La sclerosi multipla progressiva ricorrente è una forma rara di sclerosi multipla caratterizzata da un peggioramento progressivo della malattia fin dall’inizio, con occasionali ricadute acute. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per questa condizione, concentrandosi sulla sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del tolebrutinib, un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton.

Studi clinici sulla sclerosi multipla progressiva ricorrente: nuove prospettive terapeutiche con tolebrutinib

La sclerosi multipla progressiva ricorrente rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i professionisti sanitari. Questa forma di sclerosi multipla si caratterizza per un decorso progressivo fin dall’inizio, accompagnato da ricadute acute che possono aggravare ulteriormente la disabilità. Attualmente, la ricerca clinica sta valutando nuove terapie che potrebbero migliorare la gestione di questa condizione.

Nel database degli studi clinici sono attualmente registrati 2 trial attivi che coinvolgono pazienti con sclerosi multipla progressiva ricorrente, oltre ad altre forme di sclerosi multipla. Entrambi gli studi si concentrano sul tolebrutinib, un farmaco innovativo che agisce inibendo la tirosin-chinasi di Bruton, un enzima coinvolto nella risposta immunitaria che può contribuire all’infiammazione e al danno nervoso.

Studi clinici in corso

Studio sulla sicurezza a lungo termine del tolebrutinib per pazienti con sclerosi multipla recidivante o progressiva

Località: Danimarca, Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità a lungo termine del tolebrutinib in persone con diverse forme di sclerosi multipla, inclusa la forma progressiva ricorrente. Il tolebrutinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per via orale.

L’obiettivo principale è determinare quanto sia sicuro e tollerabile il tolebrutinib nel corso di un periodo prolungato, fino a 36 mesi. Durante questo tempo, i ricercatori monitoreranno i partecipanti per eventuali eventi avversi e valuteranno l’effetto del farmaco sulla progressione della disabilità. Lo studio utilizza anche la risonanza magnetica (RM) per monitorare i cambiamenti nel cervello e valutare l’evoluzione delle lesioni.

Criteri di inclusione principali:

• Pazienti con sclerosi multipla recidivante (SMR), sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) o sclerosi multipla secondariamente progressiva non recidivante (SMSPNR)
• Aver completato uno studio precedente di Fase 2b o Fase 3 con tolebrutinib
• Sia uomini che donne possono partecipare

Criteri di esclusione principali:

• Altre malattie del sistema nervoso che potrebbero interferire con lo studio
• Donne in gravidanza o in allattamento
• Storia di reazioni allergiche al tolebrutinib o farmaci simili
• Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici
• Interventi chirurgici maggiori recenti o programmati durante il periodo dello studio

Lo studio prevede di concludersi entro il 30 agosto 2029, fornendo dati preziosi sull’uso prolungato del tolebrutinib nella gestione della sclerosi multipla.

Studio sulla sicurezza a lungo termine del tolebrutinib e della teriflunomide per pazienti con sclerosi multipla

Località: Austria, Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Danimarca, Estonia, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Lettonia, Lituania, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna, Svezia

Questo secondo studio clinico ha una portata geografica più ampia e valuta anch’esso la sicurezza e tollerabilità a lungo termine del tolebrutinib in pazienti con diverse forme di sclerosi multipla. Lo studio include anche un confronto con la teriflunomide (commercializzata come Aubagio), un altro farmaco utilizzato nel trattamento della sclerosi multipla.

I partecipanti riceveranno tolebrutinib sotto forma di compresse rivestite con film o un placebo. Alcuni pazienti potranno ricevere teriflunomide o un placebo corrispondente. Lo studio monitorerà regolarmente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o eventi avversi e valuterà i cambiamenti nella condizione dei pazienti, come la progressione della disabilità o il tasso di ricadute.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di sclerosi multipla recidivante (SMR), sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) o sclerosi multipla secondariamente progressiva non recidivante (SMSPNR)
• Completamento di uno studio precedente di Fase 2b o uno dei quattro studi di Fase 3 con tolebrutinib
• Possibilità di partecipazione per persone che hanno temporaneamente interrotto il farmaco dello studio a causa di un’emergenza nazionale, ma che hanno completato le visite dello studio

Criteri di esclusione principali:

• Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
• Infezioni recenti che hanno richiesto trattamento
• Vaccinazioni recenti entro un determinato periodo prima dello studio
• Storia di alcuni tipi di cancro
• Gravidanza o allattamento
• Storia di abuso di farmaci o alcol
• Reazioni allergiche a farmaci simili

Questo studio è progettato per proseguire fino al 30 agosto 2029, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sugli effetti a lungo termine del trattamento.

Il meccanismo d’azione del tolebrutinib

Il tolebrutinib è un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton, un enzima che svolge un ruolo importante nell’attività del sistema immunitario. Nella sclerosi multipla, il sistema immunitario attacca erroneamente la guaina mielinica che protegge le fibre nervose, causando infiammazione e danni neurologici. Bloccando l’attività di questo enzima, il tolebrutinib potrebbe ridurre l’infiammazione e il danno nervoso, rallentando potenzialmente la progressione della malattia.

Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse, rendendolo più comodo per i pazienti rispetto ad altre terapie che richiedono iniezioni o infusioni. Attualmente si trova nella fase 3 della sperimentazione clinica, l’ultima fase prima dell’eventuale approvazione regolatoria.

Cosa aspettarsi partecipando a questi studi

I partecipanti a questi studi clinici saranno sottoposti a monitoraggio regolare per garantire la loro sicurezza e valutare l’efficacia del trattamento. Questo include:

• Valutazioni cliniche regolari per monitorare la progressione della malattia e la comparsa di eventuali effetti collaterali
• Esami di risonanza magnetica per visualizzare i cambiamenti nel cervello e nelle lesioni della sclerosi multipla
• Valutazioni della disabilità per misurare l’impatto del trattamento sulla funzionalità quotidiana
• Monitoraggio degli eventi avversi per garantire che il farmaco sia sicuro e ben tollerato

È importante notare che questi studi sono aperti principalmente a pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con tolebrutinib, permettendo ai ricercatori di valutare gli effetti del farmaco su un periodo molto più lungo.

Riepilogo e considerazioni finali

Gli studi clinici attualmente in corso rappresentano un’importante opportunità per avanzare nella comprensione e nel trattamento della sclerosi multipla progressiva ricorrente e di altre forme di questa malattia complessa. Entrambi gli studi si concentrano sulla valutazione della sicurezza a lungo termine del tolebrutinib, un aspetto cruciale per qualsiasi terapia destinata al trattamento di una malattia cronica.

Alcuni aspetti importanti da evidenziare:

• Entrambi gli studi hanno una durata prolungata (fino a 36 mesi o più), permettendo una valutazione completa degli effetti a lungo termine del tolebrutinib
• Il secondo studio ha una copertura geografica molto ampia, coinvolgendo 24 paesi europei, il che aumenta la diversità dei partecipanti e la generalizzabilità dei risultati
• Gli studi includono diverse forme di sclerosi multipla, non solo la forma progressiva ricorrente, permettendo di valutare l’efficacia del farmaco in diversi scenari clinici
• L’uso della risonanza magnetica permette un monitoraggio oggettivo dell’attività della malattia a livello cerebrale
• Il meccanismo d’azione del tolebrutinib rappresenta un approccio innovativo al trattamento della sclerosi multipla, mirando a processi immunitari specifici coinvolti nella patogenesi della malattia

Per i pazienti con sclerosi multipla progressiva ricorrente che stanno considerando la partecipazione a uno studio clinico, è fondamentale discutere con il proprio neurologo le potenziali opportunità, i rischi e i benefici. La partecipazione a studi clinici non solo può offrire accesso a terapie innovative, ma contribuisce anche al progresso della ricerca medica, potenzialmente beneficiando futuri pazienti.

È importante ricordare che questi studi sono principalmente aperti a pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con tolebrutinib, quindi non tutti i pazienti potrebbero essere eleggibili. Tuttavia, man mano che la ricerca avanza e se i risultati saranno positivi, è possibile che nuovi studi diventino disponibili per una popolazione più ampia di pazienti.