Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio aperto su VRDN-001 per pazienti con malattia dell'occhio tiroideo non rispondenti ai trattamenti precedenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla malattia dell'occhio tiroideo, una condizione che può causare gonfiore e sporgenza degli occhi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato VRDN-001, che è un inibitore del recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R). Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di VRDN-001 in persone che non hanno risposto a trattamenti precedenti con lo stesso farmaco o con un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco VRDN-001 per un periodo massimo di 12 settimane. Il trattamento prevede infusioni regolari e i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione. Inoltre, verrà utilizzata una soluzione di cloruro di sodio al 0,9% come parte del processo di infusione. Questa soluzione è comunemente usata per mantenere l'equilibrio dei liquidi nel corpo durante le infusioni.

Lo scopo principale dello studio è fornire accesso al trattamento con VRDN-001 a coloro che non hanno risposto ai precedenti studi clinici, valutando al contempo la sicurezza e l'efficacia del farmaco. I partecipanti saranno attentamente seguiti per monitorare la risposta al trattamento e per garantire la loro sicurezza durante tutto il corso dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante deve aver completato almeno 5 infusioni endovenose e le valutazioni necessarie per determinare lo stato di risposta della protrusione oculare 3 settimane dopo la quinta infusione endovenosa nei precedenti studi VRDN-001-101 o VRDN-001-301.

    Il partecipante deve essere stato identificato come non rispondente in uno dei suddetti studi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco VRDN-001, un inibitore del recettore del fattore di crescita simile all'insulina-1, viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La soluzione per infusione di cloruro di sodio 0,9% viene utilizzata come veicolo per la somministrazione del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi vengono monitorati e registrati durante tutta la durata dello studio.

    Tutti i cambiamenti clinicamente significativi in altre valutazioni di sicurezza vengono registrati come eventi avversi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    La valutazione della risposta complessiva include la riduzione della protrusione oculare di almeno 2 mm rispetto al basale nell'occhio più protruso, senza un aumento corrispondente nell'altro occhio, a 3 settimane dopo la quinta infusione endovenosa.

    La valutazione dell'attività clinica include l'assenza di peggioramento rispetto al basale nell'occhio più protruso, senza un aumento corrispondente nell'altro occhio, a 3 settimane dopo la quinta infusione endovenosa.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 gennaio 2026.

    I partecipanti devono continuare a utilizzare metodi contraccettivi accettabili fino a 100 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, se applicabile.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi essere in grado di comprendere le procedure dello studio e i rischi coinvolti e fornire il consenso scritto prima di qualsiasi attività legata allo studio.
  • Devi aver completato almeno 5 infusioni endovenose (IV) e le valutazioni necessarie per determinare lo stato di risposta a 3 settimane dalla quinta infusione IV, come definito negli studi VRDN-001-101 o VRDN-001-301.
  • Devi essere stato un partecipante negli studi VRDN-001-101 o VRDN-001-301 e risultare un non-rispondente, come definito in tali studi.
  • Non devi richiedere un intervento chirurgico oculistico o orbitale immediato nell'occhio in studio per qualsiasi motivo.
  • Se sei una donna, devi avere un test di gravidanza urinario negativo al Giorno 1 e ulteriori test di gravidanza urinari negativi immediatamente prima di ogni dose del farmaco in studio e dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Se sei una donna in età fertile, devi continuare a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, come un preservativo e un secondo metodo contraccettivo altamente efficace, dal Giorno 1 fino a 100 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Se sei un uomo non sterilizzato chirurgicamente, devi accettare di continuare a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, come un preservativo e un secondo metodo contraccettivo altamente efficace, dal Giorno 1 fino a 100 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Devi essere disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo per l'intera durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno risposto al trattamento precedente con VRDN-001 dopo 3 settimane dalla quinta infusione endovenosa.
  • Non possono partecipare persone che non sono state trattate in precedenza con VRDN-001 o con un placebo.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

VRDN-001 è un farmaco sperimentale utilizzato in uno studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia. Questo farmaco è somministrato tramite infusione endovenosa e viene offerto ai partecipanti che non hanno risposto al trattamento precedente con VRDN-001 o con un placebo. L'obiettivo è capire se VRDN-001 può essere efficace in questi partecipanti e monitorare eventuali effetti collaterali.

Che cosa si sa già del trattamento

VRDN-001 – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV). Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della malattia dell'occhio tiroideo. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione di specifiche vie molecolari che contribuiscono all'infiammazione e al gonfiore associati a questa condizione. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti biologici.

Malattie studiate

Orbitopatia tiroidea – È una condizione infiammatoria che colpisce i tessuti intorno agli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves. I sintomi includono gonfiore, arrossamento, e protrusione degli occhi, nota come esoftalmo. La malattia può causare visione doppia e, in casi gravi, compromettere la vista. La progressione della malattia varia, con periodi di peggioramento seguiti da stabilizzazione. L'infiammazione può portare a cambiamenti permanenti nei tessuti oculari se non gestita adeguatamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-507350-33-00Codice del protocolloVRDN-001-302Partecipanti previsti147 personePromotoreViridian Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.