La trombocitopenia immunologica (ITP) è una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue, causando lividi e sanguinamenti. Attualmente sono in corso 18 studi clinici in tutto il mondo che valutano nuovi trattamenti per questa patologia. Di seguito presentiamo 10 studi attivi che stanno reclutando pazienti in Europa.
Studi clinici in corso sulla trombocitopenia immunologica
La trombocitopenia immunologica (ITP) è un disturbo del sangue caratterizzato da un basso numero di piastrine, cellule essenziali per la coagulazione del sangue. Quando il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, i pazienti possono manifestare sintomi come lividi facili, petecchie (piccole macchie rosse o viola sulla pelle) e sanguinamenti prolungati. La ricerca clinica sta attivamente esplorando nuove opzioni terapeutiche per migliorare la gestione di questa condizione.
Nuove terapie in fase di studio
Studio su rilzabrutinib orale per adulti con trombocitopenia immunologica che non hanno risposto al trattamento di prima linea
Sedi dello studio: Austria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio si concentra su pazienti con ITP che non hanno risposto ai trattamenti iniziali come corticosteroidi o immunoglobuline. Il farmaco sperimentale rilzabrutinib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse, con una dose massima giornaliera di 800 mg. L’obiettivo principale è determinare se rilzabrutinib può mantenere livelli piastrinici più elevati per un periodo prolungato di circa 80 settimane.
Durante lo studio, i conteggi piastrinici vengono monitorati regolarmente. Una risposta positiva è indicata dal raggiungimento di un conteggio piastrinico di almeno 50.000/μL, oppure tra 30.000/μL e 50.000/μL con almeno il doppio del conteggio iniziale. Lo studio valuta anche se il trattamento può ridurre i problemi di sanguinamento e permettere ai partecipanti di diminuire o interrompere i corticosteroidi.
Criteri di inclusione principali: età di almeno 18 anni, diagnosi confermata di ITP primaria, almeno una terapia di prima linea precedente con miglioramento del conteggio piastrinico, funzionalità epatica e renale adeguata.
Studio su NVG-2089 somministrato per infusione endovenosa in pazienti con trombocitopenia immunologica per valutare sicurezza ed efficacia
Sedi dello studio: Grecia, Polonia, Spagna
Questo studio valuta un nuovo farmaco chiamato NVG-2089, somministrato attraverso infusione endovenosa insieme a immunoglobuline umane normali. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di NVG-2089 utilizzando dosi gradualmente crescenti per comprendere come i pazienti rispondono a diverse quantità.
Il trattamento può durare diversi mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari per valutare i conteggi piastrinici e eventuali effetti collaterali. Lo studio monitora quanto bene funziona il trattamento misurando i cambiamenti nei conteggi piastrinici e quanto durano gli effetti del trattamento.
Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 80 anni, conteggio piastrinico tra 20.000 e 50.000 cellule/mm³, risposta precedente ad almeno un trattamento per ITP, risposta positiva a precedenti trattamenti con IVIg.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di budoprutug in pazienti con trombocitopenia immunologica
Sedi dello studio: Bulgaria, Grecia, Spagna
Questo studio valuta budoprutug (TNT119), un anticorpo monoclonale progettato per colpire cellule specifiche nel sistema immunitario. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, con dosi che aumentano gradualmente per trovare la quantità più efficace e sicura.
I ricercatori monitoreranno i partecipanti per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei conteggi piastrinici nel tempo. Lo studio esamina anche come budoprutug viene elaborato nell’organismo, incluso quanto tempo rimane nel flusso sanguigno e come influenza il sistema immunitario. Lo studio è previsto continuare fino al 2028, con reclutamento iniziato nel 2025.
Criteri di inclusione principali: età superiore a 18 anni, conteggio piastrinico inferiore a 30.000 per microlitro confermato due volte, almeno un trattamento precedente per ITP, funzionalità ematica, epatica e renale adeguata.
Studio che confronta romiplostim e desametasone con desametasone da solo per pazienti con trombocitopenia immunologica primaria di nuova diagnosi
Sedi dello studio: Italia, Spagna
Questo studio confronta l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti diversi per pazienti con diagnosi recente di ITP: una combinazione di romiplostim e desametasone, rispetto al desametasone da solo. Romiplostim è un farmaco che aiuta ad aumentare la produzione di piastrine, mentre il desametasone è un tipo di steroide che può ridurre l’infiammazione e modificare la risposta immunitaria del corpo.
L’obiettivo è valutare se la combinazione di romiplostim e desametasone è più efficace del desametasone da solo nel raggiungere una risposta sostenuta nei pazienti, il che significa che i livelli piastrinici rimangono stabili senza bisogno di trattamenti ITP aggiuntivi. I partecipanti saranno osservati per diversi mesi per vedere se possono mantenere livelli piastrinici sani ed evitare episodi di sanguinamento significativi.
Criteri di inclusione principali: età di almeno 18 anni, nuova diagnosi di ITP primaria senza trattamento precedente, conteggio piastrinico inferiore a 30.000 per microlitro, creatinina sierica di 1,5 mg/dL o inferiore.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di PF-06835375 e difenidramina cloridrato per adulti con trombocitopenia immunologica primaria da moderata a grave
Sedi dello studio: Repubblica Ceca, Ungheria, Polonia
Questo studio testa un nuovo trattamento chiamato PF-06835375, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. Lo studio valuta la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento in adulti con ITP da moderata a grave. I partecipanti riceveranno l’iniezione di PF-06835375 per un periodo di 12 settimane.
Lo studio coinvolge due gruppi di dosaggio: 6 mg e 18 mg di PF-06835375. Il monitoraggio regolare dei conteggi piastrinici viene condotto per valutare l’efficacia del trattamento. Per il gruppo da 6 mg, la valutazione principale avviene alla settimana 12, mentre per il gruppo da 18 mg avviene alla settimana 16.
Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 70 anni, diagnosi di ITP primaria persistente (3-12 mesi) o cronica (oltre 12 mesi), conteggio piastrinico inferiore a 50.000 per microlitro, IMC tra 17,5 e 40 kg/m².
Studio su aspirina (D,L-lisina acetilsalicilato) per pazienti con trombocitopenia immunologica e malattia cardiovascolare
Sedi dello studio: Francia
Questo studio si concentra sugli effetti dell’aspirina in pazienti che hanno sia trombocitopenia immunologica che malattia cardiovascolare. Il farmaco utilizzato è KARDEGIC 75 mg, una forma specifica di aspirina assunta per via orale come soluzione.
L’obiettivo è valutare quanto bene funzionano le piastrine dopo l’assunzione di una dose di 75 mg di aspirina. I ricercatori misureranno la produzione di tromboxano B2 da parte delle piastrine 24 ore dopo l’assunzione dell’aspirina. Lo studio valuterà anche la funzione piastrinica utilizzando l’aggregometria a trasmissione luminosa a 2, 12 e 24 ore dopo l’assunzione dell’aspirina.
Criteri di inclusione principali: età superiore a 18 anni, ITP con o senza trattamento stabile da almeno un mese, trattamento con aspirina quotidiana per malattia cardiovascolare, conteggio piastrinico stabile e inferiore a 100 x 10⁹/L, almeno un mese dopo trombosi arteriosa.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di rilzabrutinib per adulti e adolescenti con trombocitopenia immunologica persistente o cronica
Sedi dello studio: Francia, Germania, Ungheria, Italia, Norvegia, Polonia, Spagna
Questo studio testa rilzabrutinib (PRN1008), assunto per via orale sotto forma di compresse. Lo studio è progettato in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco reale o il placebo durante la fase iniziale. Lo studio durerà per un totale di 24 settimane, con un’estensione aggiuntiva in aperto dove tutti i partecipanti potranno ricevere rilzabrutinib.
L’obiettivo principale è vedere se rilzabrutinib può aiutare a mantenere un conteggio piastrinico stabile senza necessità di trattamenti di soccorso aggiuntivi. Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare i livelli piastrinici e la salute generale. Il dosaggio è di 400 mg assunto come indicato dal team di studio.
Criteri di inclusione principali: ITP primaria per più di 6 mesi (età 12-18 anni) o più di 3 mesi (età 18+), risposta precedente a IVIg/anti-D o corticosteroidi, conteggio piastrinico medio inferiore a 30.000 per microlitro, funzionalità ematica, epatica e renale adeguata.
Studio che confronta avatrombopag e rituximab per adulti con trombocitopenia immunologica che non rispondono ai corticosteroidi
Sedi dello studio: Norvegia
Questo studio confronta due trattamenti per ITP: rituximab, somministrato come infusione, e avatrombopag, assunto sotto forma di compresse. Lo scopo è valutare l’efficacia di questi trattamenti per adulti con ITP che non hanno risposto bene al trattamento iniziale con corticosteroidi.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere rituximab o avatrombopag. Lo studio durerà diversi mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare i livelli piastrinici e la salute generale. L’obiettivo è vedere se uno dei due trattamenti può aiutare a mantenere un conteggio piastrinico sano senza necessità di farmaci aggiuntivi.
Criteri di inclusione principali: età di 18 anni o più, diagnosi di ITP primaria da meno di un anno, conteggio piastrinico inferiore a 30 x 10⁹/L, trattamento precedente con corticosteroidi con mancata risposta o recidiva, necessità clinica di ulteriore trattamento.
Studio che confronta desametasone versus immunoglobuline più prednisone per adulti con trombocitopenia immunologica che hanno sanguinamento da moderato a grave
Sedi dello studio: Francia
Questo studio confronta due approcci terapeutici diversi per pazienti con sintomi di sanguinamento da lievi a gravi. La prima combinazione di trattamento consiste in immunoglobuline endovenose somministrate attraverso una vena insieme a compresse di prednisone assunte quotidianamente per tre settimane. La seconda opzione di trattamento prevede compresse di desametasone ad alto dosaggio assunte per quattro giorni.
Lo studio monitora la rapidità con cui i pazienti rispondono al trattamento nei primi cinque giorni, in particolare osservando i miglioramenti nei conteggi piastrinici e la riduzione del sanguinamento. I pazienti saranno monitorati per sei mesi per valutare l’efficacia a lungo termine di entrambi i trattamenti.
Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 80 anni, diagnosi di ITP di nuova diagnosi o ricorrente, conteggio piastrinico uguale o inferiore a 20 x 10⁹/L, segni visibili di sanguinamento cutaneo e/o mucoso, iscrizione al sistema di sicurezza sociale.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di efgartigimod PH20 sottocutaneo in adulti con trombocitopenia immunologica primaria
Sedi dello studio: Bulgaria, Grecia, Italia, Norvegia, Portogallo, Romania
Questo studio valuta un farmaco chiamato efgartigimod (ARGX-113), somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. Lo scopo è valutare la sicurezza e l’efficacia di efgartigimod in pazienti adulti con ITP primaria. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo a lungo termine.
Lo studio monitora quanto bene funziona il trattamento e quanto è sicuro per i pazienti. Valuterà anche come il trattamento influisce sui conteggi piastrinici e traccerà eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero verificarsi durante il periodo di trattamento. I partecipanti avranno visite regolari per verificare la loro salute e monitorare la risposta al trattamento.
Criteri di inclusione principali: essere adulti con ITP primaria, capacità di comprendere i requisiti dello studio e fornire consenso scritto, completamento del periodo di 24 settimane dello studio ARGX-113-2004 precedente, disponibilità a seguire le procedure dello studio.
Riepilogo e considerazioni importanti
Gli studi clinici attualmente in corso per la trombocitopenia immunologica stanno esplorando diverse strategie terapeutiche innovative. Molti di questi studi si concentrano su inibitori di chinasi come rilzabrutinib, che bloccano specifiche vie del sistema immunitario coinvolte nella distruzione delle piastrine. Altri approcci includono anticorpi monoclonali come budoprutug ed efgartigimod, che modulano la risposta immunitaria in modo mirato.
Un tema ricorrente in questi studi è la valutazione di combinazioni terapeutiche, come il confronto tra romiplostim più desametasone versus desametasone da solo, o tra avatrombopag e rituximab. Questi confronti aiutano a determinare quali strategie di trattamento possono offrire i migliori risultati a lungo termine per i pazienti con ITP.
È importante notare che molti di questi studi si rivolgono a pazienti che non hanno risposto ai trattamenti di prima linea, offrendo nuove speranze per coloro che hanno opzioni terapeutiche limitate. La durata degli studi varia da alcune settimane a oltre un anno, permettendo ai ricercatori di valutare sia l’efficacia immediata che la sostenibilità a lungo termine delle risposte al trattamento.
I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere con il proprio ematologo per determinare quale studio potrebbe essere più appropriato per la loro situazione specifica. È fondamentale comprendere che la partecipazione a uno studio clinico è volontaria e che i pazienti hanno diritto a ritirarsi in qualsiasi momento.
