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Distrofia muscolare di Duchenne

  • Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype 8 Containing The Human Md1 Gene
    • Sodium Lactate Solution
    • Eculizumab
    Belgio Francia Spagna

  • Studio di fase 3 per valutare l’efficacia di una dose singola di sgt-003 per maschi ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • SGT-003
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di DT-DEC01 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Polonia

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Delandistrogene Moxeparvovec
    Belgio Francia Germania Italia Spagna Svezia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Casimersen e Golodirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Casimersen
    • Golodirsen
    Belgio Bulgaria Cechia Danimarca Ungheria Irlanda +3

  • Studio sull’efficacia di ATL1102 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • 2′-O-(2-Methoxyethyl) Phosphorothioate Antisense Oligonucleotide Targeting Cd49D Rna
    Bulgaria
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Farmaci sperimentali in questa sede

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