La Sindrome di Sjögren è una malattia autoimmune che colpisce principalmente le ghiandole che producono umidità nel corpo. Attualmente sono in corso 19 studi clinici in tutto il mondo per trovare nuovi trattamenti. Questo articolo presenta 10 di questi studi, che stanno testando diversi approcci terapeutici per migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Studi Clinici in Corso per la Sindrome di Sjögren: Panoramica dei Trattamenti Sperimentali
La Sindrome di Sjögren è una condizione cronica in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le ghiandole che producono lacrime e saliva, causando secchezza degli occhi e della bocca. Nei casi più gravi, la malattia può coinvolgere anche altri organi. Fortunatamente, la ricerca medica sta esplorando attivamente nuove opzioni terapeutiche attraverso studi clinici rigorosi.
Studi Clinici Disponibili
Studio su AlloNK e Rituximab con Ciclofosfamide e Fludarabina in Adulti con Artrite Reumatoide Recidivante, Miopatie Infiammatorie, Sclerosi Sistemica o Malattia di Sjögren
Località: Bulgaria, Francia, Germania, Italia, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna
Questo studio valuta un approccio terapeutico innovativo che combina AlloNK (cellule natural killer derivate da sangue del cordone ombelicale) con rituximab in pazienti le cui condizioni non hanno risposto bene ai trattamenti standard. Prima di ricevere il trattamento principale, i pazienti vengono preparati con ciclofosfamide e fludarabina, farmaci che aiutano a ridurre determinate cellule immunitarie nel corpo.
I criteri di inclusione principali richiedono che i pazienti abbiano almeno 18 anni e soddisfino criteri diagnostici specifici per la Sindrome di Sjögren, con malattia attiva e precedenti trattamenti falliti. È necessaria una produzione di saliva adeguata (almeno 0,01 mL/min). I pazienti con infezioni attive, storia di allergie al rituximab, cancro recente o gravi problemi cardiaci, renali o epatici non possono partecipare.
Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa e i pazienti vengono monitorati regolarmente per un periodo fino a 52 settimane per valutare l’efficacia e la sicurezza.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Nipocalimab per Adulti con Malattia di Sjögren da Moderata a Grave
Località: Austria, Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna
Questo studio clinico si concentra sul testare nipocalimab, un farmaco somministrato come soluzione iniettabile sottocutanea. Lo studio confronta gli effetti di nipocalimab con un placebo per valutare quanto bene funziona e quanto sia sicuro per le persone con Sindrome di Sjögren da moderata a grave.
Per partecipare, i pazienti devono essere medicalmente stabili, avere una diagnosi confermata di Sindrome di Sjögren secondo le linee guida del 2016, risultare positivi agli anticorpi anti-Ro/SSA e avere un punteggio ClinESSDAI totale di 5 o superiore. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
Durante lo studio, della durata di 48 settimane, i partecipanti riceveranno il trattamento sottocutaneo e saranno monitorati regolarmente attraverso visite, esami fisici e test di laboratorio per valutare i cambiamenti nell’attività della malattia.
Studio sul Trattamento con Sibeprenlimab per Adulti con Malattia di Sjögren Mediante Iniezioni Sottocutanee
Località: Bulgaria, Germania, Grecia, Polonia, Romania, Spagna
Questo studio valuta sibeprenlimab (noto anche come VIS649), somministrato tramite iniezione sottocutanea, in aggiunta ai trattamenti regolari dei pazienti. La dose massima singola sarà di 400 mg, con un trattamento che continuerà per un massimo di 52 settimane.
I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni, soddisfare i criteri diagnostici del 2016 per la Sindrome di Sjögren, risultare positivi agli anticorpi anti-Ro52 e/o anti-Ro60, avere un punteggio ESSDAI di 5 o superiore e un flusso salivare stimolato di almeno 0,05 mL al minuto. I pazienti possono continuare a prendere determinati farmaci di base come idrossiclorochina, metotrexato, leflunomide o azatioprina, purché le dosi siano state stabili per almeno 30 giorni.
Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno vari aspetti della malattia, inclusi i cambiamenti nella produzione di lacrime e saliva, i livelli di affaticamento e l’attività complessiva della malattia. L’obiettivo principale è determinare quanto bene funziona sibeprenlimab nel trattamento dei sintomi dopo 28 settimane.
Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di Rapcabtagene Autoleucel, Tocilizumab, Fludarabina Fosfato e Ciclofosfamide per Pazienti con Artrite Reumatoide e Malattia di Sjögren
Località: Francia, Germania, Spagna
Questo studio esplora un nuovo trattamento chiamato rapcabtagene autoleucel (noto anche come YTB323), una terapia cellulare che utilizza cellule modificate per mirare e trattare la malattia. Il trattamento viene somministrato attraverso infusione endovenosa insieme ad altri farmaci come tocilizumab, fludarabina fosfato e ciclofosfamide.
Lo studio è rivolto a pazienti con età compresa tra 18 e 65 anni che hanno una Sindrome di Sjögren grave e refrattaria con coinvolgimento d’organo, oppure artrite reumatoide difficile da trattare. I partecipanti devono fornire un consenso informato firmato e soddisfare criteri specifici relativi alla loro diagnosi e progressione della malattia.
Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a monitoraggio regolare, inclusi esami del sangue, controlli dei segni vitali ed elettrocardiogrammi per valutare la sicurezza e gli effetti del trattamento.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Efgartigimod per Adulti con Sindrome di Sjögren Primaria
Località: Austria, Belgio, Bulgaria, Estonia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Irlanda, Italia, Lituania, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna, Svezia
Questo studio testa efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea con una siringa preriempita, confrontandolo con un placebo. Lo studio include una fase iniziale di 48 settimane seguita da un’estensione in aperto in cui tutti i partecipanti possono ricevere il farmaco sperimentale.
Per essere idonei, i partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi di Sindrome di Sjögren Primaria secondo i criteri ACR/EULAR 2016, un punteggio clinESSDAI di 6 o superiore, essere positivi agli anticorpi Anti-Ro/SS-A e avere un flusso salivare residuo di almeno 0,01 mL/min senza stimolazione.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere efgartigimod o placebo in uno studio in doppio cieco, con visite regolari per monitorare la salute e gli effetti del trattamento sull’attività della malattia.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Deucravacitinib per Adulti con Sindrome di Sjögren Attiva
Località: Austria, Belgio, Bulgaria, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna, Svezia
Questo studio valuta deucravacitinib, disponibile in compresse rivestite da 3 mg e 6 mg assunte per via orale. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco o un placebo per un periodo di circa un anno.
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti siano adulti che soddisfano i criteri del 2016 per la Sindrome di Sjögren, abbiano una malattia da moderata a grave con un punteggio ESSDAI di 5 o superiore, risultino positivi all’anticorpo anti-SSA/Ro, abbiano avuto la condizione per 10 anni o meno e abbiano un flusso salivare di almeno 0,05 mL al minuto.
L’obiettivo principale è valutare se c’è un miglioramento nell’attività della malattia dopo 52 settimane di trattamento, con controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella condizione.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Ianalumab per Pazienti con Sindrome di Sjögren Attiva
Località: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Lituania, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio testa ianalumab (noto anche come VAY736), un anticorpo monoclonale somministrato tramite iniezione sottocutanea con una siringa preriempita. La dose è di 150 mg per 1 mL, con un periodo di trattamento di 52 settimane.
I partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi di Sindrome di Sjögren confermata, la malattia diagnosticata da 7,5 anni o meno, essere positivi all’anticorpo anti-Ro/SSA, avere un punteggio ESSDAI di 5 o superiore e un flusso salivare di almeno 0,05 mL al minuto. Se stanno assumendo corticosteroidi sistemici, la dose deve essere stabile a 10 mg o meno al giorno per almeno 30 giorni.
Lo studio è progettato in doppio cieco, con alcuni partecipanti che ricevono ianalumab e altri un placebo. Valutazioni regolari monitoreranno i cambiamenti nel punteggio ESSDAI, nel flusso salivare, nell’attività sistemica della malattia e nei risultati riportati dai pazienti.
Studio su Idrossiclorochina, Leflunomide e Micofenolato Mofetile per Pazienti con Sindrome di Sjögren Primaria
Località: Francia, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna, Svezia
Questo studio esplora l’efficacia di diverse combinazioni di trattamento: idrossiclorochina con leflunomide e idrossiclorochina con micofenolato mofetile. Tutti i farmaci sono somministrati per via orale in compresse rivestite con film.
I partecipanti devono fornire un consenso informato scritto, utilizzare una contraccezione altamente affidabile durante lo studio (se in età fertile), avere un test di gravidanza negativo e avere una diagnosi di Sindrome di Sjögren Primaria secondo i criteri ACR/EULAR 2016 o AECG 2002. Lo studio include due coorti: la Coorte 1 richiede un punteggio ESSPRI di 5 o superiore con bassa attività sistemica, mentre la Coorte 2 richiede un’attività sistemica da moderata a elevata con un punteggio ESSDAI di 5 o superiore.
Lo studio durerà 24 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno una delle combinazioni di trattamento o un placebo, con visite regolari per monitorare la risposta e la sicurezza.
Studio su Anifrolumab per Pazienti con Sindrome di Sjögren Primaria
Località: Paesi Bassi
Questo studio valuta anifrolumab (noto anche come MEDI-546), somministrato tramite infusione endovenosa. I partecipanti riceveranno anifrolumab o un placebo per un periodo di 24 settimane.
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano un’età compresa tra 18 e 75 anni, abbiano avuto la malattia per 10 anni o meno (o fino a 15 anni se iniziata nell’infanzia con funzione ghiandolare residua), soddisfino i criteri di classificazione ACR-EULAR 2016, abbiano anticorpi anti-SSA, un punteggio ESSDAI di 5 o superiore e/o un punteggio ESSPRI di 5 o superiore, e siano disposti a sottoporsi a una biopsia della ghiandola parotide all’inizio e dopo 24 settimane.
Lo studio include visite regolari alle settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20 e 24 per il monitoraggio. L’esito primario viene misurato utilizzando il Composite of Relevant Endpoints for Sjögren’s Syndrome (CRESS) alla settimana 24.
Studio sugli Effetti di HZN-1116 per Pazienti con Sindrome di Sjögren
Località: Austria, Bulgaria, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Irlanda, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio valuta HZN-1116, una soluzione per iniezione sottocutanea. I partecipanti riceveranno HZN-1116 o un placebo (soluzione salina) in uno studio in doppio cieco.
Per essere idonei, gli adulti devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni, essere in grado di fornire il proprio consenso, avere una diagnosi di Sindrome di Sjögren secondo criteri specifici, e per la Popolazione #1 avere un punteggio ESSDAI di 5 o superiore, oppure per la Popolazione #2 avere un punteggio ESSPRI di 5 o superiore con un ESSDAI inferiore a 5. I partecipanti devono risultare positivi agli autoanticorpi anti-Ro o al fattore reumatoide e avere una funzione residua delle ghiandole salivari o lacrimali.
Lo studio include visite regolari per monitorare la salute e valutare gli effetti del trattamento attraverso esami fisici, esami del sangue e questionari sui sintomi e sul benessere generale.
Sintesi degli Studi Clinici
Gli studi clinici presentati rappresentano una gamma diversificata di approcci terapeutici per la Sindrome di Sjögren, dalla terapia cellulare agli anticorpi monoclonali, dai farmaci immunomodulatori alle combinazioni di trattamenti consolidati. Un’osservazione importante è che la maggior parte degli studi si concentra su pazienti con malattia da moderata a grave che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti standard.
I criteri di inclusione comuni includono la conferma della diagnosi secondo criteri standardizzati (principalmente ACR/EULAR 2016), la positività agli anticorpi anti-Ro/SSA e punteggi minimi di attività della malattia misurati con ESSDAI o ESSPRI. La maggior parte degli studi richiede anche una funzione ghiandolare residua minima, indicando che i trattamenti sono destinati a pazienti che conservano ancora una certa capacità di produrre saliva o lacrime.
È notevole che diversi studi permettano ai partecipanti di continuare alcuni trattamenti di base stabili, riconoscendo la necessità di un approccio terapeutico combinato per questa malattia complessa. Gli studi sono generalmente di lunga durata (24-52 settimane), riflettendo la natura cronica della condizione e la necessità di valutare gli effetti a lungo termine dei trattamenti.
La varietà geografica degli studi, con numerose sedi in tutta Europa, aumenta l’accessibilità per i pazienti e arricchisce i dati con popolazioni diverse. Questi studi rappresentano una speranza significativa per migliorare le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti con Sindrome di Sjögren.
