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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BIIB115 nei bambini con atrofia muscolare spinale trattati in precedenza con onasemnogene abeparvovec.
Lo studio clinico si concentra sulla **atrofia muscolare spinale** (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato **BIIB115**, somministrato tramite iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la…
Malattia:
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- BIIB115
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Data di inizio: 2023-07-17Studio su come il corpo elabora il nusinersen somministrato con il sistema ThecaFlex DRx in adulti e bambini con atrofia muscolare spinale.
Lo studio clinico si concentra sull’**Atrofia Muscolare Spinale**, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento utilizzato in questo studio è il farmaco **Nusinersen**, noto anche con il nome in codice **BIIB058**. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce su un gene specifico per…
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Data di inizio: 2025-05-29Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Risdiplam in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale
La ricerca riguarda una malattia chiamata Atrofia Muscolare Spinale (SMA), che colpisce i muscoli e può rendere difficile muoversi. Lo studio esamina un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche con il codice RO7034067, che viene somministrato come soluzione orale. L’obiettivo è capire quanto sia sicuro e tollerabile il farmaco e come viene elaborato dal corpo. Lo…
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Data di inizio: 2017-05-12Studio su Risdiplam per Neonati con Atrofia Muscolare Spinale Presintomatica Genetica
La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su neonati che hanno una diagnosi genetica di SMA ma non mostrano ancora sintomi evidenti. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come soluzione orale, nel migliorare la…
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Data di inizio: 2019-03-29Studio sull’efficacia di Taldefgrobep Alfa in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale
La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare sia che non possano farlo. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato taldefgrobep alfa. Questo farmaco viene…
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Data di inizio: 2023-01-19Studio su Nusinersen per Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale che Hanno Ricevuto Onasemnogene Abeparvovec
La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Lo studio si concentra su persone che hanno già ricevuto un trattamento chiamato onasemnogene abeparvovec e ora riceveranno un altro trattamento chiamato nusinersen. Nusinersen è un farmaco somministrato tramite iniezione nella colonna vertebrale, noto anche…
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Data di inizio: 2021-09-02
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