La sindrome nefrosica è una condizione renale caratterizzata da un’eccessiva perdita di proteine nelle urine. Attualmente sono in corso 9 studi clinici in Europa che stanno testando nuovi trattamenti e approcci terapeutici per questa malattia, sia nei bambini che negli adulti. Questi studi includono terapie biologiche innovative, farmaci immunosoppressori e strategie per prevenire le ricadute della malattia.
Studi clinici in corso sulla sindrome nefrosica
La sindrome nefrosica è un disturbo renale che causa una perdita significativa di proteine attraverso le urine, portando a gonfiore e altre complicazioni. Questa condizione può colpire sia bambini che adulti e spesso richiede trattamenti a lungo termine. Attualmente sono disponibili 9 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per migliorare la gestione di questa malattia.
Studi clinici disponibili
Studio sul trattamento con atacicept per pazienti con multiple malattie glomerulari autoimmuni
Località: Belgio, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sul test di un farmaco chiamato atacicept (VT-001) in persone con multiple malattie glomerulari autoimmuni. Si tratta di condizioni in cui il sistema immunitario attacca le unità filtranti dei reni, causando la fuoriuscita di proteine nelle urine. Lo studio esamina specificamente diversi tipi di malattie renali, tra cui la nefropatia da IgA, la nefropatia membranosa, la malattia a lesioni minime e la glomerulosclerosi focale segmentaria.
Il farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita. I partecipanti riceveranno il trattamento continuando i loro farmaci abituali come prescritto dai medici. Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali i medici monitoreranno vari aspetti della funzione renale, in particolare la quantità di proteine nelle urine e l’efficacia del filtraggio renale del sangue.
Criteri principali di inclusione: I pazienti devono essere attualmente in trattamento stabile secondo le linee guida mediche locali, avere una pressione sanguigna controllata, pesare almeno 40 chilogrammi e soddisfare requisiti specifici a seconda del tipo di malattia renale (livelli di proteinuria, funzione renale adeguata, conferma bioptica della diagnosi).
Criteri di esclusione: Età inferiore a 18 anni o superiore a 75 anni, allergie gravi all’atacicept, gravidanza o allattamento, grave disfunzione renale, infezioni attive o croniche, storia di cancro negli ultimi 5 anni, pressione sanguigna non controllata.
Studio sulla prevenzione della ricaduta della sindrome nefrosica nei bambini utilizzando levamisolo e prednisolone
Località: Paesi Bassi
Questo studio si concentra sui bambini con sindrome nefrosica idiopatica steroid-sensibile, una condizione renale che causa la fuoriuscita di proteine nelle urine. La ricerca esamina se l’aggiunta di levamisolo al trattamento standard può prevenire la ricomparsa della malattia. Il farmaco testato si chiama Elmisol e viene fornito in compresse di diverse dosaggi (5 mg, 10 mg, 25 mg e 50 mg).
Lo scopo di questa ricerca è determinare se l’uso del levamisolo insieme ai corticosteroidi per 6 mesi può ridurre le probabilità che la malattia ritorni entro 12 mesi. Alcuni pazienti riceveranno compresse di levamisolo mentre altri riceveranno compresse placebo. Il periodo di trattamento dura 24 mesi, durante i quali i medici monitoreranno la frequenza delle ricadute e controlleranno eventuali effetti collaterali.
Criteri principali di inclusione: I bambini devono avere tra 2 e 16 anni, aver risposto positivamente al trattamento con steroidi, pesare più di 9 chilogrammi ed essere in grado di deglutire una compressa da 5 mg. Per le ragazze che hanno raggiunto la pubertà è necessario un test di gravidanza negativo.
Criteri di esclusione: Bambini con sindrome nefrosica steroid-resistente, coloro che hanno precedentemente ricevuto trattamento con levamisolo, bambini con grave compromissione renale, infezioni attive o sistema immunitario compromesso.
Studio sull’efficacia dei chetoanaloghi nel prevenire la perdita muscolare nei pazienti con sindrome nefrosica
Località: Polonia
Questo studio clinico è incentrato su una condizione nota come sindrome nefrosica, che può portare a un problema chiamato deperimento proteico-energetico. Questa condizione comporta la perdita di muscoli e riserve energetiche nel corpo. Lo studio sta testando un trattamento chiamato KETOSTERIL, un tipo di farmaco che contiene forme speciali di aminoacidi essenziali. Questi aminoacidi sono importanti elementi costitutivi per le proteine nel corpo e possono aiutare a prevenire la perdita muscolare nelle persone con sindrome nefrosica.
I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere KETOSTERIL o un placebo. Lo studio durerà fino a 12 mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e eventuali cambiamenti nella loro condizione. L’attenzione principale sarà sulla misurazione della perdita massima di massa corporea magra nel corso di sei mesi.
Criteri principali di inclusione: I pazienti devono avere sindrome nefrosica con livelli di albumina sierica inferiori a 3,0 g/dL e perdita proteica giornaliera nelle urine superiore a 3,5 g/die. Devono avere una velocità di filtrazione glomerulare di 30 mL/min/1,73m² o superiore ed essere almeno maggiorenni.
Criteri di esclusione: Pazienti che non presentano deperimento proteico-energetico nella sindrome nefrosica, quelli che non hanno sindrome nefrosica da moderata a molto grave, o che non rientrano nella fascia di età specificata.
Studio sull’efficacia e la sicurezza di obinutuzumab e micofenolato mofetile nei bambini con sindrome nefrosica idiopatica
Località: Belgio, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico è incentrato sulla sindrome nefrosica idiopatica dell’infanzia, un disturbo renale che si verifica spesso nei bambini ed è caratterizzato dalla fuoriuscita di proteine nelle urine da parte dei reni, portando a gonfiore e altri sintomi. Lo studio sta confrontando l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: obinutuzumab e micofenolato mofetile (MMF). L’obinutuzumab è un farmaco somministrato attraverso un’infusione endovenosa, mentre il micofenolato mofetile è disponibile in due forme: come polvere per sospensione orale e come compresse rivestite con film.
Lo scopo di questo studio è valutare quanto bene funziona l’obinutuzumab rispetto al MMF nel trattamento dei bambini con questa condizione renale. I partecipanti riceveranno obinutuzumab o MMF e saranno monitorati nel tempo per vedere come risponde la loro condizione al trattamento. Lo studio esaminerà vari risultati, come la percentuale di partecipanti che raggiungono una remissione completa sostenuta, il numero di ricadute e la sopravvivenza complessiva senza ricadute.
Criteri principali di inclusione: Diagnosi di sindrome nefrosica frequentemente recidivante o steroid-dipendente prima dei 18 anni, essere in remissione completa (senza gonfiore e specifici livelli di proteine nelle urine), aver avuto almeno una ricaduta nei 6 mesi precedenti.
Criteri di esclusione: Altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio, partecipazione ad altri studi clinici, infezioni recenti, storia di reazioni allergiche a farmaci simili, gravidanza o allattamento.
Studio su obinutuzumab vs. rituximab per bambini con sindrome nefrosica steroid-dipendente e frequentemente recidivante
Località: Francia
Questo studio clinico è incentrato sulla sindrome nefrosica idiopatica nei bambini, una condizione che colpisce i reni e può portare a sintomi come gonfiore e presenza di proteine nelle urine. Lo studio sta confrontando due trattamenti: obinutuzumab e rituximab. Entrambi questi farmaci vengono somministrati attraverso un’infusione endovenosa. Lo scopo dello studio è determinare quale farmaco è più efficace nel prevenire le ricadute della sindrome in un periodo di 12 mesi.
I partecipanti allo studio riceveranno obinutuzumab o rituximab e saranno monitorati per eventuali ricadute della loro condizione. Lo studio esaminerà anche quanto durano gli effetti dei farmaci, quante ricadute si verificano e eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi, come reazioni all’infusione o infezioni.
Criteri principali di inclusione: Età tra 3 e 18 anni, sindrome nefrosica steroid-dipendente (2 o più ricadute durante l’assunzione di steroidi o entro 2 settimane dalla sospensione) o sindrome nefrosica frequentemente recidivante, ultima ricaduta entro 3 mesi prima dell’ingresso nello studio, essere in remissione al momento dell’assegnazione casuale.
Criteri di esclusione: Pazienti con una condizione renale diversa dalla sindrome nefrosica idiopatica, non rientranti nella fascia di età specificata.
Studio su rituximab, prednisolone e betametasone in pazienti adulti con primo episodio di sindrome nefrosica a lesioni minime per prevenire la ricaduta della malattia
Località: Francia
Questo studio si concentra sulla sindrome nefrosica a lesioni minime, una condizione renale in cui le proteine fuoriescono nelle urine, causando bassi livelli di proteine nel sangue e gonfiore in diverse parti del corpo. La ricerca esamina l’efficacia di due farmaci: rituximab (somministrato attraverso un’infusione endovenosa) e steroidi orali (prednisolone e betametasone) nel trattamento degli adulti che sperimentano il loro primo episodio di questa condizione.
Lo scopo principale è determinare se l’uso di rituximab, somministrato in due infusioni separate a distanza di una settimana, insieme a un breve ciclo di steroidi, può prevenire il ritorno della condizione renale. Il trattamento prevede la somministrazione di rituximab per via endovenosa mentre si assumono anche farmaci steroidei per via orale per 9 settimane.
Criteri principali di inclusione: Età di 18 anni o superiore, primo episodio di condizione renale con livelli di albumina inferiori a 30 g/L e rapporto proteine/creatinina urinario di 300mg/mmol o superiore, oppure diagnosi confermata tramite biopsia renale.
Criteri di esclusione: Età inferiore a 18 anni o superiore a 65 anni, trattamento precedente con rituximab, gravidanza o allattamento, infezioni attive o croniche (epatite B, epatite C, HIV, tubercolosi), gravi condizioni cardiache, malattie epatiche gravi, storia di cancro negli ultimi 5 anni.
Studio sulla sicurezza e gli effetti di AP1189 per pazienti con nefropatia membranosa idiopatica e proteinuria grave
Località: Danimarca, Svezia
Questo studio clinico è incentrato sulla nefropatia membranosa idiopatica, caratterizzata da una grave perdita di proteine nelle urine. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato compressa AP1189, che contiene la sostanza attiva resomelagon. Questo trattamento viene confrontato con un placebo per valutarne la sicurezza e l’efficacia quando utilizzato insieme a trattamenti standard come gli ACE-inibitori o i bloccanti dei recettori dell’angiotensina II.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia della compressa AP1189 per un periodo di 12 settimane. I partecipanti riceveranno la compressa AP1189 o un placebo quotidianamente. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno la salute dei partecipanti controllando eventuali effetti collaterali, variazioni dei segni vitali ed eseguendo test come elettrocardiogrammi e valutazioni di laboratorio.
Criteri principali di inclusione: Pazienti maschi o femmine tra 18 e 85 anni con nefropatia membranosa idiopatica e proteinuria grave, diagnosi di positività anti-PLA2-Receptor entro 6 mesi, rapporto proteine/creatinina urinario superiore a 3,0 g/g, eGFR superiore a 30 ml/min/1,73m².
Criteri di esclusione: Pazienti con qualsiasi altra malattia renale oltre alla nefropatia membranosa idiopatica, proteinuria grave non correlata alla condizione studiata, condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio, gravidanza o allattamento.
Studio sul trattamento con rituximab per bambini con sindrome nefrosica steroid-sensibile complicata
Località: Italia
Questo studio clinico è incentrato sulla sindrome nefrosica steroid-sensibile (SSNS), in particolare sulle sue forme complicate nei bambini. La SSNS è un disturbo renale che causa al corpo di rilasciare troppe proteine nelle urine. Lo studio utilizzerà un trattamento chiamato Rixathon, che contiene la sostanza attiva rituximab. Il rituximab è un tipo di proteina utilizzata per aiutare a gestire determinate condizioni del sistema immunitario.
I partecipanti allo studio riceveranno rituximab come soluzione per infusione, che verrà somministrata direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio confronterà due diversi piani di trattamento per vedere quale è più efficace. Un piano si concentrerà sulla ricostituzione totale delle cellule B, mentre l’altro si concentrerà sulle cellule B della memoria. Lo studio durerà fino a 24 mesi, durante i quali verrà valutato il numero di infusioni di rituximab necessarie.
Criteri principali di inclusione: Bambini e giovani adulti di età compresa tra 3 e 24 anni con forme complicate di sindrome nefrosica frequentemente recidivante o steroid-dipendente, almeno 2 ricadute all’anno durante l’assunzione di micofenolato mofetile e/o inibitore della calcineurina, trattamenti precedenti con rituximab consentiti.
Criteri di esclusione: Pazienti con altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio, reazioni allergiche al farmaco dello studio in passato, partecipazione ad altri studi clinici, gravidanza o allattamento, sistema immunitario compromesso.
Studio sul trattamento precoce con rituximab per bambini con sindrome nefrosica
Località: Polonia
Questo studio clinico è incentrato sullo studio degli effetti del trattamento precoce con rituximab nei bambini che hanno la sindrome nefrosica idiopatica. La sindrome nefrosica è un disturbo renale che causa al corpo di espellere troppe proteine nelle urine. Lo studio mira a valutare quanto tempo la malattia rimane in remissione nei bambini che ricevono rituximab rispetto a quelli che ricevono un placebo.
I partecipanti allo studio riceveranno rituximab o un placebo. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo per vedere quanto tempo rimangono liberi da ricadute, che sono episodi in cui i sintomi della sindrome nefrosica ritornano. Lo studio esaminerà anche altri fattori, come il tempo necessario affinché il trattamento fallisca e la quantità totale di steroidi utilizzati dai partecipanti.
Criteri principali di inclusione: Età tra 2 e 16 anni, diagnosi di sindrome nefrosica idiopatica steroid-dipendente o con ricadute frequenti, essere in remissione della sindrome nefrosica immediatamente prima di entrare nello studio, test di gravidanza negativo per ragazze in età fertile.
Criteri di esclusione: Pazienti con altre gravi condizioni di salute, gravidanza o allattamento, partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni, allergia nota al farmaco dello studio, storia di abuso di droghe o alcol nell’ultimo anno, pressione sanguigna alta non controllata.
Riepilogo
Gli studi clinici attualmente in corso sulla sindrome nefrosica rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti più efficaci per questa condizione renale complessa. La maggior parte degli studi si concentra su terapie biologiche innovative, in particolare anticorpi monoclonali come rituximab, obinutuzumab e atacicept, che mirano a modulare la risposta immunitaria responsabile del danno renale.
È interessante notare come molti studi si concentrino sulla popolazione pediatrica, riconoscendo l’importanza di trovare trattamenti efficaci che possano prevenire le ricadute e ridurre la necessità di steroidi a lungo termine, che possono avere effetti collaterali significativi nei bambini in crescita. Gli studi che confrontano diversi regimi terapeutici (come obinutuzumab vs. rituximab o rituximab vs. micofenolato mofetile) sono particolarmente preziosi per identificare le strategie terapeutiche ottimali.
Un altro aspetto importante è l’attenzione alla prevenzione del deperimento proteico-energetico e alla preservazione della massa muscolare, come evidenziato dallo studio sui chetoanaloghi. Questo riflette un approccio più olistico alla gestione della sindrome nefrosica, che va oltre il semplice controllo della proteinuria.
I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere le opzioni disponibili con il proprio nefrologo, valutando attentamente i criteri di inclusione ed esclusione, nonché i potenziali benefici e rischi associati a ciascuno studio.
