Studio sull’efficacia e sicurezza di Efgartigimod IV nei pazienti adulti con Trombocitopenia Immune Primaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Porpora Trombocitopenica Immune Primaria (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod, somministrato per via endovenosa, che mira a migliorare il controllo della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di efgartigimod rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno ricevendo. Dopo questa fase, tutti i partecipanti avranno l’opportunità di ricevere efgartigimod in un periodo successivo dello studio. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di piastrine per valutare il controllo della malattia.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una fase in cui i partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo, seguita da una fase in cui tutti riceveranno il trattamento attivo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare i cambiamenti nei loro livelli di piastrine e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se efgartigimod può aiutare a mantenere livelli di piastrine più stabili e ridurre i sintomi della malattia.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il partecipante riceverà una somministrazione di efgartigimod alfa o un placebo. Questo avverrà tramite un’infusione endovenosa, che significa che il farmaco verrà somministrato direttamente in una vena.

La soluzione per infusione è chiamata Vyvgart 20 mg/mL per il farmaco attivo, mentre il placebo non contiene il principio attivo.

2 periodo di trattamento in doppio cieco

Durante questo periodo, né il partecipante né il personale medico sapranno se viene somministrato il farmaco attivo o il placebo. Questo è per garantire che i risultati siano imparziali.

Il trattamento continuerà per un periodo specifico, durante il quale verranno monitorati i livelli di piastrine nel sangue per valutare l’efficacia del trattamento.

3 visite di controllo

Il partecipante dovrà partecipare a visite regolari per monitorare la risposta al trattamento. Durante queste visite, verranno effettuati esami del sangue per controllare i livelli di piastrine.

Le visite si svolgeranno a intervalli regolari, e i risultati aiuteranno a determinare l’efficacia del trattamento.

4 periodo di trattamento in aperto

Dopo il periodo in doppio cieco, il partecipante entrerà in un periodo di trattamento in aperto. In questa fase, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo, efgartigimod alfa.

Questo periodo permette di raccogliere ulteriori dati sull’efficacia e la sicurezza del farmaco.

5 monitoraggio della sicurezza

Durante tutto lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo è per garantire la sicurezza del partecipante.

Il personale medico sarà disponibile per discutere qualsiasi preoccupazione riguardante la salute del partecipante.

6 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno raccolti tutti i dati per analizzare i risultati complessivi.

Il partecipante riceverà informazioni sui risultati dello studio e su eventuali passi successivi relativi al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l’età legale per dare il consenso ai studi clinici nel tuo paese.
Devi avere un conteggio medio delle piastrine documentato inferiore a 30 x 10^9/L prima della randomizzazione. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento.
Devi avere una diagnosi documentata di trombocitopenia immune primaria (ITP) da più di 12 mesi alla data della firma del modulo di consenso informato.
Devi aver ricevuto un trattamento precedente per l’ITP con almeno uno dei seguenti trattamenti: corticosteroidi, immunoglobulina endovenosa (IVIg), immunoglobulina anti-D (per partecipanti che non hanno subito splenectomia e sono Rho(D)-positivi), agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RAs) o rituximab.
Devi avere una risposta insufficiente documentata a un trattamento precedente per l’ITP con corticosteroidi, IVIg, immunoglobulina anti-D (per partecipanti che non hanno subito splenectomia e sono Rho(D)-positivi), TPO-RAs o rituximab.
Devi avere una risposta documentata precedente definita come un conteggio delle piastrine di almeno 50 x 10^9/L a uno dei seguenti trattamenti per l’ITP nei 3 anni precedenti la data della firma del modulo di consenso informato: prednisone, desametasone, altri corticosteroidi o corticosteroidi non specificati, IVIg o immunoglobulina anti-D (per partecipanti che non hanno subito splenectomia e sono Rho(D)-positivi).

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai un’altra malattia autoimmune oltre alla trombocitopenia immune primaria (ITP). Le malattie autoimmuni sono quelle in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non puoi partecipare se hai avuto un’infezione grave negli ultimi 3 mesi. Un’infezione grave è un’infezione che richiede cure mediche importanti.
Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave. Il fegato è un organo importante per la digestione e la pulizia del sangue.
Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave. I reni aiutano a filtrare i rifiuti dal sangue.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando. Questo è per proteggere la salute del bambino.
Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni. Questo è per evitare interferenze con i risultati dello studio.
Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol. Questo può influenzare la tua salute e i risultati dello studio.
Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave che potrebbe influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sibiu	Sibiu	Romania

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Reclutando	–
Bulgaria	Reclutando	28.05.2025
Croazia	Reclutando	10.06.2025
Francia	Reclutando	–
Germania	Reclutando	25.07.2025
Irlanda	Reclutando	15.07.2025
Italia	Reclutando	08.04.2025
Lettonia	Non ancora reclutando	–
Polonia	Reclutando	25.03.2025
Portogallo	Reclutando	16.02.2026
Repubblica Ceca	Reclutando	–
Romania	Reclutando	11.09.2025
Spagna	Reclutando	03.04.2025
Ungheria	Reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod IV è un farmaco sperimentale utilizzato per trattare la trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le proprie piastrine, causando un basso numero di queste cellule nel sangue. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. L’obiettivo di Efgartigimod IV è di aiutare a controllare la malattia riducendo l’attacco del sistema immunitario alle piastrine, migliorando così il conteggio delle piastrine e riducendo il rischio di sanguinamento. Durante il trial, i partecipanti ricevono il farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo, che è una sostanza inattiva usata per confronto.

Malattie in studio:

Trombocitopenia immunologica

Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP) – La porpora trombocitopenica immune primaria è una malattia autoimmune caratterizzata da una riduzione del numero di piastrine nel sangue. Questo avviene perché il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. La malattia può manifestarsi con sintomi come lividi facili, sanguinamenti dal naso o dalle gengive, e mestruazioni abbondanti. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano episodi acuti e altri che sviluppano una condizione cronica. La conta delle piastrine può fluttuare nel tempo, influenzando la gravità dei sintomi.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:50

ID della sperimentazione:

2024-515451-38-00

Codice del protocollo:

ARGX-113-2402

NCT ID:

NCT06544499

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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