La malattia di von Willebrand è un disturbo emorragico ereditario che compromette la capacità del sangue di coagulare correttamente. Attualmente sono in corso 4 studi clinici che valutano nuovi trattamenti per migliorare la gestione di questa condizione, in particolare nelle forme più gravi della malattia.

Studi Clinici in Corso sulla Malattia di von Willebrand

La malattia di von Willebrand rappresenta una sfida importante per i pazienti e i medici, poiché può causare episodi di sanguinamento frequenti e gravi. Fortunatamente, la ricerca medica sta facendo progressi significativi nello sviluppo di nuove terapie. In questo articolo, presentiamo 4 studi clinici attualmente in corso che stanno testando trattamenti innovativi per diverse forme di questa condizione.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Emicizumab per Pazienti con Malattia di von Willebrand di Tipo 3

Località: Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un farmaco chiamato Emicizumab in pazienti con una forma rara e grave di disturbo emorragico nota come malattia di von Willebrand di tipo 3. Questa condizione è caratterizzata da una grave carenza di fattore di von Willebrand, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue.

L’obiettivo principale dello studio è valutare quanto efficacemente Emicizumab funzioni nella prevenzione degli episodi emorragici quando utilizzato regolarmente, rispetto al trattamento abituale che viene somministrato solo quando si verifica un sanguinamento. I partecipanti riceveranno Emicizumab come trattamento preventivo, somministrato secondo un programma regolare per aiutare a prevenire gli episodi di sanguinamento.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 2 anni al momento della firma del consenso informato
• Diagnosi confermata di malattia di von Willebrand di tipo 3, basata su specifici esami del sangue che misurano i livelli di VWF e FVIII
• Storia di utilizzo sia di trattamenti al bisogno che preventivi con terapie standard
• Funzione ematologica adeguata
• Informazioni disponibili sullo stato dell’inibitore del VWF

Criteri di esclusione principali:

• Presenza di altri disturbi emorragici oltre alla malattia di von Willebrand di tipo 3
• Recente intervento chirurgico maggiore o chirurgia programmata durante il periodo dello studio
• Partecipazione attuale ad un altro studio clinico
• Allergia nota o reazione grave a Emicizumab o a uno qualsiasi dei suoi ingredienti
• Malattia epatica o renale grave
• Gravidanza o allattamento

Lo studio monitorerà il numero di eventi emorragici nel tempo, così come eventuali effetti collaterali o reazioni al farmaco. La ricerca si svolgerà nell’arco di diversi anni, consentendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sugli effetti a lungo termine di Emicizumab.

Studio sugli Effetti di BT200 (Rondaptivon Pegol) per Pazienti con Malattia di von Willebrand di Tipo 2B

Località: Austria

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un trattamento per la malattia di von Willebrand di tipo 2B, una condizione che influisce sulla coagulazione del sangue e può portare a sanguinamenti eccessivi. Il trattamento in fase di test è chiamato Rondaptivon pegol, conosciuto anche con il nome in codice BT200. Questo farmaco è progettato per aiutare a gestire i sintomi della malattia agendo su alcuni componenti del sangue coinvolti nella coagulazione.

Lo scopo dello studio è valutare come BT200 influenzi la conta piastrinica, ovvero le cellule del sangue che aiutano nella coagulazione, così come altri fattori legati al sanguinamento. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento tramite un’iniezione sotto la cute. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza principio attivo, per confrontare gli effetti. Lo studio durerà un periodo di quattro settimane, durante il quale gli effetti del trattamento saranno attentamente monitorati.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di malattia di von Willebrand di tipo 2B
• Trombocitopenia (conta piastrinica bassa) e storia recente di sanguinamento
• Età di 18 anni o superiore
• Capacità di comprendere lo studio e fornire il consenso informato
• Capacità di cooperare con il team dello studio e completare tutte le procedure necessarie

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno i cambiamenti nel numero di eventi emorragici e misureranno vari componenti del sangue per comprendere come BT200 funziona nell’organismo. Questo include l’analisi di quanto a lungo il farmaco rimane nel corpo e dei suoi effetti su specifiche proteine coinvolte nella coagulazione del sangue.

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Vonicog Alfa con o senza Octocog Alfa per Bambini con Malattia di von Willebrand Grave che Presentano Sanguinamenti o Sottoposti a Intervento Chirurgico

Località: Austria, Belgio, Francia, Italia, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato sulla malattia di von Willebrand grave nei bambini. Si tratta di un disturbo emorragico ereditario in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti eccessivi. Lo studio sta testando l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento chiamato fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF), che può essere utilizzato con o senza un altro farmaco chiamato Advate. Questi trattamenti vengono somministrati tramite iniezioni per aiutare a controllare gli episodi di sanguinamento e per assistere durante gli interventi chirurgici, siano essi programmati o d’emergenza.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene rVWF funzioni nella gestione degli eventi emorragici nei bambini di età inferiore ai 18 anni che hanno la malattia di von Willebrand grave. Lo studio esaminerà anche quanto sia sicuro il trattamento e quanto bene i bambini lo tollerino.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di malattia di von Willebrand grave con livelli molto bassi di fattore di von Willebrand (VWF) nel sangue
• Età inferiore ai 18 anni al momento dell’adesione allo studio
• Consenso del bambino (se sufficientemente grande) e del genitore o tutore
• Per le ragazze in età fertile: test di gravidanza negativo e disponibilità a utilizzare contraccettivi durante lo studio
• Disponibilità e capacità di seguire le regole e i requisiti dello studio
• Per pazienti già trattati: almeno un episodio emorragico nell’ultimo anno che ha richiesto trattamento con un prodotto VWF

Criteri di esclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Altre condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento o i risultati dello studio
• Impossibilità di seguire le procedure dello studio o di partecipare alle visite richieste
• Recente intervento chirurgico maggiore o chirurgia programmata a breve
• Partecipazione attuale ad un altro studio clinico
• Allergie o reazioni ai farmaci dello studio o a trattamenti simili

Durante lo studio, i ricercatori raccoglieranno informazioni sull’efficacia del trattamento nell’arrestare il sanguinamento, sul numero di dosi necessarie e su eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi. Lo studio include anche un’analisi di come il corpo processa il trattamento (farmacocinetica).

Studio sulla Prevenzione del Sanguinamento nei Bambini con Malattia di von Willebrand Grave Utilizzando Vonicog Alfa e Octocog Alfa

Località: Francia, Irlanda, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza di un trattamento per bambini con una forma grave di malattia di von Willebrand. Il trattamento in fase di test è chiamato rVWF, che sta per fattore di von Willebrand ricombinante. Si tratta di una versione prodotta in laboratorio di una proteina che aiuta il sangue a coagulare. Lo studio mira a verificare quanto bene questo trattamento possa prevenire gli episodi di sanguinamento nei bambini con malattia di von Willebrand grave.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento rVWF regolarmente per prevenire il sanguinamento. Lo studio confronterà il numero di episodi emorragici che sperimentano durante lo studio con il numero che avevano prima di unirsi allo studio. Questo aiuterà a determinare se il trattamento è efficace nel ridurre il sanguinamento. Lo studio monitorerà anche eventuali effetti collaterali o reazioni al trattamento, come reazioni allergiche o cambiamenti nei segni vitali.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di malattia di von Willebrand grave
• Risultati specifici dei test (VWF:RCo) che confermano la gravità della condizione
• Consenso del paziente o del rappresentante legale alla partecipazione
• Completamento del processo di screening per confermare l’idoneità

Criteri di esclusione principali:

• Storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci dello studio
• Assunzione di un altro farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni
• Condizioni mediche che renderebbero pericolosa la partecipazione
• Gravidanza o allattamento
• Incapacità di rispettare le procedure dello studio
• Storia di abuso di droghe o alcol che potrebbe interferire con lo studio
• Scarsa aderenza nota ai trattamenti medici

Lo studio durerà fino a 12 mesi, durante i quali i partecipanti riceveranno il trattamento tramite un’iniezione in vena (uso endovenoso). L’obiettivo è raccogliere informazioni su quanto bene funziona il trattamento e quanto sia sicuro per i bambini con malattia di von Willebrand grave.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso sulla malattia di von Willebrand rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti più efficaci per questa condizione emorragica ereditaria. Diverse osservazioni emergono dall’analisi di questi trial:

Approcci terapeutici innovativi: Gli studi stanno testando diverse strategie terapeutiche, dall’uso di Emicizumab come trattamento preventivo per il tipo 3, al Rondaptivon pegol per il tipo 2B, fino al fattore di von Willebrand ricombinante per i pazienti pediatrici con forme gravi della malattia.

Focus sulla popolazione pediatrica: È particolarmente importante notare che tre dei quattro studi includono o si concentrano specificamente sui bambini, riconoscendo la necessità di opzioni terapeutiche sicure ed efficaci per questa popolazione vulnerabile.

Prevenzione vs. trattamento al bisogno: Diversi studi confrontano l’approccio profilattico (trattamento preventivo regolare) con il trattamento al bisogno, cercando di dimostrare che la prevenzione può ridurre significativamente gli episodi di sanguinamento e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Disponibilità geografica: Gli studi sono disponibili in diverse nazioni europee, offrendo opportunità di partecipazione ai pazienti in Italia, così come in altri paesi tra cui Francia, Spagna, Germania, Belgio, Austria, Paesi Bassi, Polonia, Svezia e Irlanda.

Monitoraggio della sicurezza: Tutti gli studi pongono grande enfasi sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità dei trattamenti, aspetti fondamentali soprattutto quando si trattano popolazioni pediatriche o condizioni croniche che richiedono terapie a lungo termine.

Se voi o un vostro familiare soffrite di malattia di von Willebrand e siete interessati a partecipare a uno di questi studi clinici, è importante discuterne con il vostro ematologo. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della ricerca medica per questa importante condizione.