La nefropatia da IgA è una malattia renale in cui anticorpi chiamati immunoglobuline A si accumulano nei reni causando infiammazione. Attualmente sono in corso 23 studi clinici per questa patologia, 10 dei quali sono descritti in dettaglio qui. Questi studi valutano nuovi farmaci come mezagitamab, ravulizumab, sibeprenlimab e iptacopan per ridurre la proteinuria e preservare la funzione renale.
Studi Clinici in Corso per la Nefropatia da IgA
La nefropatia da IgA, conosciuta anche come malattia di Berger, è una patologia renale cronica in cui l’immunoglobulina A si deposita nei reni provocando infiammazione e danneggiamento progressivo. Attualmente sono disponibili 23 studi clinici per questa condizione, di cui 10 sono descritti in dettaglio in questo articolo. Questi studi testano diversi approcci terapeutici innovativi per rallentare la progressione della malattia e proteggere la funzione renale.
Studi Clinici Disponibili
Studio su Mezagitamab in Adulti con Nefropatia da IgA Primaria (Malattia di Berger) per Ridurre le Proteine nelle Urine
Località: Austria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sulla nefropatia da IgA primaria, testando un farmaco chiamato mezagitamab (noto anche come TAK-079) somministrato tramite iniezione sottocutanea insieme ai trattamenti standard per la malattia renale. Lo scopo è determinare se il mezagitamab può ridurre la quantità di proteine nelle urine dei pazienti con nefropatia da IgA primaria.
I partecipanti riceveranno iniezioni di mezagitamab o placebo per un massimo di 104 settimane (2 anni), mentre continuano le loro terapie abituali per la malattia renale. Durante lo studio verranno monitorati i cambiamenti nella funzione renale e nella quantità di proteine nelle urine. I ricercatori valuteranno anche il miglioramento di altri sintomi correlati alla malattia renale, inclusa la presenza di sangue nelle urine.
Criteri di inclusione principali: i pazienti devono avere livelli elevati di proteine nelle urine (rapporto proteine-creatinina di almeno 0,8 g/g o escrezione proteica giornaliera di almeno 1 g), una funzione renale adeguata con eGFR superiore a 30 mL/min/1,73m², diagnosi di nefropatia da IgA primaria confermata da biopsia renale negli ultimi 10 anni, pressione arteriosa controllata (massimo 150/100 mmHg), ed essere adulti di almeno 18 anni.
Studio su Ravulizumab per Bambini con Nefropatia da IgA (Età 2-17 Anni)
Località: Italia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla nefropatia da IgA primaria nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni. Il trattamento in fase di test è un farmaco chiamato ravulizumab (nome in codice ALXN1210), somministrato attraverso infusione endovenosa.
Lo scopo dello studio è comprendere come funziona il ravulizumab nell’organismo e valutarne la sicurezza e l’efficacia per il trattamento della nefropatia da IgA nei bambini. I partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati da professionisti sanitari per garantirne la sicurezza e raccogliere informazioni sull’impatto del trattamento.
Criteri di inclusione principali: i partecipanti devono avere tra 2 e 17 anni, avere una diagnosi confermata di nefropatia da IgA o nefrite da vasculite IgA basata su biopsia renale, un rapporto proteine-creatinina nelle urine di almeno 0,5 g/g, un eGFR di almeno 30 mL/min/1,73 m², essere vaccinati contro le infezioni meningococciche e pesare almeno 10 kg.
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Sibeprenlimab per Pazienti con Nefropatia da IgA
Località: Belgio, Croazia, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità a lungo termine del sibeprenlimab, un anticorpo monoclonale progettato per colpire componenti specifici del sistema immunitario coinvolti nella nefropatia da IgA.
I partecipanti riceveranno sibeprenlimab tramite iniezione sottocutanea. Lo studio monitorerà i partecipanti nel tempo per osservare eventuali effetti collaterali e valutare quanto bene viene tollerato il trattamento. Lo studio esaminerà anche come il trattamento influisce sulla funzione renale nel tempo, utilizzando misure come l’eGFR e la quantità di proteine nelle urine.
Criteri di inclusione principali: i partecipanti devono aver completato uno studio precedente senza problemi di sicurezza, avere un eGFR di almeno 20 mL/min/1,73 m², ed essere in grado di fornire il consenso informato scritto e seguire tutti i requisiti dello studio.
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Atrasentan per Pazienti con Nefropatia da IgA che Assumono Inibitori SGLT2
Località: Spagna
Questo studio valuta un trattamento con atrasentan, somministrato sotto forma di compressa rivestita. I partecipanti saranno anche in terapia con inibitori SGLT2, farmaci che aiutano a controllare i livelli di zucchero nel sangue e sono spesso utilizzati nella gestione del diabete.
Lo scopo dello studio è determinare se l’atrasentan è sicuro ed efficace per le persone con nefropatia da IgA che stanno già assumendo un inibitore SGLT2. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere atrasentan o placebo in uno studio in doppio cieco. Lo studio seguirà un disegno crossover, in cui i partecipanti passeranno da un trattamento all’altro durante il periodo di studio.
Criteri di inclusione principali: i partecipanti devono avere almeno 18 anni, essere disposti a partecipare a un periodo di 8 settimane con inibitore SGLT2, avere più di 0,5 grammi di proteine nelle urine in 24 ore, un eGFR di almeno 30 mL/min/1,73 m², e una biopsia renale che mostri nefropatia da IgA.
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di RO7434656 per Pazienti con Nefropatia da IgA Primaria ad Alto Rischio di Progressione
Località: Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio testa un nuovo trattamento chiamato RO7434656, un inibitore antisenso del fattore B del complemento, progettato per ridurre la progressione della malattia nei pazienti ad alto rischio. Lo studio confronterà gli effetti di RO7434656 con un placebo per vedere quanto bene funziona nel ridurre i livelli di proteine nelle urine.
I partecipanti riceveranno il trattamento RO7434656 o placebo attraverso iniezioni sottocutanee. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali la salute e la funzione renale dei partecipanti saranno monitorate attentamente. L’obiettivo principale è vedere se il trattamento può ridurre la quantità di proteine nelle urine, misurata dal rapporto proteine-creatinina urinario (UPCR).
Criteri di inclusione principali: i pazienti devono avere nefropatia da IgA primaria confermata da biopsia renale negli ultimi 7 anni, essere stati trattati con dosi massime tollerate di ACE-inibitori o ARB per almeno 90 giorni, avere un UPCR di almeno 1 g/g o escrezione proteica di almeno 1 g/die, e un eGFR di almeno 20 mL/min/1,73 m².
Studio su Ravulizumab per Adulti con Nefropatia da IgA per Preservare la Funzione Renale
Località: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Slovacchia, Spagna
Questo studio valuterà il ravulizumab (ALXN1210) per verificare se può aiutare a preservare la funzione renale negli adulti con nefropatia da IgA. Il ravulizumab viene somministrato come soluzione attraverso infusione endovenosa.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace il ravulizumab rispetto a un placebo nel ridurre la quantità di proteine nelle urine (proteinuria) e nel rallentare il declino della funzione renale nel tempo. I partecipanti riceveranno ravulizumab o placebo e la loro funzione renale sarà monitorata durante il periodo di studio, che durerà fino a 106 settimane.
Criteri di inclusione principali: i partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi documentata di nefropatia da IgA confermata da biopsia renale, un UPCR di almeno 0,75 g/g o proteine urinarie di almeno 1 g/die, un eGFR di almeno 30 mL/min/1,73 m², pressione arteriosa controllata inferiore a 140/90 mmHg, ed essere vaccinati contro l’infezione meningococcica.
Studio su Vemircopan per Adulti con Nefrite Lupica o Nefropatia da IgA
Località: Germania, Italia, Spagna
Questo studio si concentra su due malattie renali: la nefrite lupica e la nefropatia da IgA. Il trattamento in fase di test è un farmaco chiamato ALXN 2050 (vemircopan), assunto sotto forma di compressa rivestita. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace ALXN 2050 nel ridurre la proteinuria.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere compresse di ALXN 2050 o placebo in uno studio in doppio cieco. Lo studio mira a trovare la dose più efficace di ALXN 2050 per il trattamento di queste malattie renali. I partecipanti avranno controlli regolari per valutare la funzione renale e la salute generale.
Criteri di inclusione principali per la coorte di nefropatia da IgA: i partecipanti devono avere una diagnosi confermata di nefropatia da IgA primaria basata su biopsia renale, una proteinuria media di almeno 1 g/die, essere in trattamento con inibitori RAS stabili da almeno 3 mesi, e avere una pressione arteriosa controllata inferiore a 140/90 mmHg.
Studio di Sicurezza a Lungo Termine di Iptacopan per Adulti con Nefropatia da IgA dopo Aver Completato uno Studio Precedente, Inclusa la Combinazione di ACE-Inibitori e ARB
Località: Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Slovacchia, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine dell’iptacopan negli adulti con nefropatia da IgA. Lo studio coinvolge partecipanti che hanno già completato uno studio precedente con iptacopan.
I partecipanti assumeranno iptacopan sotto forma di capsule rigide di gelatina per via orale. Lo studio coinvolgerà anche altri farmaci, come ACE-inibitori e bloccanti del recettore dell’angiotensina II (ARB), comunemente usati per gestire la pressione arteriosa e proteggere la funzione renale. Lo studio durerà per un massimo di 96 settimane, durante le quali i partecipanti avranno controlli regolari per valutare la funzione renale e la salute generale.
Criteri di inclusione principali: i partecipanti devono aver completato uno studio precedente correlato, avere un eGFR di almeno 20 mL/min/1,73m², essere aggiornati con le vaccinazioni contro determinate infezioni, ed essere in terapia stabile con ACE-inibitori o ARB.
Studio su Atrasentan per Pazienti con Nefropatia da IgA a Rischio di Perdita della Funzione Renale
Località: Francia, Germania, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio testa l’atrasentan, assunto sotto forma di compressa rivestita, per valutare quanto funziona rispetto a un placebo nel ridurre la quantità di proteine nelle urine, che è un segno di danno renale.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere atrasentan o placebo in uno studio in doppio cieco. Lo studio durerà per un periodo di tempo con controlli regolari per monitorare la funzione renale e la salute generale. È prevista anche una fase di estensione in aperto, in cui tutti i partecipanti potranno ricevere atrasentan per valutarne ulteriormente la sicurezza.
Criteri di inclusione principali: i partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi confermata di nefropatia da IgA, essere in trattamento con la dose massima tollerata di inibitore RAS stabile da almeno 12 settimane, avere proteine urinarie totali di almeno 1 g/die, e un eGFR di almeno 30 mL/min/1,73 m².
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Iptacopan per Pazienti con Nefropatia da IgA Primaria
Località: Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Slovacchia, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio testa un nuovo trattamento chiamato iptacopan (LNP023), assunto sotto forma di capsule rigide di gelatina. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro l’iptacopan per i pazienti con nefropatia da IgA.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere iptacopan o placebo in uno studio in doppio cieco. Lo studio durerà in totale 24 mesi, con un’analisi intermedia a 9 mesi per valutare gli effetti iniziali del trattamento. Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e la progressione della malattia renale.
Criteri di inclusione principali: i partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi confermata di nefropatia da IgA tramite biopsia renale, livelli specifici di funzione renale misurati dall’eGFR, proteinuria dovuta alla nefropatia da IgA, essere vaccinati contro determinate infezioni, ed essere in terapia di supporto stabile inclusi ACE-inibitori o ARB.
Riepilogo
Gli studi clinici attualmente in corso per la nefropatia da IgA rappresentano una speranza importante per i pazienti affetti da questa malattia renale cronica. Le ricerche si concentrano principalmente su farmaci innovativi che mirano a diversi meccanismi patogenetici della malattia.
Meccanismi d’azione comuni: Molti dei farmaci in studio agiscono sul sistema immunitario e sul sistema del complemento, che giocano un ruolo chiave nella patogenesi della nefropatia da IgA. Farmaci come il mezagitamab, il ravulizumab e il sibeprenlimab sono anticorpi monoclonali che modulano la risposta immunitaria.
Obiettivi terapeutici: L’obiettivo principale della maggior parte degli studi è la riduzione della proteinuria, un indicatore chiave del danno renale, e il rallentamento del declino della funzione renale misurata dall’eGFR. Alcuni studi valutano anche la sicurezza a lungo termine di questi trattamenti.
Popolazioni di pazienti: Gli studi includono sia adulti che bambini, con criteri di inclusione che generalmente richiedono una diagnosi confermata tramite biopsia renale, livelli specifici di proteinuria e una funzione renale minima. La maggior parte degli studi richiede anche che i pazienti siano in terapia ottimizzata con ACE-inibitori o ARB.
Distribuzione geografica: Gli studi sono condotti in numerosi paesi europei, con l’Italia che partecipa alla maggior parte delle ricerche, offrendo ai pazienti italiani ampie opportunità di accesso a terapie innovative.
Questi studi clinici rappresentano un passo importante verso lo sviluppo di terapie più efficaci per la nefropatia da IgA, una malattia che può progredire verso l’insufficienza renale se non adeguatamente trattata. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero consultare il proprio nefrologo per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi.
