#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Leucodistrofia metacromatica
- Data di inizio: 2017-12-13
Studio di terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con Leucodistrofia Metacromatica (MLD)
Non in reclutamento
La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) è una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e sviluppo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo per la MLD, utilizzando una terapia genica chiamata OTL-200. La terapia prevede l’uso di cellule staminali del paziente stesso, modificate con un vettore virale per introdurre…
- Data di inizio: 2020-09-11
Studio clinico sulla terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con leucodistrofia metacromatica giovanile avanzata
Non in reclutamento
La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) è una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso. È causata da mutazioni che portano a un accumulo di sostanze grasse nel cervello e nel midollo spinale, danneggiando le cellule nervose. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata Leucodistrofia Metacromatica Giovanile Tardiva. Il trattamento in…
- Data di inizio: 2012-10-10
Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Cebsulfase Alfa in bambini con Leucodistrofia Metacromatica
Non in reclutamento
La leucodistrofia metacromatica è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltà. Questo studio si concentra su una forma tardiva della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato HGT-1110, noto anche come cebsulfase alfa, somministrato tramite iniezione nello spazio intorno al midollo spinale, un metodo chiamato…
- Data di inizio: 2010-04-08
Studio sulla terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con Leucodistrofia Metacromatica (MLD)
Non in reclutamento
La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) è una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi motori e cognitivi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo chiamato terapia genica con cellule staminali ematopoietiche. Il farmaco utilizzato è noto come Libmeldy, che contiene una sostanza attiva chiamata atidarsagene autotemcel. Questo trattamento mira a correggere…
- Data di inizio: 2019-09-09
Studio sull’uso di Cebsulfase Alfa in bambini con Leucodistrofia Metacromatica
Non in reclutamento
La leucodistrofia metacromatica è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltà. Questo studio si concentra su una forma specifica della malattia chiamata leucodistrofia metacromatica infantile tardiva. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato cebsulfase alfa, noto anche con il codice SHP611. Questo farmaco viene somministrato tramite…
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