La piastrinosi, nota anche come trombocitosi, è una condizione caratterizzata da un numero eccessivo di piastrine nel sangue. Attualmente sono in corso diversi studi clinici per valutare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa condizione e da altri disturbi correlati del midollo osseo.

Studi Clinici in Corso sulla Piastrinosi e le Neoplasie Mieloproliferative

La piastrinosi, o trombocitosi, rappresenta una sfida importante per i pazienti e i medici. Questa condizione, in cui il corpo produce un numero eccessivo di piastrine, può causare complicazioni come la formazione di coaguli di sangue o episodi emorragici. Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti per questa condizione e per altre neoplasie mieloproliferative correlate.

Studi Clinici Disponibili

Di seguito vengono presentati in dettaglio gli studi clinici attualmente in corso, che offrono nuove possibilità terapeutiche per i pazienti con piastrinosi e condizioni correlate.

Studio su Gandotinib per Pazienti con Neoplasie Mieloproliferative, Mielofibrosi, Trombocitemia Essenziale o Policitemia Vera

Località dello studio: Austria, Germania, Spagna

Questo studio clinico si concentra su un gruppo di tumori del sangue noti come neoplasie mieloproliferative (NMP), che includono condizioni specifiche come la mielofibrosi, la trombocitemia essenziale e la policitemia vera. Il trattamento testato è un farmaco chiamato gandotinib, noto anche con il nome in codice LY2784544. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questo farmaco nel trattamento di questi tumori del sangue.

I partecipanti assumono il farmaco sotto forma di capsula per via orale una volta al giorno. Lo studio monitora la risposta al trattamento nel tempo per verificarne l’efficacia nella gestione delle condizioni. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza principio attivo, per confrontare gli effetti del trattamento. Lo studio raccoglie informazioni su come il farmaco influisce sull’organismo e sui suoi potenziali effetti collaterali.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere una diagnosi di policitemia vera, trombocitemia essenziale o mielofibrosi secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità. Devono avere almeno 18 anni e aver interrotto tutti i trattamenti precedenti per le NMP da almeno 14 giorni. È richiesta una funzionalità organica adeguata e la capacità di deglutire capsule.

Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare i pazienti con altri tipi di tumori non correlati alle NMP, coloro che hanno avuto un infarto o un ictus negli ultimi 6 mesi, pazienti con ipertensione non controllata, malattie gravi del fegato o dei reni, donne in gravidanza o in allattamento, e persone che stanno partecipando ad altri studi clinici.

Studio su Ropeginterferone Alfa-2b per Pazienti con Trombocitemia Essenziale Intolleranti o Refrattari ad Altri Trattamenti

Località dello studio: Austria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Polonia, Romania, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla trombocitemia essenziale, un raro disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine. Le piastrine sono piccole cellule del sangue che aiutano la coagulazione, e averne troppe può portare a problemi come coaguli di sangue o emorragie. Il trattamento testato è un farmaco chiamato ropeginterferone alfa-2b, somministrato come iniezione sottocutanea utilizzando una penna preriempita.

Lo scopo dello studio è verificare quanto bene funziona il ropeginterferone alfa-2b nella gestione della trombocitemia essenziale in pazienti che hanno opzioni limitate a causa dell’intolleranza o della mancata risposta ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e la loro risposta al trattamento verrà monitorata. Lo studio valuterà come il farmaco influisce sui conteggi delle cellule del sangue e se aiuta a prevenire complicazioni come coaguli di sangue o emorragie.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 18 anni e una diagnosi di trombocitemia essenziale secondo i criteri WHO 2016, con una biopsia del midollo osseo non più vecchia di 5 anni. Devono necessitare di un trattamento per ridurre i conteggi delle cellule del sangue ma essere intolleranti, refrattari o non idonei per altri trattamenti approvati. Non devono aver ricevuto trattamento con interferone in precedenza e devono avere una funzionalità epatica adeguata.

Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare i pazienti con una condizione diversa dalla trombocitemia essenziale, coloro che non sono intolleranti, refrattari o non idonei per altri trattamenti citoriducenti, e coloro che non soddisfano i requisiti di età specificati.

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Pelabresib per Pazienti con Mielofibrosi o Trombocitemia Essenziale

Località dello studio: Belgio, Italia, Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sugli effetti a lungo termine di un trattamento chiamato pelabresib in pazienti con determinati disturbi del sangue noti come neoplasie mieloproliferative, in particolare mielofibrosi e trombocitemia essenziale. Queste condizioni comportano la crescita anomala delle cellule del sangue nel midollo osseo, che può portare a vari problemi di salute. Il pelabresib è un tipo di farmaco noto come inibitore del bromodominio a piccola molecola, che agisce mirando a proteine specifiche coinvolte nella crescita di queste cellule anomale.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine e i potenziali benefici del pelabresib per pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento in studi precedenti. I partecipanti continueranno ad assumere pelabresib sotto forma di compressa e la loro salute verrà monitorata nel tempo per valutare eventuali effetti collaterali e la sopravvivenza complessiva. Lo studio esaminerà anche per quanto tempo i pazienti continuano a beneficiare del trattamento e come questo influisce sulla loro qualità di vita.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 18 anni ed essere stati precedentemente arruolati in uno studio clinico con pelabresib, continuando a ricevere il trattamento. Devono sperimentare benefici clinici dal trattamento secondo il giudizio del medico dello studio. È richiesto il consenso a evitare gravidanze o concepimenti durante lo studio e per un periodo specificato dopo l’ultima dose.

Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare i pazienti con una condizione medica diversa dalle neoplasie mieloproliferative (come mielofibrosi o trombocitemia essenziale) oggetto dello studio, coloro che non rientrano nella fascia di età specificata e coloro che non fanno parte del gruppo di studio clinico specificato.

Considerazioni Importanti per i Pazienti

Questi studi clinici rappresentano opportunità importanti per i pazienti con piastrinosi e neoplasie mieloproliferative correlate. È fondamentale che i pazienti interessati discutano con il proprio medico curante se uno di questi studi potrebbe essere appropriato per la loro situazione specifica. Ogni studio ha criteri di inclusione ed esclusione specifici che devono essere attentamente valutati.

Durante la partecipazione a uno studio clinico, i pazienti ricevono un monitoraggio attento e regolare della loro condizione. Questo include esami del sangue frequenti, valutazioni dei sintomi e controlli della sicurezza. È importante che i pazienti comprendano che, sebbene questi studi offrano l’accesso a trattamenti innovativi, comportano anche rischi potenziali e incertezze tipiche della ricerca clinica.

Riepilogo

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici per pazienti con piastrinosi e neoplasie mieloproliferative correlate. Questi studi valutano diversi approcci terapeutici innovativi, inclusi gli inibitori delle chinasi come gandotinib e pelabresib, e le terapie a base di interferone come il ropeginterferone alfa-2b.

Gli studi sono distribuiti in diverse nazioni europee, offrendo opportunità di partecipazione ai pazienti in Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Romania e Spagna. Questa distribuzione geografica facilita l’accesso ai trattamenti sperimentali per un numero maggiore di pazienti.

Un aspetto importante da notare è che due degli studi si rivolgono specificamente a pazienti che hanno già fallito o non tollerano i trattamenti standard, offrendo così nuove speranze per coloro che hanno opzioni terapeutiche limitate. Il terzo studio rappresenta un’estensione a lungo termine per pazienti che hanno già risposto positivamente al trattamento con pelabresib, permettendo di valutare la sicurezza e l’efficacia prolungata del farmaco.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio ematologo per discutere l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione. La ricerca clinica continua a rappresentare una componente fondamentale nel miglioramento delle opzioni terapeutiche disponibili per le neoplasie mieloproliferative.