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- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sulla sicurezza e tollerabilità di mRNA-3210 in pazienti con fenilchetonuria
Non in reclutamento
La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che colpisce il modo in cui il corpo processa un amminoacido chiamato fenilalanina. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato mRNA-3210. Questo trattamento è somministrato tramite iniezione e non modifica il DNA del paziente, ma utilizza una…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2022-10-25
Studio sulla sicurezza ed efficacia di pegvaliase in iniezione sottocutanea per adolescenti (12-17 anni) con fenilchetonuria (PKU)
Non in reclutamento
Questo studio clinico si concentra sulla fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica ereditaria che causa l’accumulo di un amminoacido chiamato fenilalanina nel sangue. Lo studio valuterà un farmaco chiamato pegvaliasi (Palynziq), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea per aiutare a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue degli adolescenti con questa condizione. Il farmaco Palynziq sarà…
- Data di inizio: 2024-05-10
Studio sull’efficacia di Sepiapterina e Sapropterina in pazienti con Fenilchetonuria di età pari o superiore a 2 anni
Non in reclutamento
La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che causa alti livelli di fenilalanina nel sangue. Questo studio confronta due trattamenti: Sepiapterin e Kuvan (compresse solubili da 100 mg contenenti sapropterina dicloridrato). L’obiettivo è vedere quale dei due trattamenti è più efficace nel ridurre i livelli di fenilalanina nei partecipanti con fenilchetonuria. Lo…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
+3 - Data di inizio: 2022-09-28
Studio sull’uso di PTC923 (Sepiapterina) per la fenilchetonuria in pazienti adulti e pediatrici
Non in reclutamento
La fenilchetonuria è una malattia metabolica in cui il corpo non riesce a scomporre correttamente un amminoacido chiamato fenilalanina, presente in molti alimenti. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato PTC923, noto anche come sepiapterina, che viene somministrato sotto forma di polvere per uso orale. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
+4 - Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’efficacia e sicurezza di SYNB1934 in pazienti con fenilchetonuria
Non in reclutamento
La ricerca si concentra sulla fenilchetonuria (PKU), una malattia genetica che causa alti livelli di fenilalanina nel sangue. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato SYNB1934v1. Questo trattamento è una polvere per sospensione orale che contiene un ceppo modificato di Escherichia coli, progettato per aiutare a ridurre i…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
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