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Portatore di gene della distrofia muscolare di Duchenne

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Delandistrogene Moxeparvovec
    • Imlifidase
    Spagna

  • Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell’Esone 51

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Vesleteplirsen
    Belgio Germania Italia Paesi Bassi Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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