Studio aperto su VRDN-001 per pazienti con malattia dell’occhio tiroideo non rispondenti ai trattamenti precedenti

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla malattia dell’occhio tiroideo, una condizione che puรฒ causare gonfiore e sporgenza degli occhi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato VRDN-001, che รจ un inibitore del recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R). Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di VRDN-001 in persone che non hanno risposto a trattamenti precedenti con lo stesso farmaco o con un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco VRDN-001 per un periodo massimo di 12 settimane. Il trattamento prevede infusioni regolari e i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione. Inoltre, verrร  utilizzata una soluzione di cloruro di sodio al 0,9% come parte del processo di infusione. Questa soluzione รจ comunemente usata per mantenere l’equilibrio dei liquidi nel corpo durante le infusioni.

Lo scopo principale dello studio รจ fornire accesso al trattamento con VRDN-001 a coloro che non hanno risposto ai precedenti studi clinici, valutando al contempo la sicurezza e l’efficacia del farmaco. I partecipanti saranno attentamente seguiti per monitorare la risposta al trattamento e per garantire la loro sicurezza durante tutto il corso dello studio.

1 inizio dello studio

Il partecipante deve aver completato almeno 5 infusioni endovenose e le valutazioni necessarie per determinare lo stato di risposta della protrusione oculare 3 settimane dopo la quinta infusione endovenosa nei precedenti studi VRDN-001-101 o VRDN-001-301.

Il partecipante deve essere stato identificato come non rispondente in uno dei suddetti studi.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco VRDN-001, un inibitore del recettore del fattore di crescita simile all’insulina-1, viene somministrato tramite infusione endovenosa.

La soluzione per infusione di cloruro di sodio 0,9% viene utilizzata come veicolo per la somministrazione del farmaco.

3 monitoraggio della sicurezza

Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi vengono monitorati e registrati durante tutta la durata dello studio.

Tutti i cambiamenti clinicamente significativi in altre valutazioni di sicurezza vengono registrati come eventi avversi.

4 valutazione dei risultati

La valutazione della risposta complessiva include la riduzione della protrusione oculare di almeno 2 mm rispetto al basale nell’occhio piรน protruso, senza un aumento corrispondente nell’altro occhio, a 3 settimane dopo la quinta infusione endovenosa.

La valutazione dell’attivitร  clinica include l’assenza di peggioramento rispetto al basale nell’occhio piรน protruso, senza un aumento corrispondente nell’altro occhio, a 3 settimane dopo la quinta infusione endovenosa.

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 gennaio 2026.

I partecipanti devono continuare a utilizzare metodi contraccettivi accettabili fino a 100 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio, se applicabile.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi essere in grado di comprendere le procedure dello studio e i rischi coinvolti e fornire il consenso scritto prima di qualsiasi attivitร  legata allo studio.
  • Devi aver completato almeno 5 infusioni endovenose (IV) e le valutazioni necessarie per determinare lo stato di risposta a 3 settimane dalla quinta infusione IV, come definito negli studi VRDN-001-101 o VRDN-001-301.
  • Devi essere stato un partecipante negli studi VRDN-001-101 o VRDN-001-301 e risultare un non-rispondente, come definito in tali studi.
  • Non devi richiedere un intervento chirurgico oculistico o orbitale immediato nell’occhio in studio per qualsiasi motivo.
  • Se sei una donna, devi avere un test di gravidanza urinario negativo al Giorno 1 e ulteriori test di gravidanza urinari negativi immediatamente prima di ogni dose del farmaco in studio e dopo l’ultima dose del farmaco in studio. Se sei una donna in etร  fertile, devi continuare a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, come un preservativo e un secondo metodo contraccettivo altamente efficace, dal Giorno 1 fino a 100 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Se sei un uomo non sterilizzato chirurgicamente, devi accettare di continuare a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, come un preservativo e un secondo metodo contraccettivo altamente efficace, dal Giorno 1 fino a 100 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Devi essere disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo per l’intera durata dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno risposto al trattamento precedente con VRDN-001 dopo 3 settimane dalla quinta infusione endovenosa.
  • Non possono partecipare persone che non sono state trattate in precedenza con VRDN-001 o con un placebo.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Hospital Universitario Virgen De La Macarena Sevilla Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico cittร  metropolitana di Milano Italia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku Biaล‚ystok Polonia
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
University Of Pecs Mohรกcs Ungheria
Uweenpbdww Hlyhxqgi Oqanknq Olomouc Repubblica Ceca
Cclhfsb Dw Orazledboekh Dz Cqkckdo Svqs Cordoba Spagna
Cjmxeazf Hypmjmhbkvpy Ugghmrxewbugv Df Sbdqhjte cittร  di Santiago de Compostela Spagna
Hfmbufjc Uwigcdlyvkbdl Rqlra Y Cyqcb Madrid Spagna
Aqvihfnth Usm Smwxmassc Amsterdam Paesi Bassi
Crfuhq Hkgixzxevre Ubqbgrwvciuiy Debsrywprqigqo Angers Francia
Uetqcivpom Hgkmoeye Oc Mpxtszwwopd Montpellier Francia
Upeseuyodm Hwgtsvlj Cfkrvoctrpw Plryhclsral Bari Italia
Cmstanz Usmvnjhhgtelctcykhjj Bzbxyv Kvf Berlino Germania
Uefmjgixbkiacjuzyxdgn Eoljg Ags Essen Germania
Uhygzpplhudaytvngafnx Cidj Gllcpc Cyapv Dejvcqn ao dpc Tpbnquwoldd Ushhenszsltz Diewigr Apy Dresda Germania
Clehkcn Mwsuysju Puklxv 4h Sar z ocuk Waล‚brzych Polonia
Opukhrg Pxfvjegmmmju Cqcfozv Ozjfdkhsfp Svt z ognp Polonia
Chrbwtc Mgrofztu Psmfsfph Sbj z oruh Piaseczno Polonia
Bhofaacf Rxgpfp Avongjmzji Kyri Budapest Ungheria
Nabfxdizq Kdno Pรฉcs Ungheria
Cypojs Huzojvhumqo Uftgvahuktear Dz Ngjvsg Saint-Herblain Francia
Mooimyd Cndyji &uvmreu Uasutfpkbh Od Fquohnkq Bad Krozingen Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
11.07.2024
Germania Germania
Non reclutando
07.08.2024
Italia Italia
Non reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
02.08.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
06.11.2024
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
Spagna Spagna
Non reclutando
25.06.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
02.09.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

VRDN-001 รจ un farmaco sperimentale utilizzato in uno studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia. Questo farmaco รจ somministrato tramite infusione endovenosa e viene offerto ai partecipanti che non hanno risposto al trattamento precedente con VRDN-001 o con un placebo. L’obiettivo รจ capire se VRDN-001 puรฒ essere efficace in questi partecipanti e monitorare eventuali effetti collaterali.

Malattie in studio:

Thyroid eye disease โ€“ รˆ una condizione infiammatoria che colpisce i tessuti intorno agli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves. I sintomi includono gonfiore, arrossamento, e protrusione degli occhi, nota come esoftalmo. La malattia puรฒ causare visione doppia e, in casi gravi, compromettere la vista. La progressione della malattia varia, con periodi di peggioramento seguiti da stabilizzazione. L’infiammazione puรฒ portare a cambiamenti permanenti nei tessuti oculari se non gestita adeguatamente.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:37

ID della sperimentazione:
2023-507350-33-00
Codice del protocollo:
VRDN-001-302
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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