La malattia correlata a immunoglobulina G4 (IgG4-RD) è una condizione infiammatoria cronica che può colpire diversi organi del corpo. Attualmente sono in corso 6 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per questa malattia rara, offrendo speranza ai pazienti che non hanno risposto alle terapie standard.

Studi Clinici in Corso per la Malattia Correlata a Immunoglobulina G4

La malattia correlata a immunoglobulina G4 (IgG4-RD) è una condizione rara in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. Questa malattia può colpire il pancreas, le ghiandole salivari, i reni, i linfonodi e altri organi, portando a gonfiore, dolore e compromissione della funzione degli organi interessati. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che esplorano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa condizione.

Studi Clinici Disponibili

Studio di imaging PET/CT con 18F-AlF-FAPI-74 rispetto a 18F-FDG standard in pazienti con febbre di origine sconosciuta, malattia correlata a IgG4 e spondiloartrite assiale

Localizzazione: Belgio

Questo studio si concentra sulla valutazione di un nuovo metodo di imaging per diverse condizioni infiammatorie, inclusa la malattia correlata a IgG4. Lo studio confronta due diversi traccianti di imaging: una nuova sostanza chiamata [18F]AlF-FAPI-74 e il tracciante standard [18F]FDG, entrambi utilizzati in combinazione con la scansione PET/CT. L’obiettivo è determinare se il nuovo tracciante può funzionare altrettanto bene o meglio del metodo standard attuale nel rilevare e valutare le condizioni infiammatorie.

Criteri di inclusione principali: Devono avere almeno 18 anni; per i pazienti con malattia correlata a IgG4, devono avere un elevato sospetto clinico della condizione da parte di uno specialista di medicina interna e devono aver effettuato o pianificare di effettuare una scansione speciale entro 2 settimane; devono avere un’attività di malattia da moderata a elevata se precedentemente diagnosticati.

Criteri di esclusione principali: Età inferiore a 18 anni; donne in gravidanza o in allattamento; allergia nota a uno qualsiasi dei farmaci dello studio o agenti di contrasto; impossibilità di rimanere immobili per la durata della scansione PET/CT (circa 30 minuti); claustrofobia grave.

Farmaci investigativi: [18F]AlF-FAPI-74 è un tracciante di imaging innovativo che prende di mira specificamente i fibroblasti (cellule che aiutano nella riparazione dei tessuti e sono attive durante l’infiammazione). [18F]FDG è un tracciante di imaging standard comunemente utilizzato nelle scansioni PET/CT.

Studio su Abatacept per pazienti con malattia correlata a IgG4

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sull’uso di abatacept, un farmaco progettato per ridurre l’infiammazione prendendo di mira specifiche cellule del sistema immunitario. Lo scopo dello studio è verificare se abatacept può ridurre efficacemente il rischio di recidiva della malattia dopo il trattamento. I partecipanti riceveranno abatacept o un placebo per un periodo di 48 settimane, durante il quale verranno monitorati regolarmente per valutare i progressi e gli eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Criteri di inclusione principali: Partecipanti maggiorenni che possono dare il consenso; devono avere una malattia correlata a IgG4 attiva, non trattata in precedenza o con malattia recidivante con un punteggio superiore a 2 su una scala specifica; devono soddisfare i Criteri di Classificazione ACR/EULAR 2019 per la malattia correlata a IgG4.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con altre gravi condizioni di salute; partecipanti attualmente coinvolti in un altro studio clinico; infezione recente che ha richiesto trattamento antibiotico; storia di reazioni allergiche al farmaco dello studio; donne in gravidanza o in allattamento.

Farmaco investigativo: Abatacept è un farmaco che interferisce con l’attività di alcune cellule immunitarie, specificamente cellule B e T, coinvolte nel processo infiammatorio. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Studio sull’efficacia di Inebilizumab per pazienti con malattia correlata a IgG4

Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio clinico sta testando inebilizumab, un anticorpo monoclonale che si lega a specifici bersagli nel corpo per aiutare a ridurre l’attacco del sistema immunitario sui tessuti sani. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace inebilizumab nel ridurre il rischio di riacutizzazione della malattia, che è un peggioramento improvviso dei sintomi, nei pazienti con malattia correlata a IgG4. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco vero o il placebo.

Criteri di inclusione principali: Adulti di età legale per dare il consenso (ad esempio, 18 anni o più); devono avere una diagnosi clinica di malattia correlata a IgG4; devono soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR 2019; devono avere una riacutizzazione recente o in corso della malattia che richiede l’inizio o la continuazione della terapia con glucocorticoidi; devono avere la malattia che colpisce almeno due organi diversi.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con una condizione diversa dalla malattia correlata a IgG4; pazienti al di fuori della fascia di età specificata; non appartenenti ai gruppi di studio clinico specificati.

Farmaco investigativo: Inebilizumab viene somministrato come infusione endovenosa e funziona prendendo di mira e riducendo le cellule B, un tipo di globuli bianchi coinvolti nella risposta immunitaria, il che aiuta a ridurre l’infiammazione.

Studio sulla sicurezza e l’efficacia di Filgotinib per pazienti con malattia di Behçet refrattaria, miopatie infiammatorie idiopatiche e malattia correlata a IgG4

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico sta esaminando gli effetti di filgotinib, un farmaco noto come inibitore JAK, che funziona bloccando specifiche vie nel sistema immunitario che contribuiscono all’infiammazione. Lo scopo di questa ricerca è esaminare la sicurezza e l’efficacia di filgotinib in pazienti i cui sintomi non sono migliorati con i trattamenti standard. Lo studio durerà fino a 26 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

Criteri di inclusione principali: Devono avere almeno 18 anni; devono avere una malattia refrattaria, il che significa che la malattia continua a mostrare sintomi anche dopo aver provato un trattamento di 12 settimane con corticoidi e non aver risposto ad almeno prednisone e un altro farmaco; devono avere malattia correlata a IgG4 attiva, dimostrata da un punteggio dell’indice di risposta superiore a 10 o che richiede nuovi o ulteriori farmaci; nessuna evidenza di tubercolosi attiva o latente.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con infezioni attive; reazione allergica grave a farmaci simili in passato; malattia epatica grave; ipertensione non controllata; alcuni tipi di cancro; donne in gravidanza o in allattamento; partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.

Farmaco investigativo: Filgotinib è disponibile in due dosaggi: Jyseleca 100 mg e Jyseleca 200 mg. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film e funziona bloccando specifici enzimi nel corpo coinvolti nell’infiammazione.

Studio sugli effetti di Obexelimab per pazienti con malattia correlata a IgG4

Localizzazione: Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico sta testando obexelimab, un farmaco somministrato come iniezione sotto la pelle. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro obexelimab per i pazienti con questa malattia. I partecipanti riceveranno iniezioni settimanali di obexelimab o placebo per circa un anno. Lo studio mira a vedere se obexelimab può aiutare a prevenire le riacutizzazioni della malattia, che sono momenti in cui i sintomi peggiorano.

Criteri di inclusione principali: Devono avere almeno 18 anni; devono avere una diagnosi clinica di malattia correlata a IgG4; devono soddisfare i Criteri di Classificazione ACR/EULAR 2019 per IgG4-RD con un punteggio di 20 o superiore; devono avere segni o sintomi attivi di IgG4-RD che richiedono l’inizio o l’aumento della terapia con glucocorticoidi; se donna, non deve essere in gravidanza o in allattamento; devono essere disposti a seguire tutte le procedure dello studio.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con altre gravi condizioni di salute; donne in gravidanza o in allattamento; infezione recente che ha richiesto trattamento antibiotico; storia di reazioni allergiche a farmaci simili; partecipazione attuale a un altro studio clinico; vaccino vivo ricevuto nelle ultime 4 settimane.

Farmaco investigativo: Obexelimab viene somministrato come iniezione sottocutanea settimanale. L’obiettivo di questo farmaco è ridurre le possibilità che la malattia si riacutizzi dopo un trattamento iniziale con glucocorticoidi, prendendo di mira specifiche cellule immunitarie per ridurre l’infiammazione.

Studio su Filgotinib per pazienti con malattia di Behçet refrattaria, miopatie infiammatorie idiopatiche e malattia correlata a IgG4

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico sta esaminando come filgotinib influenza la qualità della vita, l’attività della malattia e la sicurezza nei pazienti che hanno queste condizioni e non hanno risposto bene ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno filgotinib o placebo e i loro progressi saranno monitorati per un periodo di tempo. Lo studio esaminerà vari aspetti delle malattie per determinare quanto bene funziona il trattamento.

Criteri di inclusione principali: Devono avere almeno 18 anni; devono avere una malattia refrattaria che continua a mostrare sintomi anche dopo aver provato la terapia con corticoidi per 12 settimane; devono avere malattia correlata a IgG4 con malattia attiva, diagnosticata secondo le linee guida 2019, con un indice di risposta superiore a 10, o malattia attiva basata sul giudizio clinico; nessuna evidenza di tubercolosi attiva o latente.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con infezioni attive; reazione allergica grave a farmaci simili in passato; gravi problemi cardiaci; ipertensione non controllata; malattia epatica non stabile o controllata; malattia renale non stabile o controllata; donne in gravidanza o in allattamento; partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.

Farmaco investigativo: Filgotinib appartiene a un gruppo di farmaci noti come inibitori JAK. Viene assunto per via orale sotto forma di compresse da 200 mg o 100 mg, una volta al giorno. Funziona bloccando determinati enzimi nel corpo coinvolti nel processo di infiammazione.

Riepilogo

Attualmente sono in corso 6 studi clinici per la malattia correlata a immunoglobulina G4, che offrono diverse opzioni terapeutiche sperimentali per i pazienti affetti da questa condizione rara e complessa. Gli studi includono approcci innovativi come:

• Nuove tecniche di imaging: Lo studio con [18F]AlF-FAPI-74 in Belgio mira a migliorare la diagnosi e il monitoraggio della malattia attraverso tecniche di imaging più precise.
• Terapie immunomodulatorie: Abatacept (Italia), inebilizumab (disponibile in 6 paesi europei) e obexelimab (disponibile in 8 paesi europei) rappresentano approcci diversi per modulare la risposta immunitaria e prevenire le recidive.
• Inibitori JAK: Filgotinib (Paesi Bassi) offre un approccio orale che blocca specifiche vie infiammatorie nel corpo.

È importante notare che la maggior parte di questi studi si concentra su pazienti con malattia attiva o refrattaria ai trattamenti standard, offrendo nuove speranze a coloro che non hanno risposto alle terapie convenzionali. Gli studi hanno durate variabili, da 26 a 52 settimane, con alcuni che offrono fasi di estensione opzionali per un monitoraggio a lungo termine.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio medico specialista per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi e contribuire alla comprensione scientifica di questa malattia rara.