La sarcoidosi è una malattia infiammatoria che causa la formazione di granulomi in vari organi del corpo. Attualmente sono in corso 6 studi clinici che valutano nuove terapie per questa condizione, con l’obiettivo di ridurre l’infiammazione e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Studi Clinici sulla Sarcoidosi: Nuove Opportunità di Trattamento
La sarcoidosi è una malattia caratterizzata dalla formazione di piccoli accumuli di cellule infiammatorie, chiamati granulomi, che possono interessare diversi organi, più comunemente i polmoni e i linfonodi. Attualmente sono disponibili 6 studi clinici che stanno testando nuovi approcci terapeutici per questa condizione. Di seguito sono descritti in dettaglio questi studi, che offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi.
Studi Clinici Disponibili per la Sarcoidosi
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di XTMAB-16 per Pazienti con Sarcoidosi Polmonare con o senza Coinvolgimento Extra-Polmonare
Località: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico è focalizzato sulla valutazione degli effetti a lungo termine di un trattamento chiamato XTMAB-16 per pazienti con sarcoidosi polmonare. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e l’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine nel gestire la sarcoidosi polmonare, sia che coinvolga o meno altre parti del corpo.
I partecipanti devono aver completato uno studio precedente (XTMAB-16-201) e devono essere in terapia con una dose stabile di corticosteroidi da almeno 2 settimane. Lo studio monitora gli eventi avversi, valuta i cambiamenti nella funzione polmonare e nella qualità di vita, e misura vari biomarcatori ematici che possono indicare l’attività infiammatoria della malattia. I ricercatori esamineranno anche la possibilità di ridurre l’uso di corticosteroidi durante il trattamento con XTMAB-16.
Studio su Azitromicina e Doxiciclina per Ridurre l’Infiammazione nei Pazienti con Sarcoidosi
Località: Paesi Bassi
Questo studio esplora gli effetti di due antibiotici, azitromicina e doxiciclina, sulla riduzione dell’infiammazione nei pazienti con sarcoidosi. Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale sotto forma di compresse rivestite.
Lo studio è particolarmente interessato alla sarcoidosi associata al batterio C. acnes, che talvolta si trova nei granulomi. I partecipanti devono avere una sarcoidosi confermata da biopsia e mostrare attività infiammatoria alla scansione FDG-PET, con valori di SUVmax superiori a 3 nei polmoni e/o superiori a 5 nel mediastino. I pazienti non devono avere una necessità immediata di trattamento per la sarcoidosi. L’obiettivo è valutare se questa combinazione di antibiotici può ridurre significativamente l’attività infiammatoria della malattia.
Studio di XTMAB-16 e Prednisolone Sodio Fosfato per Pazienti con Sarcoidosi Polmonare
Località: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio testa il farmaco XTMAB-16 in pazienti con sarcoidosi polmonare, con l’obiettivo di ridurre la necessità di corticosteroidi orali. Lo studio è diviso in due parti: la Parte A determina la dose sicura ed efficace di XTMAB-16, mentre la Parte B valuta quanto bene il trattamento funziona nel ridurre l’uso di corticosteroidi.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano tra 18 e 80 anni, una diagnosi di sarcoidosi polmonare da almeno 6 mesi, un punteggio di 1 o superiore sulla scala mMRC per la dispnea, e che assumano una dose stabile di prednisone (7,5-25 mg/giorno) o equivalente. I pazienti devono anche assumere farmaci immunosoppressori come metotrexato o azatioprina da almeno 3 mesi. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare gli effetti del trattamento attivo. I ricercatori monitoreranno la funzione polmonare, la qualità di vita e vari biomarcatori.
Studio sugli Effetti di XTMAB-16 e Prednisolone in Pazienti con Sarcoidosi Polmonare con o senza Coinvolgimento di Altri Organi
Località: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Grecia, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio valuta la sicurezza e l’efficacia di XTMAB-16 nel ridurre la dipendenza dai corticosteroidi orali, come il prednisolone, nei pazienti con sarcoidosi polmonare. Lo studio è strutturato in due fasi: una fase iniziale per determinare i livelli di dosaggio sicuri e una seconda fase per valutare l’efficacia nel ridurre l’uso di corticosteroidi.
I partecipanti riceveranno XTMAB-16 o un placebo tramite infusione endovenosa. I criteri di inclusione sono simili allo studio precedente, richiedendo pazienti tra 18 e 80 anni con diagnosi di sarcoidosi polmonare da almeno 6 mesi e in trattamento stabile con corticosteroidi. L’obiettivo è ridurre la dose di prednisone a 5 mg/giorno entro la settimana 12 del trattamento. Lo studio monitora gli effetti collaterali, la funzione polmonare e la qualità di vita attraverso questionari specifici. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche che riducono la necessità di corticosteroidi a lungo termine.
Studio su Idrossiclorochina e Prednisone per Pazienti con Sarcoidosi Extra-Polmonare Non Grave
Località: Francia
Questo studio si concentra sulla sarcoidosi extra-polmonare, che colpisce parti del corpo diverse dai polmoni, come pelle, occhi, ossa, articolazioni e nervi periferici. L’obiettivo è valutare se l’aggiunta di idrossiclorochina al trattamento possa ridurre la necessità di prednisone, un corticosteroide utilizzato per controllare l’infiammazione.
I partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi confermata di sarcoidosi extra-polmonare non grave che richiede trattamento sistemico, e devono essere affiliati al sistema di previdenza sociale francese. Lo studio dura fino a 24 mesi, con visite di follow-up regolari ai mesi 1, 3, 6, 12, 18 e 24. Durante queste visite vengono effettuate valutazioni oftalmologiche e cardiache. L’endpoint primario viene valutato al mese 12, verificando se i pazienti sono in remissione senza prednisone e senza ricadute. Lo studio valuta anche la risposta specifica degli organi colpiti, la risposta clinica globale e la qualità di vita tramite il questionario SF36.
Studio sulla Sospensione di Infliximab, Metotrexato e Azatioprina in Pazienti con Sarcoidosi in Remissione
Località: Francia
Questo studio valuta le strategie per mantenere la remissione nei pazienti con sarcoidosi dopo aver raggiunto la remissione con infliximab, un farmaco che riduce l’infiammazione bloccando il TNF-alfa. Lo studio confronta due approcci: continuare il trattamento attuale o sospendere l’infliximab.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano almeno 18 anni, siano affiliati al sistema di previdenza sociale francese, abbiano una presentazione clinica e radiologica compatibile con la sarcoidosi, e siano stati trattati con infliximab per almeno 6 mesi. I pazienti devono inoltre assumere una dose di steroidi ≤10 mg/giorno da almeno 6 mesi e non mostrare attività della malattia (punteggio ePOST 0) per almeno 6 mesi, con livelli normali di ACE e calcio sierico. Lo studio include anche l’uso di metotrexato e azatioprina in compresse. L’obiettivo principale è valutare la percentuale di pazienti che sperimentano ricadute maggiori nei due gruppi studiati, fornendo informazioni preziose su come gestire al meglio la sarcoidosi dopo il trattamento iniziale.
Riepilogo
Gli studi clinici attualmente in corso per la sarcoidosi rappresentano un’importante opportunità per i pazienti di accedere a terapie innovative. Un tema ricorrente è la ricerca di trattamenti che possano ridurre la dipendenza dai corticosteroidi, che sebbene efficaci nel controllare l’infiammazione, possono causare significativi effetti collaterali a lungo termine.
Il farmaco XTMAB-16 è oggetto di studio in diversi trial internazionali che coinvolgono Italia, Spagna e altri paesi europei, focalizzati sulla sicurezza a lungo termine e sulla capacità di ridurre l’uso di steroidi nella sarcoidosi polmonare. Gli approcci con antibiotici come azitromicina e doxiciclina rappresentano una strategia innovativa, specialmente per i casi associati a infezione batterica.
Per la sarcoidosi extra-polmonare, l’idrossiclorochina emerge come opzione promettente per ridurre la necessità di corticosteroidi. Infine, lo studio sulla sospensione di infliximab affronta una questione clinica importante: quanto tempo continuare la terapia biologica dopo aver raggiunto la remissione.
È importante che i pazienti interessati a partecipare a questi studi discutano con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e comprendere appieno i benefici e i rischi potenziali della partecipazione a una sperimentazione clinica.
