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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell’Esone 51

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Spagna Belgio Germania Italia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di apraglutide in pazienti con malattia acuta da trapianto contro l’ospite gastrointestinale refrattaria agli steroidi

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine del gel transdermico ZYN002 (cannabidiolo) per bambini, adolescenti e giovani adulti con sindrome dell’X fragile

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Irlanda

  • Studio del dasatinib in bambini e adolescenti con leucemia Ph+ resistente o intollerante all’imatinib

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Spagna

  • Studio sulla sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico: confronto tra immunoglobulina umana normale e placebo

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia Italia

  • Studio sulla terapia genica AT132 per la Miopatia Miotubulare X-Linked (XLMTM) in pazienti affetti

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Francia

  • Studio clinico sulla terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con leucodistrofia metacromatica giovanile avanzata

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di garadacimab nel trattamento preventivo dell’angioedema ereditario

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Germania Ungheria Repubblica Ceca Spagna

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Vosoritide nei Bambini con Acondroplasia

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Germania

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Tolvaptan nei Bambini con Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Spagna Germania Polonia