Portatore di gene della distrofia muscolare di Duchenne

Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

In arruolamento

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Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- ENTR-601-45
- Sodium Chloride
Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilità di salto dell’esone 44

In arruolamento

2 1 1
Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- ENTR-601-44
- Sodium Chloride
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

In arruolamento

3 1 1
Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- Delandistrogene Moxeparvovec
Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

Arruolamento non iniziato

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Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- Delandistrogene Moxeparvovec
Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

Arruolamento non iniziato

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Malattie in studio:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci in studio:
- Delandistrogene Moxeparvovec
Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell’Esone 51

Arruolamento concluso

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Farmaci in studio:
- Vesleteplirsen

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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