L’ipertrigliceridemia è una condizione caratterizzata da livelli elevati di trigliceridi nel sangue, che può aumentare il rischio di malattie cardiovascolari e pancreatite. Attualmente sono in corso 9 studi clinici che valutano nuovi trattamenti per questa condizione, con l’obiettivo di ridurre i livelli di trigliceridi e prevenire complicazioni gravi.

Studi Clinici in Corso sull’Ipertrigliceridemia

L’ipertrigliceridemia rappresenta una sfida significativa per la salute cardiovascolare. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue che il corpo utilizza per produrre energia. Quando i livelli diventano eccessivamente elevati, possono contribuire all’ispessimento o all’indurimento delle pareti arteriose, aumentando il rischio di malattie cardiovascolari. Nei casi più gravi, l’ipertrigliceridemia può portare a episodi di pancreatite acuta, un’infiammazione improvvisa e dolorosa del pancreas.

Attualmente sono disponibili 9 studi clinici che stanno testando nuovi approcci terapeutici per gestire questa condizione. Questi studi si concentrano principalmente su farmaci innovativi come il Plozasiran e l’Olezarsen, che agiscono a livello molecolare per ridurre la produzione di proteine coinvolte nel metabolismo dei trigliceridi.

Studi Clinici Dettagliati

Studio sul Plozasiran per prevenire la pancreatite acuta negli adulti con ipertrigliceridemia grave

Localizzazione: Austria, Bulgaria, Ungheria, Svezia

Questo studio si concentra sui pazienti con ipertrigliceridemia grave (SHTG), una condizione caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue che mette le persone ad alto rischio di sviluppare pancreatite acuta. Lo studio mira a testare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato Plozasiran nel prevenire episodi di pancreatite acuta negli adulti con questa condizione.

La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza del Plozasiran rispetto al placebo in persone che hanno avuto almeno due episodi di pancreatite acuta in passato. Il farmaco verrà somministrato come iniezione sottocutanea utilizzando una siringa preriempita per un periodo di 48 mesi.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere almeno 18 anni, con diagnosi di ipertrigliceridemia grave e livelli di trigliceridi a digiuno di almeno 1.000 mg/dL. Devono aver sperimentato almeno due episodi di pancreatite acuta non causati da calcoli biliari o alcol, con almeno un episodio negli ultimi 12 mesi. I livelli di HbA1c devono essere del 9,0% o inferiori e i livelli di colesterolo LDL devono essere di 130 mg/dL o inferiori.

Criteri di esclusione: Età inferiore a 18 anni o superiore a 75 anni, donne in gravidanza o in allattamento, gravi problemi al fegato o ai reni, ipertensione non controllata, recente infarto o ictus (negli ultimi 6 mesi), cancro attivo, pancreatite acuta negli ultimi 6 mesi, e abuso di alcol o sostanze nell’ultimo anno.

Studio sulla sicurezza a lungo termine del Plozasiran per adulti con trigliceridi elevati

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Lettonia, Lituania, Polonia, Romania, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine del Plozasiran negli adulti con ipertrigliceridemia. Il trattamento viene somministrato come soluzione per iniezione che agisce su una proteina specifica nel corpo nota come apolipoproteina C-III, che svolge un ruolo nel controllo dei livelli di trigliceridi.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro il Plozasiran per l’uso a lungo termine nelle persone con ipertrigliceridemia. I partecipanti riceveranno iniezioni di Plozasiran e saranno monitorati nel tempo per vedere come cambiano i loro livelli di trigliceridi. Lo studio esaminerà anche altri fattori, come i cambiamenti nei livelli di colesterolo e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il periodo di trattamento.

Criteri di inclusione principali: Devono essere adulti maschi o femmine non in gravidanza e non in allattamento, in grado di fornire il consenso scritto per partecipare allo studio. Devono aver completato tutte le visite richieste in uno studio precedente correlato. Le partecipanti donne in età fertile devono accettare di utilizzare una forma altamente efficace di controllo delle nascite durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo la conclusione dello studio.

Criteri di esclusione: Pazienti con storia di reazioni allergiche al farmaco dello studio, che assumono attualmente altri farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio, con malattia epatica grave, diabete non controllato, donne in gravidanza o in allattamento, storia di abuso di sostanze nell’ultimo anno, o che hanno partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.

Studio sulla sicurezza dell’A24110He per pazienti con diabete di tipo 2 e trigliceridi elevati

Localizzazione: Svezia

Questo studio clinico si concentra sullo studio della sicurezza e degli effetti locali di un nuovo trattamento chiamato A24110He in persone con diabete di tipo 2 che hanno anche livelli elevati di trigliceridi nel sangue. Lo studio mira a comprendere come il corpo gestisce questo trattamento e se è sicuro per l’uso.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno quattro dosi settimanali di A24110He tramite iniezione sottocutanea. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo. Lo studio monitorerà la salute dei partecipanti attraverso controlli regolari, inclusi esami fisici e test per misurare segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca. Verranno inoltre condotti esami del sangue per controllare vari marcatori di salute, come la funzionalità renale ed epatica, i livelli di zucchero nel sangue e altri indicatori importanti.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono fornire consenso scritto e datato, avere accesso e familiarità con l’attrezzatura per controllare i propri livelli di zucchero nel sangue, avere un controllo glicemico sicuro, vene adatte per gli esami del sangue, età compresa tra 18 e 75 anni, indice di massa corporea (IMC) inferiore a 38 kg/m² e peso di almeno 56 kg. Devono avere livelli documentati di trigliceridi elevati di almeno 2,5 mmol/L e essere stati diagnosticati con diabete di tipo 2 da almeno 6 mesi.

Studio per valutare il Plozasiran per adulti con trigliceridi elevati

Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico valuta il trattamento chiamato Plozasiran, progettato per aiutare a ridurre i livelli di trigliceridi. Il trattamento coinvolge una soluzione per iniezione nota come ARO-APOC3 PFS, che contiene un composto sintetico che agisce su molecole specifiche nel corpo per abbassare i livelli di trigliceridi.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il Plozasiran nel ridurre i livelli di trigliceridi a digiuno negli adulti con ipertrigliceridemia. I partecipanti riceveranno l’iniezione di Plozasiran o un placebo. Lo studio durerà circa 12 mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare i loro livelli di trigliceridi e la salute generale.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti possono essere maschi o femmine non in gravidanza, con almeno 18 anni al momento dello screening. Devono avere una diagnosi stabilita di ipertrigliceridemia con livelli documentati di trigliceridi a digiuno compresi tra 150 mg/dL e 499 mg/dL. Durante il periodo di screening, i livelli di trigliceridi a digiuno devono essere misurati due volte, in due visite separate, ad almeno 7 giorni di distanza. I livelli di LDL-C a digiuno devono essere di 130 mg/dL o inferiori e i livelli di HbA1c devono essere dell’8,5% o inferiori.

Studio sul Plozasiran per adulti con ipertrigliceridemia grave

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Ungheria, Italia, Polonia, Romania, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come ipertrigliceridemia grave, caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue. Avere troppi trigliceridi può aumentare il rischio di problemi di salute come la pancreatite. Lo studio valuterà un trattamento chiamato Plozasiran, un nuovo farmaco progettato per aiutare a ridurre questi elevati livelli di trigliceridi.

Lo scopo di questo studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il Plozasiran nel ridurre i livelli di trigliceridi a digiuno negli adulti con ipertrigliceridemia grave. I partecipanti riceveranno il Plozasiran o un placebo. Lo studio durerà circa 12 mesi, durante i quali i partecipanti riceveranno iniezioni regolari e i loro livelli di trigliceridi saranno monitorati in vari momenti per vedere come cambiano nel tempo.

Criteri di inclusione principali: Devono essere maschi o femmine non in gravidanza e non in allattamento di almeno 18 anni. Devono avere una diagnosi confermata di ipertrigliceridemia grave con una storia medica che mostra livelli di trigliceridi a digiuno di 500 mg/dL o superiori. Durante il periodo di screening, devono avere un livello medio di trigliceridi a digiuno di 500 mg/dL o superiore. I livelli di LDL-C a digiuno devono essere di 130 mg/dL o inferiori e l’HbA1c di screening deve essere dell’8,5% o inferiore.

Studio sul Plozasiran e ARO-APOC3 per adulti con ipertrigliceridemia grave

Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Lettonia, Lituania, Polonia, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico valuta un trattamento chiamato Plozasiran, somministrato come iniezione. Il Plozasiran è un nuovo tipo di farmaco che agisce mirando a una proteina specifica coinvolta nella produzione di trigliceridi. Lo studio utilizzerà anche un placebo per il confronto.

Lo scopo di questo studio è vedere quanto sia efficace il Plozasiran nel ridurre i livelli di trigliceridi nelle persone con ipertrigliceridemia grave. I partecipanti riceveranno il Plozasiran o un placebo e saranno monitorati per un periodo di 12 mesi. Durante questo tempo, lo studio misurerà i cambiamenti nei livelli di trigliceridi e monitorerà eventuali effetti collaterali.

Criteri di inclusione principali: Devono essere maschi o femmine non in gravidanza e non in allattamento di almeno 18 anni. Devono avere una diagnosi confermata di ipertrigliceridemia grave con livelli documentati di trigliceridi a digiuno di almeno 500 mg/dL. Devono avere un livello medio di trigliceridi a digiuno di almeno 500 mg/dL misurato in due visite separate, con le visite ad almeno 7 giorni di distanza ma non più di 17 giorni. I livelli di LDL-C a digiuno devono essere di 130 mg/dL o inferiori e l’HbA1c di screening deve essere dell’8,5% o inferiore.

Studio sugli effetti del Pegozafermin e della Simvastatina per pazienti con trigliceridi gravemente elevati

Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Lettonia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico valuta un trattamento chiamato Pegozafermin, una soluzione per iniezione nota anche con il nome in codice BIO89-100. Lo scopo dello studio è determinare come il Pegozafermin influenzi i livelli di trigliceridi nelle persone con ipertrigliceridemia grave dopo 26 settimane di trattamento. I partecipanti riceveranno il Pegozafermin o un placebo.

Oltre al Pegozafermin, lo studio coinvolge l’uso della Simvastatina, un farmaco comunemente usato per abbassare i livelli di colesterolo. La Simvastatina verrà fornita sotto forma di compresse rivestite con film. I partecipanti continueranno la loro abituale terapia di modifica dei lipidi durante tutto lo studio. Lo studio durerà complessivamente 52 settimane, con l’attenzione principale sui cambiamenti nei livelli di trigliceridi al segno delle 26 settimane.

Criteri di inclusione principali: Devono avere almeno 22 anni, essere disposti a mantenere abitudini stabili di farmaci, alimentazione ed esercizio fisico durante lo studio, ed essere in terapia stabile di modifica dei lipidi (LMT) per almeno 4 settimane prima dello studio.

Studio dell’ISIS 678354 per pazienti con ipertrigliceridemia grave

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Lituania, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico testa un trattamento chiamato Olezarsen, noto anche con il nome in codice ISIS 678354. L’Olezarsen è un tipo di farmaco conosciuto come oligonucleotide antisenso, che è un piccolo pezzo di DNA o RNA progettato per legarsi a molecole specifiche nel corpo per alterarne la funzione. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle, utilizzando un dispositivo chiamato YpsoMate.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’Olezarsen nei pazienti con ipertrigliceridemia grave. I partecipanti riceveranno iniezioni regolari del farmaco per un periodo fino a 66 settimane. Lo studio monitorerà i partecipanti per eventuali cambiamenti nella loro salute, inclusi valori di laboratorio ed eventuali effetti collaterali che potrebbero sperimentare.

Criteri di inclusione principali: Devono aver completato uno studio precedente (ISIS 678354-CS5 o ISIS 678354-CS6) con successo e un buon profilo di sicurezza. Devono essere in un piano di trattamento stabile per abbassare i lipidi che segua le linee guida mediche standard nella loro area. Lo studio è aperto a partecipanti sia maschi che femmine, incluse persone appartenenti a gruppi vulnerabili.

Studio dell’Olezarsen (ISIS 678354) per pazienti con trigliceridi elevati e malattie cardiache o trigliceridi gravemente elevati

Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un trattamento chiamato Olezarsen (noto anche con il nome in codice ISIS 678354) in individui con ipertrigliceridemia e malattia cardiovascolare aterosclerotica, o in quelli con ipertrigliceridemia grave. Lo studio mira a valutare come l’Olezarsen influenzi i livelli di trigliceridi nel sangue rispetto a un placebo.

I partecipanti riceveranno l’Olezarsen o un placebo tramite iniezione sottocutanea. Lo studio durerà circa 53 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di trigliceridi a digiuno. Lo studio esaminerà anche altri marcatori di salute ed eventi, come cambiamenti nei livelli di colesterolo e l’insorgenza di pancreatite ed eventi cardiovascolari maggiori come infarti o ictus.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti possono essere maschi o femmine, devono avere tra 18 e 64 anni o 65 anni o più. Devono avere ipertrigliceridemia con livelli di trigliceridi a digiuno tra 150 mg/dL e 500 mg/dL, o ipertrigliceridemia grave con livelli di trigliceridi a digiuno di 500 mg/dL o superiori. Devono avere una diagnosi clinica di malattia cardiovascolare aterosclerotica o essere ad aumentato rischio per essa. Devono assumere farmaci standard per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali, ottimizzati e stabili per almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sull’ipertrigliceridemia rappresentano un progresso significativo nel trattamento di questa condizione. La maggior parte degli studi si concentra su due farmaci innovativi: il Plozasiran e l’Olezarsen. Entrambi questi trattamenti agiscono a livello molecolare, mirando a proteine specifiche coinvolte nel metabolismo dei trigliceridi.

È particolarmente degno di nota che diversi studi si concentrano sull’ipertrigliceridemia grave, una forma della condizione che comporta un rischio significativamente più alto di pancreatite acuta. Gli studi valutano non solo l’efficacia nel ridurre i livelli di trigliceridi, ma anche la capacità di prevenire complicazioni gravi come la pancreatite e gli eventi cardiovascolari.

La maggior parte di questi studi è in fase 3, il che significa che i farmaci hanno già dimostrato sicurezza ed efficacia preliminare negli studi precedenti. I partecipanti ricevono un monitoraggio attento e regolare, con valutazioni che includono non solo i livelli di trigliceridi ma anche altri marcatori di salute cardiovascolare e metabolica.

Un aspetto importante di questi studi è che la maggior parte richiede che i partecipanti mantengano una dieta stabile a basso contenuto di grassi e continuino la loro terapia standard di abbassamento dei lipidi. Questo approccio integrato suggerisce che questi nuovi trattamenti sono progettati per funzionare in combinazione con le terapie esistenti, piuttosto che come sostituzioni.

La distribuzione geografica degli studi è ampia, con molti paesi europei coinvolti, il che facilita l’accesso per i pazienti che soddisfano i criteri di eleggibilità. I criteri di inclusione sono generalmente coerenti tra gli studi, richiedendo livelli specifici di trigliceridi, età minima di 18 anni, e l’assenza di determinate condizioni mediche che potrebbero interferire con la sicurezza dello studio.