Studi clinici disponibili
Studio sulla sicurezza ed efficacia del mirabegron per bambini dai 6 mesi ai 3 anni con iperattività neurogena del detrusore
Sedi dello studio: Belgio, Danimarca, Germania, Polonia
Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come iperattività neurogena del detrusore (NDO), un tipo di vescica iperattiva causata da problemi nervosi. Lo studio è specificamente rivolto a bambini di età compresa tra 6 mesi e meno di 3 anni che presentano questa condizione. Il trattamento testato è un farmaco chiamato mirabegron, somministrato come sospensione orale a rilascio prolungato.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il mirabegron nel trattamento dei sintomi della vescica iperattiva nei bambini piccoli con causa neurologica. Lo studio esaminerà anche quanto tempo il farmaco rimane nell'organismo. I partecipanti riceveranno il farmaco in dosi gradualmente crescenti, seguite da un periodo in cui riceveranno una dose fissa. Lo studio durerà fino a 52 settimane, durante le quali i bambini saranno monitorati per eventuali cambiamenti nelle loro condizioni e per eventuali effetti collaterali.
Per essere ammessi allo studio, i bambini devono avere una storia di mielomeningocele (un tipo di difetto del midollo spinale) e una diagnosi confermata di NDO attraverso test specifici. Devono inoltre essere in grado di deglutire il farmaco e seguire una routine specifica di cateterismo intermittente pulito (CIC), una procedura che aiuta a svuotare la vescica.
Durante lo studio verranno condotti vari test e osservazioni per valutare l'impatto del farmaco, tra cui il controllo della funzione vescicale, il monitoraggio degli episodi di perdite urinarie e la valutazione dell'accettabilità complessiva del trattamento. Saranno inoltre effettuati controlli sanitari regolari per garantire la sicurezza dei partecipanti.
Studio sul polisaccaride di E. coli per ridurre l'uso di antibiotici in pazienti con vescica neurogena e infezioni urinarie ricorrenti
Sede dello studio: Francia
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un trattamento per persone con vescica neurogena, condizione che spesso porta a infezioni urinarie ricorrenti (IVU). La vescica neurogena è una condizione in cui i nervi che controllano la vescica sono danneggiati, spesso a causa di una lesione del midollo spinale, con conseguenti difficoltà nel controllo vescicale. Il trattamento testato si chiama OM-89, un tipo di vaccino batterico composto da parti del batterio E. coli.
Lo scopo dello studio è valutare se OM-89 possa aiutare a ridurre il numero di trattamenti antibiotici necessari per le IVU in pazienti con vescica neurogena stabilizzata. I partecipanti allo studio riceveranno OM-89 o un placebo e saranno monitorati per un periodo di tempo per vedere con quale frequenza necessitano di antibiotici per le IVU. Lo studio esaminerà anche il numero di IVU, i ricoveri ospedalieri dovuti a IVU e la qualità di vita complessiva dei partecipanti.
Per partecipare allo studio, i pazienti devono avere una vescica neurogena stabilizzata a seguito di una lesione del midollo spinale da più di 2 anni. Devono utilizzare il cateterismo intermittente pulito (CIC) 5-6 volte al giorno e aver ricevuto almeno 6 cicli di trattamento antibiotico per IVU nei 12 mesi precedenti lo screening.
Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il trattamento per via orale sotto forma di capsule. Lo studio durerà 12 mesi di trattamento attivo, con un follow-up fino a 24 mesi, e i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e eventuali cambiamenti nelle loro condizioni. L'obiettivo è scoprire se OM-89 possa effettivamente ridurre la frequenza delle IVU e la necessità di antibiotici, migliorando così la qualità di vita delle persone con vescica neurogena.
Studio sulla sicurezza ed efficacia del vibegron per bambini dai 2 ai 17 anni con iperattività vescicale neurogena che utilizzano il cateterismo intermittente pulito
Sedi dello studio: Belgio, Croazia, Danimarca, Lettonia, Lituania, Norvegia, Polonia, Romania, Slovacchia
Questo studio clinico è focalizzato su una condizione chiamata iperattività neurogena del detrusore (NDO), che compromette la capacità della vescica di immagazzinare correttamente l'urina. Lo studio coinvolge bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che utilizzano un metodo chiamato cateterismo intermittente pulito (CIC) per aiutare a svuotare la vescica. Il trattamento testato è un farmaco chiamato vibegron, assunto per via orale sotto forma di granuli o compresse rivestite con film.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del vibegron nella gestione dei sintomi della NDO nei giovani pazienti. I partecipanti allo studio riceveranno vibegron per un periodo fino a 52 settimane. Durante questo tempo avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e gli effetti del farmaco. Lo studio includerà anche valutazioni per comprendere come l'organismo elabora il farmaco, note come studi farmacocinetici.
I criteri di ammissione richiedono che i partecipanti abbiano una diagnosi di NDO dovuta a condizioni specifiche come disrafismo spinale (inclusa la spina bifida) o NDO acquisita da lesione o intervento chirurgico del midollo spinale. I partecipanti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni devono pesare almeno 29,5 chilogrammi, mentre quelli di età compresa tra 2 e meno di 12 anni devono pesare almeno 11 chilogrammi. Devono inoltre eseguire il CIC almeno 3 volte ogni 24 ore.
Lo studio mira a verificare se il vibegron possa aiutare a migliorare la funzione vescicale e ridurre i sintomi associati alla NDO. I partecipanti saranno osservati per i cambiamenti nell'attività vescicale e per eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestare. Lo studio esaminerà anche come il trattamento influisce sulla qualità di vita dei partecipanti nel tempo.
Riepilogo
Attualmente sono in corso tre importanti studi clinici sulla vescica neurogena, che rappresentano progressi significativi nel trattamento di questa condizione complessa. È particolarmente degno di nota il fatto che due dei tre studi si concentrino specificamente sulla popolazione pediatrica, riconoscendo le esigenze uniche dei bambini con vescica neurogena.
Gli studi sul mirabegron e sul vibegron stanno esplorando l'uso di agonisti dei recettori beta-3 adrenergici, una classe di farmaci che aiuta a rilassare il muscolo della vescica e ad aumentarne la capacità. Questi farmaci rappresentano un approccio promettente per gestire l'iperattività del detrusore nei bambini, con studi che coprono un'ampia fascia di età dai 6 mesi ai 17 anni. Entrambi gli studi utilizzano un periodo di trattamento esteso (fino a 52 settimane) per valutare gli effetti a lungo termine.
Lo studio sull'OM-89 adotta un approccio diverso, concentrandosi sulla prevenzione delle infezioni urinarie ricorrenti negli adulti con vescica neurogena. Questo vaccino batterico potrebbe potenzialmente ridurre la dipendenza dagli antibiotici, affrontando una preoccupazione significativa nella gestione a lungo termine della vescica neurogena.
Tutti e tre gli studi richiedono che i pazienti utilizzino il cateterismo intermittente pulito, riflettendo la realtà clinica della gestione della vescica neurogena. Gli studi includono valutazioni complete della sicurezza, della funzione vescicale e della qualità di vita, fornendo dati preziosi per migliorare l'assistenza ai pazienti con questa condizione.
Belgio
