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Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di S-606001 in aggiunta alla terapia enzimatica sostitutiva in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Belgio Danimarca Francia Germania Italia Paesi Bassi +1

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Vanglusagene Ensiparvovec
    Germania

  • Studio sulla riduzione della frequenza del trattamento con alglucosidase alfa per pazienti anziani con malattia di Pompe a esordio tardivo

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Alglucosidase Alfa
    • Avalglucosidase Alfa
    • Cipaglucosidase Alfa
    Paesi Bassi

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Cipaglucosidase Alfa
    • Miglustat
    Danimarca Francia Germania Italia Paesi Bassi

  • Studio sull’effetto della terapia enzimatica sostitutiva con avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe non trattati

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Avalglucosidase Alfa
    Danimarca

  • Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Serotype 9 Vector Containing The Human Lamp2 Isoform B Transgene
    • Diphenhydramine Hydrochloride
    • Methylprednisolone Sodium Succinate
    Germania Italia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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