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Studio a lungo termine con GLM101 per pazienti con PMM2-CDG

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata PMM2-CDG, che è un disturbo genetico che colpisce il modo in cui il corpo processa certi zuccheri. Questo studio esamina un trattamento chiamato GLM101, somministrato tramite iniezione o infusione. Il principio attivo di questo farmaco è l'alfa-d-mannopyranosyl phosphate dipotassium, una sostanza chimica progettata per aiutare a gestire i sintomi della malattia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di GLM101 nei pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento in precedenza. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei loro segni vitali, come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca. Saranno inoltre effettuati esami del sangue e delle urine per controllare la salute generale dei partecipanti.

Durante lo studio, verranno anche valutati i cambiamenti nei sintomi della malattia utilizzando una scala di valutazione specifica chiamata ICARS. Questo aiuterà a capire se il trattamento con GLM101 porta miglioramenti nei sintomi dei pazienti. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver completato con successo un precedente studio clinico con GLM101, inizia la partecipazione a questo studio di estensione a lungo termine.

    Il farmaco GLM101 viene somministrato tramite iniezione o infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco GLM101 contiene alfa-d-mannopyranosyl phosphate dipotassium e viene somministrato per via endovenosa.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal personale medico in base alle esigenze individuali.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, verranno raccolte informazioni sulla sicurezza, inclusi eventuali effetti collaterali, decessi e interruzioni dello studio a causa di effetti collaterali.

    Saranno effettuati test del sangue e delle urine, elettrocardiogrammi (ECG), e controlli dei segni vitali e dell'esame fisico per monitorare eventuali cambiamenti rispetto a prima del trattamento con GLM101.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Ogni 3-6 mesi verranno valutati i cambiamenti nella scala di valutazione dell'atassia, ICARS, rispetto a prima del trattamento.

    Al sesto mese, verrà misurata la quantità di Mannose-1-Phosphate nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 2 marzo 2029, salvo eventuali modifiche.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato, direttamente o tramite un rappresentante legale autorizzato.
  • Aver completato con successo il periodo di trattamento con GLM101 in uno studio clinico precedente.
  • Avere un'età compresa tra 12 e 65 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Se la partecipante è una donna in età fertile, non deve essere incinta (confermato da un test di gravidanza negativo) e deve utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico, come l'astinenza, un contraccettivo ormonale associato a un metodo di barriera o un dispositivo intrauterino. Deve continuare a utilizzare questo metodo per 50 giorni dopo l'ultima infusione di GLM101.
  • Se la partecipante è una donna non in età fertile, deve essere pre-puberale, chirurgicamente sterile o avere una disfunzione ovarica confermata da un livello di ormone follicolo-stimolante (FSH) superiore a 40 IU/L e assenza di mestruazioni per 12 mesi senza altra causa medica.
  • Se il partecipante è un uomo sessualmente attivo con partner femminili, deve utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico, come l'astinenza o l'uso di un preservativo maschile in combinazione con un contraccettivo ormonale della partner o un dispositivo intrauterino. Deve continuare a utilizzare questo metodo per 50 giorni dopo l'ultima infusione di GLM101.
  • Se il partecipante è un uomo, deve accettare di non donare sperma durante lo studio e per 50 giorni dopo l'ultima infusione di GLM101.
  • Essere disposti e in grado di rispettare questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno ricevuto in precedenza il trattamento con GLM101.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno la condizione medica chiamata PMM2-CDG.
  • Non possono partecipare pazienti al di fuori delle fasce di età specificate.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

GLM101 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. Viene studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti affetti da PMM2-CDG, una rara malattia genetica. L'obiettivo principale del trial è verificare se GLM101 è sicuro per i pazienti che lo hanno già ricevuto in precedenti studi.

Che cosa si sa già del trattamento

GLM101 – GLM101 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con PMM2-CDG, una rara malattia genetica. Questo farmaco è ancora in fase di ricerca e non è ampiamente documentato nella letteratura medica. Le indicazioni terapeutiche principali riguardano il trattamento della PMM2-CDG. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente chiarito, ma si ritiene che possa influenzare i processi metabolici alterati nella malattia. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti sperimentali per malattie genetiche rare.

Malattie studiate

CDG da deficit di PMM2 – La PMM2-CDG è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei carboidrati, causata da mutazioni nel gene PMM2. Questa condizione porta a una produzione anomala di glicoproteine, che sono essenziali per il corretto funzionamento di molti organi e sistemi del corpo. I sintomi possono variare ampiamente tra i pazienti, ma spesso includono problemi neurologici, come atassia e disabilità intellettiva, oltre a problemi di crescita e sviluppo. La progressione della malattia può portare a complicazioni multiorgano, influenzando il fegato, il cuore e il sistema endocrino. I sintomi possono manifestarsi già nella prima infanzia e variano in gravità. La gestione della malattia si concentra principalmente sul trattamento dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512171-12-00Codice del protocolloGLM101-007Partecipanti previsti99 personePromotoreGlycomine Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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