La Malattia di Still è una condizione infiammatoria rara che colpisce le articolazioni e altri organi. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per bambini e adolescenti affetti da questa patologia e da altre forme di artrite giovanile correlate.

Studi Clinici in Corso sulla Malattia di Still e Artrite Giovanile

La Malattia di Still rappresenta una sfida terapeutica significativa per i pazienti pediatrici e i loro familiari. Fortunatamente, la ricerca medica sta facendo progressi attraverso studi clinici innovativi che testano nuovi trattamenti. In questo articolo presentiamo tre studi clinici attualmente attivi che potrebbero offrire nuove speranze per la gestione di queste condizioni infiammatorie.

Studi Clinici Disponibili

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza del Deucravacitinib per Bambini e Adolescenti con Artrite Psoriasica Giovanile

Paesi: Bulgaria, Repubblica Ceca, Germania, Italia, Romania, Spagna

Questo studio clinico si concentra sull’Artrite Psoriasica Giovanile (APG), una condizione che colpisce bambini e adolescenti causando non solo dolore e gonfiore articolare, ma anche problemi cutanei simili alla psoriasi, come chiazze rosse e squamose. Lo studio valuterà un farmaco chiamato deucravacitinib (nome in codice BMS-986165), somministrato sotto forma di compressa rivestita con film, confrontandolo con un placebo per determinare se può gestire efficacemente i sintomi dell’APG nei giovani partecipanti.

L’obiettivo principale dello studio è determinare se il deucravacitinib sia più efficace del placebo nel trattamento dell’APG in bambini e adolescenti di età compresa tra 5 e 18 anni. I partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per via orale per un periodo di tempo, durante il quale i ricercatori monitoreranno quanto tempo impiega a verificarsi la prima riacutizzazione della malattia. Lo studio valuterà anche il grado di miglioramento della malattia, quanti partecipanti sperimentano una riduzione dei sintomi e quanto bene viene tollerato il farmaco, inclusi il gusto e la facilità di deglutizione.

Criteri di inclusione: I partecipanti devono avere una diagnosi di Artrite Psoriasica Giovanile, presentando sia artrite che problemi cutanei come la psoriasi.

Farmaco in studio: Il deucravacitinib è un inibitore selettivo della tirosina chinasi 2 (TYK2), un enzima coinvolto nel processo infiammatorio. Il farmaco viene somministrato per via orale e mira a ridurre l’infiammazione e alleviare i sintomi associati all’APG.

Studio sull’Anakinra per Bambini con Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica

Paese: Paesi Bassi

Questo studio clinico è focalizzato sull’Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica (AIGS), un disturbo autoimmune che colpisce le articolazioni nei bambini. Il trattamento oggetto di studio è l’anakinra, somministrato come soluzione iniettabile. L’anakinra è un tipo di proteina che aiuta a bloccare determinate sostanze nell’organismo che possono causare infiammazione e danno articolare.

Lo scopo di questo studio è esplorare una nuova strategia per l’utilizzo dell’anakinra nei bambini con AIGS. Lo studio mira a determinare se l’utilizzo di un marcatore specifico nel sangue, chiamato IL-18, possa aiutare a guidare il processo terapeutico. Questo approccio potrebbe contribuire a ridurre il numero di iniezioni necessarie per mantenere la malattia inattiva durante il primo anno di trattamento. Lo studio prevederà una fase iniziale in cui i pazienti ricevono anakinra, seguita da una fase in cui il trattamento viene gradualmente ridotto e interrotto, a seconda della risposta del paziente.

Criteri di inclusione: Bambini e adolescenti con diagnosi di AIGS, di età compresa tra 8 mesi e 16 anni, che devono aver mostrato una risposta iniziale positiva al trattamento con assenza di febbre entro il settimo giorno e un miglioramento significativo dei sintomi (almeno ACRPed90) senza febbre intorno ai 90 giorni dall’inizio della terapia.

Criteri di esclusione: Pazienti con altri disturbi autoimmuni, disturbi articolari, o diagnosi di Malattia di Still o AIGS sistemica.

Farmaco in studio: L’anakinra è classificato come antagonista del recettore dell’interleuchina-1 e viene somministrato mediante iniezione sottocutanea. Il farmaco blocca l’attività dell’IL-1, una proteina che contribuisce all’infiammazione e al danno articolare, aiutando così a controllare i sintomi della malattia.

Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di Baricitinib e Tocilizumab per Bambini con Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica

Paesi: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico valuta l’Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica (AIGS), un tipo di artrite che colpisce i bambini. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia del baricitinib in bambini di età compresa tra 1 e meno di 18 anni affetti da questa condizione. Il baricitinib è disponibile in diverse forme, tra cui compresse rivestite con film e sospensione orale, ed è assunto per bocca. Un altro farmaco coinvolto nello studio è il tocilizumab, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. Lo studio include anche un placebo per confrontare gli effetti dei trattamenti.

L’obiettivo dello studio è valutare quanto bene funziona il baricitinib nel trattamento dei bambini con AIGS. I partecipanti riceveranno baricitinib, tocilizumab o un placebo, e verranno monitorati per un periodo di tempo per osservare come la loro condizione risponde al trattamento. L’obiettivo principale è verificare se i partecipanti raggiungono un certo livello di miglioramento dei sintomi entro la settimana 12 dello studio.

Criteri di inclusione: I partecipanti devono avere una diagnosi di AIGS con artrite in un’articolazione, febbre della durata di 2 settimane con febbre quotidiana per almeno 3 giorni, e almeno uno dei seguenti sintomi: eruzione cutanea temporanea, linfonodi ingrossati, fegato o milza ingrossati, o infiammazione intorno al cuore o ai polmoni (sierositi). I partecipanti devono avere almeno 2 articolazioni attivamente colpite da artrite e avere almeno 2 anni di età.

Criteri di esclusione: Pazienti con altre gravi condizioni di salute, infezioni recenti, storia di reazioni allergiche a farmaci simili, gravidanza o allattamento, o incapacità di seguire le procedure dello studio.

Farmaci in studio: Il baricitinib è un inibitore delle chinasi Janus che funziona riducendo l’infiammazione e aiutando a controllare i sintomi dell’artrite. Viene somministrato per via orale in forma di compresse. Il tocilizumab viene utilizzato come farmaco di riferimento e funziona bloccando una proteina specifica nell’organismo che causa infiammazione.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso rappresentano un’importante opportunità per migliorare le opzioni terapeutiche per bambini e adolescenti affetti da Malattia di Still e altre forme di artrite giovanile. È particolarmente degno di nota che:

• Sono disponibili studi clinici in diversi paesi europei, tra cui Italia, offrendo opportunità di partecipazione per famiglie italiane.
• Gli studi stanno testando approcci innovativi, inclusi nuovi inibitori selettivi come il deucravacitinib e strategie terapeutiche guidate da biomarcatori come l’IL-18.
• Tutti gli studi si concentrano sulla popolazione pediatrica, con particolare attenzione alla sicurezza e all’efficacia dei trattamenti nei bambini e negli adolescenti.
• Gli approcci terapeutici includono sia farmaci completamente nuovi che utilizzi ottimizzati di farmaci già conosciuti, con l’obiettivo di ridurre il carico terapeutico per i pazienti.
• La ricerca si concentra non solo sull’efficacia clinica, ma anche sulla qualità della vita dei pazienti, valutando aspetti come la facilità di somministrazione e la tollerabilità dei farmaci.

Le famiglie interessate a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio reumatologo pediatra per discutere l’idoneità e le opportunità disponibili nella propria regione.