vengono elencati i trattamenti specifici.

Per fornire informazioni accurate sui farmaci, avrei bisogno di dati che includano:
– I nomi dei farmaci utilizzati
– Le descrizioni dei trattamenti
– Le terapie specifiche previste nel protocollo

Senza queste informazioni, non posso creare un elenco dettagliato dei farmaci e delle terapie coinvolte nello studio.

Neuroblastoma – È un tumore maligno che si sviluppa dalle cellule immature del sistema nervoso simpatico, principalmente nelle ghiandole surrenali o nei gangli nervosi. Si manifesta più frequentemente nei bambini piccoli, spesso prima dei 5 anni di età. Il tumore può iniziare in diverse aree del corpo, più comunemente nell’addome, ma può anche svilupparsi nel torace, nel collo o vicino alla colonna vertebrale. La malattia può presentarsi in forme diverse, da tumori che crescono lentamente a forme più aggressive che tendono a diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo. Il neuroblastoma può mostrare caratteristiche uniche, come la capacità di regredire spontaneamente in alcuni casi nei neonati, o di maturare in un tumore benigno.

ID della sperimentazione:
2024-516115-24-00
Codice del protocollo:
RG_22-136
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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