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Anemia a cellule falciformi
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- Data di inizio: 2022-10-26
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in Adolescenti e Adulti con Beta-Talassemia Trasfusione-Dipendente o Anemia Falciforme Grave
Reclutamento
Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la beta-talassemia dipendente da trasfusione e la anemia falciforme grave. Queste condizioni richiedono frequenti trasfusioni di sangue o causano episodi dolorosi e complicazioni. Il trattamento in esame utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo metodo mira a correggere…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2020-03-06
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con anemia falciforme o talassemia trattati con exagamglogene autotemcel
Reclutamento
Lo studio riguarda due malattie del sangue: l’Anemia Falciforme e la Talassemia Dipendente da Trasfusioni. Queste condizioni possono causare problemi seri, come dolore e necessità di frequenti trasfusioni di sangue. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata CTX001, che coinvolge la modifica genetica delle cellule staminali del paziente stesso. Questo trattamento mira a…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2022-07-20
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CTX001 nei Bambini con Anemia Falciforme Grave
Reclutamento
La ricerca si concentra sulla anemia falciforme grave, una malattia del sangue che causa dolore e danni agli organi a causa della forma anomala dei globuli rossi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del…
Malattie studiate:Farmaci studiati: - Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’Effetto di Mitapivat sul Flusso Sanguigno Cerebrale e Metabolismo dell’Ossigeno nei Pazienti con Anemia Falciforme
Non ancora in reclutamento
Lo studio clinico riguarda l’anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli a forma di falce. Questo può portare a problemi di circolazione e ossigenazione del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Mitapivat, noto anche con il codice AG-348. Questo farmaco è un attivatore della…
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’efficacia e sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave
Non ancora in reclutamento
La ricerca clinica si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di Exagamglogene Autotemcel, noto anche come Exa-cel. Exa-cel è un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica…
Malattie studiate:Farmaci studiati: 
- Data di inizio: 2021-06-10
Studio di continuazione con crizanlizumab per pazienti con anemia falciforme che hanno completato un precedente studio sponsorizzato da Novartis
Non in reclutamento
La anemia falciforme è una malattia ereditaria del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, i quali assumono una forma a falce. Questa condizione può causare dolore intenso, danni agli organi e altre complicazioni. Questo studio si concentra su pazienti che hanno già partecipato a una precedente ricerca utilizzando un farmaco chiamato crizanlizumab, che…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
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