La pseudoartrosi congenita della tibia è una rara condizione ossea che colpisce i bambini, in cui l’osso della gamba non guarisce correttamente. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che stanno valutando un nuovo trattamento chiamato NVD003, un impianto di cellule staminali derivato dal tessuto adiposo del paziente stesso, confrontandolo con il tradizionale innesto osseo.

Studi clinici sulla pseudoartrosi congenita: nuove opzioni terapeutiche per i bambini

La pseudoartrosi congenita della tibia è una condizione rara presente dalla nascita o nella prima infanzia, in cui l’osso della gamba (tibia) sviluppa una struttura anomala che porta a fratture e scarsa guarigione. Il segmento osseo colpito diventa debole e piegato, spesso risultando nella formazione di una falsa articolazione (pseudoartrosi) nel punto della rottura. La condizione tipicamente diventa evidente quando il bambino inizia a sostenere il peso sulla gamba colpita, causando la rottura dell’osso indebolito. Senza intervento, i frammenti ossei non si uniscono correttamente, portando a instabilità nella parte inferiore della gamba.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno studiando nuove opzioni di trattamento per questa condizione rara. Entrambi gli studi si concentrano su un trattamento innovativo chiamato NVD003, che utilizza le cellule staminali del paziente stesso.

Studi clinici disponibili

Studio su impianto di cellule staminali NVD003 confrontato con innesto osseo per bambini con pseudoartrosi congenita della tibia

Localizzazione dello studio: Belgio, Francia, Spagna

Questo studio si concentra sui bambini con pseudoartrosi congenita della tibia e testerà un trattamento chiamato NVD003, che è costituito da cellule staminali derivate dal tessuto adiposo del paziente stesso e viene impiantato chirurgicamente nell’area ossea colpita. Questo trattamento sarà confrontato con la procedura standard attuale che utilizza tessuto osseo prelevato dall’osso dell’anca.

Lo scopo di questa ricerca è determinare quanto funziona bene NVD003 e quanto è sicuro quando viene utilizzato per trattare i bambini con questa condizione ossea. Lo studio prevede una procedura chirurgica in cui verrà impiantato NVD003 o tessuto osseo dell’anca insieme a un’asta interna per aiutare a stabilizzare l’osso. Il trattamento sarà monitorato per 12 mesi per verificare quanto bene guarisce l’osso.

Criteri principali di inclusione:

• Età pari o inferiore a 17 anni
• Peso minimo di 5 kg
• Diagnosi confermata di pseudoartrosi congenita della tibia
• Frattura non guarita di tipo 3 o 4 nella porzione centrale dell’osso
• Idoneità per la chirurgia con fissazione interna mediante asta
• Test negativi per malattie infettive specifiche (HIV, epatite B, epatite C)

Criteri principali di esclusione:

• Precedenti interventi chirurgici per trattare questa condizione
• Infezioni attive nel sito chirurgico
• Disturbi ematici che potrebbero influenzare la guarigione ossea
• Partecipazione ad altri studi clinici
• Allergie al farmaco dello studio o ai suoi componenti

Fasi dello studio:

• Valutazione medica iniziale con esami del sangue per verificare l’idoneità
• Raccolta del campione di tessuto per preparare NVD003
• Intervento chirurgico con impianto di NVD003 e posizionamento dell’asta interna
• Visite di controllo a 3, 6 e 12 mesi dopo l’intervento con radiografie, valutazione del dolore, test della capacità di camminare e questionario sulla qualità della vita
• Valutazione finale a 12 mesi basata sui risultati radiografici e sulla capacità di sostenere il peso senza dolore

Durante lo studio, i medici eseguiranno radiografie ed esami fisici per verificare la guarigione ossea. Valuteranno anche la capacità del bambino di camminare e la sua qualità di vita complessiva. Lo studio monitorerà eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante e dopo la procedura chirurgica.

Studio su innesto osseo NVD-003 per il trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei bambini

Localizzazione dello studio: Belgio

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza del trattamento NVD-003, un impianto costituito da cellule staminali derivate dal tessuto adiposo del paziente stesso. Queste cellule vengono utilizzate per creare un innesto osseo che può aiutare la tibia a guarire.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del trattamento NVD-003. Lo studio prevede una procedura per raccogliere il tessuto adiposo dal paziente, che verrà poi utilizzato per creare l’innesto osseo. Questo innesto sarà impiantato nell’area colpita della tibia. Lo studio monitorerà i pazienti per un periodo di tempo per garantire che il trattamento sia sicuro e per osservare quanto bene guarisce l’osso.

Criteri principali di inclusione:

• Età compresa tra 2 e 8 anni
• Peso minimo di 5 kg
• Pseudoartrosi congenita della tibia con frattura di tipo Paley 3 o 4
• Non più di 2 precedenti interventi chirurgici non riusciti per correggere la frattura principale
• Possibilità di raccogliere almeno 2cc di tessuto adiposo
• La quantità di innesto NVD-003 necessaria non deve superare i 20cc
• Buone condizioni generali di salute per sottoporsi a interventi chirurgici con anestesia

Criteri principali di esclusione:

• Altre gravi condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio
• Partecipazione ad altri studi clinici
• Allergie a qualsiasi sostanza utilizzata nello studio
• Infezioni che potrebbero influenzare i risultati dello studio
• Condizioni che influenzano il sistema immunitario
• Disturbi della coagulazione del sangue

Fasi dello studio:

• Screening iniziale con test per escludere infezioni (HIV, epatite, sifilide) e valutazione delle condizioni generali di salute
• Raccolta del tessuto adiposo (da 2cc a 10cc) per creare l’innesto NVD-003
• Chirurgia di innesto con impianto di NVD-003 nell’area colpita della tibia
• Monitoraggio post-operatorio: sicurezza a breve termine fino a 3 mesi, sicurezza a medio termine da 3 a 12 mesi, sicurezza a lungo termine da 12 a 24 mesi
• Valutazioni di follow-up regolari con TAC e radiografie a 6 settimane, 3, 6, 12 e 24 mesi per analizzare la formazione e l’unione ossea

I partecipanti allo studio subiranno controlli regolari, compresi test di imaging come le radiografie, per monitorare il progresso della guarigione ossea. Lo studio durerà circa due anni, durante i quali la sicurezza e l’efficacia del trattamento NVD-003 saranno attentamente monitorate. Questa ricerca mira a fornire una nuova opzione per i bambini con questa condizione impegnativa, potenzialmente migliorando la loro capacità di guarire e funzionare normalmente.

Informazioni sul trattamento NVD-003

NVD-003 è un innesto osseo osteogenico autologo, il che significa che è derivato dalle cellule del paziente stesso e utilizzato per promuovere la crescita ossea. È attualmente oggetto di studi clinici per la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici.

A livello molecolare, NVD-003 funziona utilizzando le cellule del paziente stesso per stimolare la formazione di nuovo osso, potenziando i processi naturali di guarigione del corpo. È classificato farmacologicamente come prodotto di medicina rigenerativa. Il trattamento rappresenta un’alternativa all’innesto osseo tradizionale prelevato dalla cresta iliaca (osso dell’anca).

Riepilogo e osservazioni importanti

Entrambi gli studi clinici attualmente in corso rappresentano un importante passo avanti nel trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia, una condizione rara che colpisce i bambini. I punti chiave da evidenziare sono:

• Approccio innovativo: NVD-003 utilizza le cellule staminali derivate dal tessuto adiposo del paziente stesso, rappresentando un approccio di medicina rigenerativa personalizzato.
• Alternative all’innesto tradizionale: Questi studi offrono potenzialmente un’alternativa all’innesto osseo tradizionale dalla cresta iliaca, che potrebbe ridurre il dolore e le complicazioni associate al prelievo di tessuto osseo dall’anca.
• Monitoraggio a lungo termine: Entrambi gli studi prevedono un attento monitoraggio che va da 12 a 24 mesi, garantendo una valutazione completa della sicurezza e dell’efficacia.
• Focus sulla sicurezza: Particolare attenzione è posta sulla sicurezza del trattamento, con valutazioni regolari e criteri di esclusione rigorosi per proteggere i giovani pazienti.
• Popolazione pediatrica specifica: Gli studi sono specificamente progettati per bambini, con criteri di età che vanno dai 2 ai 17 anni a seconda dello studio.

Questi studi clinici offrono speranza per i bambini affetti da pseudoartrosi congenita della tibia e potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche che migliorano la guarigione ossea e la qualità della vita dei pazienti pediatrici.