Le sindromi da immunodeficienza primaria (PID) sono un gruppo di disturbi in cui il sistema immunitario non funziona correttamente, rendendo difficile per l’organismo combattere le infezioni. Attualmente sono in corso 4 studi clinici che valutano nuovi approcci terapeutici con immunoglobuline per migliorare la gestione di queste patologie e la qualità di vita dei pazienti.

Studi clinici in corso sulla sindrome da immunodeficienza primaria

La sindrome da immunodeficienza primaria rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i medici. Gli studi clinici attualmente in corso stanno esplorando diverse formulazioni e modalità di somministrazione di immunoglobuline per ottimizzare il trattamento e prevenire le infezioni gravi. In questo articolo vengono presentati in dettaglio i 4 studi clinici disponibili nel database.

Studi clinici disponibili

Studio sugli effetti dell’immunoglobulina umana sottocutanea (Newnorm) per pazienti con malattie da immunodeficienza primaria

Localizzazione: Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Slovacchia

Questo studio clinico si concentra su un gruppo di malattie note come malattie da immunodeficienza primaria (PID), condizioni in cui il sistema immunitario non funziona correttamente, rendendo difficile per l’organismo combattere le infezioni. Il trattamento testato nello studio si chiama Newnorm, una forma di immunoglobulina umana normale somministrata tramite infusione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene Newnorm funzioni nel prevenire infezioni batteriche gravi nei pazienti con PID. I partecipanti riceveranno Newnorm una volta alla settimana per circa un anno. Lo studio mira a garantire che questo trattamento settimanale mantenga i livelli di immunoglobulina G (IgG) nel sangue a livelli simili a quelli raggiunti con trattamenti meno frequenti.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 2 e 75 anni
• Diagnosi confermata di PID con necessità di terapia sostitutiva con immunoglobuline
• Trattamento regolare da almeno 12 settimane con dose stabile di immunoglobuline
• Livello minimo di IgG di almeno 5 g/L

Criteri di esclusione: allergia nota alle immunoglobuline, storia di trombosi grave, deficit di IgA con anticorpi anti-IgA, reazioni anafilattiche gravi a prodotti ematici, malattie renali croniche, malattie epatiche, malattie cardiache, storia di ictus, gravidanza o allattamento.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno la frequenza delle infezioni gravi, la rapidità di risoluzione delle infezioni, l’uso di antibiotici e le visite ospedaliere. I partecipanti forniranno informazioni sulla loro salute e qualsiasi infezione che sperimentano, aiutando i ricercatori a comprendere l’impatto di Newnorm sulla qualità della vita.

Studio sull’effetto dell’immunoglobulina umana normale sulla malattia polmonare in pazienti con deficit anticorpale primario

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sulla progressione della malattia polmonare in individui con deficit anticorpale primario (PAD). Il PAD è una condizione in cui l’organismo ha difficoltà a produrre abbastanza anticorpi per combattere le infezioni. Lo studio include vari tipi di PAD, come l’immunodeficienza comune variabile (CVID), il deficit di IgA e l’agammaglobulinemia.

Il trattamento testato prevede l’uso di immunoglobulina umana normale, una sostanza derivata dal sangue che aiuta a rafforzare il sistema immunitario. Diversi farmaci contenenti questa sostanza vengono utilizzati nello studio, tra cui Nanogam, HyQvia, Privigen, KIOVIG, Gammanorm, CUTAQUIG, GAMMAGARD S/D, Hizentra, Octagam e Cuvitru.

Lo scopo dello studio è determinare se dosi più elevate di immunoglobuline possano proteggere meglio dalla progressione della malattia polmonare nelle persone con PAD. I partecipanti riceveranno una dose standard o una dose più elevata di immunoglobuline. Lo studio monitorerà la salute dei partecipanti nel tempo, concentrandosi sulla salute polmonare e sul numero di infezioni respiratorie.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 8 e 60 anni
• Diagnosi di deficit anticorpale primario o immunodeficienza comune variabile
• Necessità di terapia sostitutiva con immunoglobuline
• Attualmente in trattamento con IgG tra 0,25 e 0,6 grammi per chilogrammo ogni 3-4 settimane

Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari e potranno sottoporsi a esami come la TC per valutare la salute polmonare. Terranno anche un diario per monitorare eventuali sintomi respiratori e segnalare giorni di assenza dal lavoro o dalla scuola a causa della malattia. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sull’efficacia e sul rapporto costo-efficacia di diverse strategie di dosaggio per la gestione del PAD.

Studio sulla sicurezza a lungo termine di TAK-881 (immunoglobulina umana normale, ialuronidasi) per pazienti con malattie da immunodeficienza primaria

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Germania, Grecia, Paesi Bassi, Polonia, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato TAK-881 in individui con malattie da immunodeficienza primaria (PIDD). Il TAK-881 è una soluzione per infusione che contiene due componenti principali: immunoglobulina umana normale e ialuronidasi (ricombinante umana). L’immunoglobulina umana normale è una sostanza derivata dal sangue che aiuta a rafforzare il sistema immunitario, mentre la ialuronidasi è un enzima che aiuta l’organismo ad assorbire l’immunoglobulina in modo più efficace.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro e tollerabile il TAK-881 per le persone con PIDD nel lungo periodo. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione sottocutanea, il che significa che la soluzione viene somministrata lentamente sotto la pelle utilizzando un piccolo ago.

Criteri di inclusione principali:

• Aver completato lo studio TAK-881-3001
• Se donna in età fertile, test di gravidanza negativo e uso di metodo contraccettivo altamente efficace
• Disponibilità a seguire le regole e i requisiti dello studio

Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari per valutare la loro salute e qualsiasi cambiamento nella loro condizione. Lo studio raccoglierà anche informazioni su come il trattamento influisca sulla qualità della vita dei partecipanti, inclusa la loro capacità di svolgere attività quotidiane e la loro soddisfazione per il trattamento. Lo studio è previsto fino al 13 febbraio 2029.

Studio sugli effetti di TAK-881 e ialuronidasi in adulti con malattie da immunodeficienza primaria

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Germania, Grecia, Paesi Bassi, Polonia, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico valuterà un trattamento chiamato TAK-881, una soluzione per infusione contenente immunoglobulina umana normale e ialuronidasi (ricombinante umana). Questo trattamento viene confrontato con un altro farmaco noto come HyQvia, che contiene anch’esso immunoglobulina umana normale. Entrambi i trattamenti sono somministrati per via sottocutanea.

Lo scopo dello studio è confrontare come l’organismo processa questi trattamenti e valutare la loro sicurezza e tollerabilità in individui di età pari o superiore a 16 anni con PIDD. I partecipanti riceveranno entrambi i trattamenti in momenti diversi durante lo studio. Lo studio monitorerà come i trattamenti vengono assorbiti e utilizzati dall’organismo, nonché eventuali effetti collaterali che possono verificarsi.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi documentata di malattia da immunodeficienza primaria che richiede terapia sostitutiva con IgG
• Età di 16 anni o superiore
• Trattamento regolare con immunoglobuline da almeno 12 settimane con dose stabile
• Livello adeguato di IgG nel sangue
• Se donna in età fertile, test di gravidanza negativo e uso di contraccettivo altamente efficace

I partecipanti saranno coinvolti nello studio per un periodo fino a 27 settimane. Durante questo tempo, riceveranno infusioni regolari dei farmaci dello studio e parteciperanno a visite programmate per il monitoraggio. Lo studio è previsto fino a settembre 2026 e mira a fornire informazioni preziose sull’efficacia e sulla sicurezza del TAK-881 rispetto a HyQvia nella gestione delle malattie da immunodeficienza primaria.

Sintesi

Gli studi clinici attualmente in corso sulla sindrome da immunodeficienza primaria rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di terapie più efficaci e meglio tollerates per questi pazienti. Emerge chiaramente che la ricerca si sta concentrando su diverse aree chiave:

Nuove formulazioni e vie di somministrazione: Gli studi stanno valutando preparazioni innovative di immunoglobuline, come Newnorm e TAK-881, che includono ialuronidasi per migliorare l’assorbimento sottocutaneo. Questo approccio potrebbe offrire maggiore comodità per i pazienti rispetto alle infusioni endovenose tradizionali.

Ottimizzazione del dosaggio: Uno studio specifico sta esaminando se dosi più elevate di immunoglobuline possano proteggere meglio dalla progressione della malattia polmonare, una complicanza comune e grave nelle PID. Questa ricerca potrebbe portare a strategie di dosaggio personalizzate basate sulle esigenze individuali dei pazienti.

Sicurezza a lungo termine: Particolare attenzione viene dedicata alla valutazione della sicurezza e tollerabilità a lungo termine dei nuovi trattamenti, aspetto fondamentale considerando che i pazienti con PID necessitano di terapia sostitutiva per tutta la vita.

Distribuzione geografica: Gli studi sono condotti in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo opportunità di partecipazione a pazienti in diverse aree geografiche. Questo approccio multicentrico internazionale garantisce anche una maggiore robustezza dei dati raccolti.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere le opzioni disponibili con il proprio medico specialista, che potrà valutare l’idoneità in base ai criteri specifici di ciascuno studio e alle caratteristiche individuali della malattia.