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- Data di inizio: 2025-05-21
Studio su come il corpo elabora il nusinersen somministrato con il sistema ThecaFlex DRx in adulti e bambini con atrofia muscolare spinale.
Reclutamento
Lo studio clinico si concentra sull’Atrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร nei movimenti. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ il farmaco Nusinersen, noto anche con il nome in codice BIIB058. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce su un gene specifico per…
- Data di inizio: 2024-12-16
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam in Bambini con Atrofia Muscolare Spinale Dopo Terapia Genica
Reclutamento
La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร nei movimenti. Questo studio si concentra su bambini con SMA che hanno mostrato un arresto o un peggioramento delle loro capacitร motorie dopo aver ricevuto una terapia genica. La terapia genica รจ un trattamento che cerca di…
- Data di inizio: 2024-11-14
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam nei Bambini con Atrofia Muscolare Spinale dopo Terapia Genica
Reclutamento
La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su bambini che hanno giร ricevuto una terapia genica chiamata onasemnogene abeparvovec. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come intervento precoce dopo la terapia…
- Data di inizio: 2024-04-30
Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Risdiplam nei Neonati con Atrofia Muscolare Spinale
Reclutamento
Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร nei movimenti. Questa condizione รจ particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam รจ progettato per aiutare…
- Data di inizio: 2023-07-07
Studio sulla sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti deambulanti con atrofia muscolare spinale di tipo 3
Reclutamento
Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3, una malattia che causa debolezza muscolare progressiva. Il farmaco in studio, chiamato NMD670, รจ una compressa che viene assunta per via orale e agisce migliorando la trasmissione dei segnali tra i nervi e i muscoli. Lo studio ha lo…
- Data di inizio: 2022-04-08
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RO7204239 e Risdiplam nei Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale
Reclutamento
La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con SMA e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di due trattamenti combinati: Risdiplam e RO7204239. Il Risdiplam รจ un farmaco somministrato come soluzione orale, mentre il…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
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