#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattia di Fabry
- Data di inizio: 2024-10-08
Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry
Reclutamento in corso
La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara che puรฒ causare dolore, problemi renali e cardiaci, e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e gli effetti di un farmaco chiamato PRX-102 (nome scientifico: pegunigalsidase alfa). Questo farmaco รจ somministrato tramite…
- Data di inizio: 2022-12-19
Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di migalastat in pazienti con malattia di Fabry e grave insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale in emodialisi
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla malattia di Fabry, una condizione genetica rara che puรฒ causare problemi ai reni, al cuore e al sistema nervoso. In particolare, lo studio si rivolge a persone con varianti GLA che possono essere trattate e che hanno un grave danno renale o sono in fase terminale di malattia renale e…
- Data di inizio: 2025-04-03
Studio sul Follow-up a Lungo Termine per i Pazienti con Malattia di Fabry Trattati con Isaralgagene Civaparvovec (ST-920)
Non in reclutamento
Lo studio clinico riguarda la Malattia di Fabry, una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce alcune sostanze. La terapia in esame รจ chiamata ST-920, un trattamento di terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene necessario per produrre un enzima mancante nei pazienti con questa malattia.…
- Data di inizio: 2022-06-28
Studio sulla Sicurezza e Tollerabilitร di Isaralgagene Civaparvovec in Pazienti con Malattia di Fabry
Non in reclutamento
La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza alcune sostanze. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato ST-920, una terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene umano per l’enzima alfa-galattosidasi A. Questo enzima รจ importante per aiutare…
- Data di inizio: 2019-03-13
Studio sulla sicurezza a lungo termine di lucerastat in adulti con malattia di Fabry
Non in reclutamento
La ricerca riguarda la malattia di Fabry, una condizione genetica rara che puรฒ causare problemi a vari organi del corpo, come i reni e il cuore. La malattia รจ causata da un accumulo di sostanze grasse nelle cellule, che puรฒ portare a sintomi come dolore, problemi di pelle e complicazioni piรน gravi. Il trattamento in…
- Data di inizio: 2019-01-31
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegunigalsidase Alfa in Pazienti con Malattia di Fabry
Non in reclutamento
La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara causata dalla mancanza di un enzima chiamato ฮฑ-galattosidasi A. Questa mancanza porta all’accumulo di sostanze nel corpo che possono causare problemi a vari organi, come i reni e il cuore. Il trattamento in studio รจ un farmaco chiamato pegunigalsidase alfa (codice: PRX-102), somministrato tramite infusione endovenosa…
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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