Studio sull’efficacia e sicurezza di Efgartigimod IV nei pazienti adulti con Trombocitopenia Immune Primaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Porpora Trombocitopenica Immune Primaria (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod, somministrato per via endovenosa, che mira a migliorare il controllo della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di efgartigimod rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno ricevendo. Dopo questa fase, tutti i partecipanti avranno l’opportunità di ricevere efgartigimod in un periodo successivo dello studio. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di piastrine per valutare il controllo della malattia.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una fase in cui i partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo, seguita da una fase in cui tutti riceveranno il trattamento attivo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare i cambiamenti nei loro livelli di piastrine e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se efgartigimod può aiutare a mantenere livelli di piastrine più stabili e ridurre i sintomi della malattia.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il partecipante riceverà una somministrazione di efgartigimod alfa o un placebo. Questo avverrà tramite un’infusione endovenosa, che significa che il farmaco verrà somministrato direttamente in una vena.

La soluzione per infusione è chiamata Vyvgart 20 mg/mL per il farmaco attivo, mentre il placebo non contiene il principio attivo.

2 periodo di trattamento in doppio cieco

Durante questo periodo, né il partecipante né il personale medico sapranno se viene somministrato il farmaco attivo o il placebo. Questo è per garantire che i risultati siano imparziali.

Il trattamento continuerà per un periodo specifico, durante il quale verranno monitorati i livelli di piastrine nel sangue per valutare l’efficacia del trattamento.

3 visite di controllo

Il partecipante dovrà partecipare a visite regolari per monitorare la risposta al trattamento. Durante queste visite, verranno effettuati esami del sangue per controllare i livelli di piastrine.

Le visite si svolgeranno a intervalli regolari, e i risultati aiuteranno a determinare l’efficacia del trattamento.

4 periodo di trattamento in aperto

Dopo il periodo in doppio cieco, il partecipante entrerà in un periodo di trattamento in aperto. In questa fase, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo, efgartigimod alfa.

Questo periodo permette di raccogliere ulteriori dati sull’efficacia e la sicurezza del farmaco.

5 monitoraggio della sicurezza

Durante tutto lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo è per garantire la sicurezza del partecipante.

Il personale medico sarà disponibile per discutere qualsiasi preoccupazione riguardante la salute del partecipante.

6 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno raccolti tutti i dati per analizzare i risultati complessivi.

Il partecipante riceverà informazioni sui risultati dello studio e su eventuali passi successivi relativi al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l’età legale per dare il consenso ai studi clinici nel tuo paese.
Devi avere un conteggio medio delle piastrine documentato inferiore a 30 x 10^9/L prima della randomizzazione. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento.
Devi avere una diagnosi documentata di trombocitopenia immune primaria (ITP) da più di 12 mesi alla data della firma del modulo di consenso informato.
Devi aver ricevuto un trattamento precedente per l’ITP con almeno uno dei seguenti trattamenti: corticosteroidi, immunoglobulina endovenosa (IVIg), immunoglobulina anti-D (per partecipanti che non hanno subito splenectomia e sono Rho(D)-positivi), agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RAs) o rituximab.
Devi avere una risposta insufficiente documentata a un trattamento precedente per l’ITP con corticosteroidi, IVIg, immunoglobulina anti-D (per partecipanti che non hanno subito splenectomia e sono Rho(D)-positivi), TPO-RAs o rituximab.
Devi avere una risposta documentata precedente definita come un conteggio delle piastrine di almeno 50 x 10^9/L a uno dei seguenti trattamenti per l’ITP nei 3 anni precedenti la data della firma del modulo di consenso informato: prednisone, desametasone, altri corticosteroidi o corticosteroidi non specificati, IVIg o immunoglobulina anti-D (per partecipanti che non hanno subito splenectomia e sono Rho(D)-positivi).

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai un’altra malattia autoimmune oltre alla trombocitopenia immune primaria (ITP). Le malattie autoimmuni sono quelle in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non puoi partecipare se hai avuto un’infezione grave negli ultimi 3 mesi. Un’infezione grave è un’infezione che richiede cure mediche importanti.
Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave. Il fegato è un organo importante per la digestione e la pulizia del sangue.
Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave. I reni aiutano a filtrare i rifiuti dal sangue.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando. Questo è per proteggere la salute del bambino.
Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni. Questo è per evitare interferenze con i risultati dello studio.
Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol. Questo può influenzare la tua salute e i risultati dello studio.
Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave che potrebbe influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nome del sito	Città	Paese	Stato
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie	Lublino	Polonia

Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italia
Technische Universitaet Dresden	Dresda	Germania
Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Neuromed M. I M. Nastaj. sp.p.	Lublino	Polonia
Acibadem City Clinic Diagnostic And Consultation Center Tokuda EAD	Sofia	Bulgaria
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italia

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Pauls Stradins Clinical University Hospital	Riga	Lettonia
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Sofiamed OOD	Sofia	Bulgaria
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina	Trieste	Italia
Hospital General Universitario Morales Meseguer	Murcia	Spagna
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH	Wels	Austria
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E.	Vila Nova de Gaia	Portogallo
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao	Braga	Portogallo
Regione Del Veneto Azienda ULSS N 7 Pedemontana	Bassano Del Grappa	Italia
Umbal – Prof. D-R Stoyan Kirkovich AD	Stara Zagora	Bulgaria
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi	Varese	Italia
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino	Torino	Italia
Wojewodzki Szpital Zespolony Im.L.Rydygiera W Toruniu	Toruń	Polonia
Kepler Universitaetsklinikum GmbH	Linz	Austria
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD	Sofia	Bulgaria
KBC Zagreb	Zagabria	Croazia
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Cechia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milano	Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita	Novara	Italia
Hospital Universitario Quironsalud Madrid	Pozuelo de Alarcón	Spagna
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady	Praga	Cechia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Milano	Italia
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie	Amiens	Francia
Semmelweis University	Budapest	Ungheria
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD	Sofia	Bulgaria
National Specialised Hospital For Active Treatment Of Haematological Diseases	Sofia	Bulgaria
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy	Bydgoszcz	Polonia
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublino	Polonia
Spitalul Clinic Coltea	Bucarest	Romania
Spitalul Clinic Colentina Bucuresti	Bucarest	Romania
Emergency Institute For Cardiovascular Diseases And Transplant	Targu Mureș	Romania
Hopital Beaujon	Clichy	Francia
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna	Faenza	Italia
Pratia Hematologia Sp. z o.o.	Katowice	Polonia
University Hospital Ostrava	Ostrava	Cechia
Upgmdeixkvlioukiailnv Egfpa Aiz	Essen	Germania
Oxvqvuouqxjsbg Lxqb Gllc	Linz	Austria
Igjgtrdy Crawqq Dkqlxzpcmlfzovvuc	L’Hospitalet de Llobregat	Spagna
Wfuoamgfaet Wdabepjkrqkrbtgfjtmt Cnjputw Ovslfxnwd I Tiyuvspihxujb Ik Mjjpcgvxxlv W Ldkmg	Łódź	Polonia
Sstsovvg Cktxgy Jkjxmhld Dk Ucystpr Sdqfp	Sibiu	Romania
Arstwzi Oslncrvebuz Ueaaydifpwujc Cxrfgumxsqoq Dmaqc Skzhnf E Deneo Spjofcs Ds Tekukn	Torino	Italia
Sejzacd Sbqrlfbahydmqqh Igf Jowxrqxk Siuyanjkipxq W Nrgue Sfelm	Nowy Sącz	Polonia
Ckdklc Hrsevlcwcjz Utbakonbparlo Dh Datiy	Digione	Francia
Gfcbghhcumztpoaxy Vqsipyhzq Phfy Aeeydv Eviekszz Olwnsh Knqvlj	Győr	Ungheria
Atcuuyh Unv Ismhy Dx Rixabf Eirdyu	Reggio nell'Emilia	Italia
Hfofzzlk Vcnp dsqzbers	Barcellona	Spagna
Hencmlwk Umfvmoezpwckh dr A Cnnxqx	La Coruña	Spagna

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Reclutando	01.02.2025
Bulgaria	Reclutando	01.02.2025
Cechia	Reclutando	01.02.2025
Croazia	Reclutando	01.02.2025
Francia	Reclutando	01.02.2025
Germania	Reclutando	01.02.2025
Irlanda	Reclutando	01.02.2025
Italia	Reclutando	01.02.2025
Lettonia	Non ancora reclutando	01.02.2025
Polonia	Reclutando	01.02.2025
Portogallo	Reclutando	01.02.2025
Romania	Reclutando	01.02.2025
Spagna	Reclutando	01.02.2025
Ungheria	Reclutando	01.02.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod IV è un farmaco sperimentale utilizzato per trattare la trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le proprie piastrine, causando un basso numero di queste cellule nel sangue. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. L’obiettivo di Efgartigimod IV è di aiutare a controllare la malattia riducendo l’attacco del sistema immunitario alle piastrine, migliorando così il conteggio delle piastrine e riducendo il rischio di sanguinamento. Durante il trial, i partecipanti ricevono il farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo, che è una sostanza inattiva usata per confronto.

Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP) – La porpora trombocitopenica immune primaria è una malattia autoimmune caratterizzata da una riduzione del numero di piastrine nel sangue. Questo avviene perché il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. La malattia può manifestarsi con sintomi come lividi facili, sanguinamenti dal naso o dalle gengive, e mestruazioni abbondanti. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano episodi acuti e altri che sviluppano una condizione cronica. La conta delle piastrine può fluttuare nel tempo, influenzando la gravità dei sintomi.

ID della sperimentazione:

2024-515451-38-00

Codice del protocollo:

ARGX-113-2402

NCT ID:

NCT06544499

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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