L’ipertensione polmonare è una condizione caratterizzata da elevata pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni. Attualmente sono in corso 16 studi clinici a livello globale per questa patologia, di cui 10 sono descritti in dettaglio in questo articolo. Questi studi stanno valutando diversi approcci terapeutici innovativi per migliorare la qualità della vita e la funzione cardiopolmonare dei pazienti.

Studi Clinici in Corso sull’Ipertensione Polmonare

L’ipertensione polmonare rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i medici, poiché comporta un aumento della pressione nelle arterie polmonari che può portare a complicazioni cardiache gravi. Gli studi clinici descritti di seguito stanno esplorando nuove terapie e combinazioni di farmaci per affrontare questa condizione complessa.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Sotatercept per il Trattamento dell’Ipertensione Polmonare in Pazienti con Insufficienza Cardiaca a Frazione di Eiezione Preservata

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sull’ipertensione polmonare associata all’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata, una condizione in cui il cuore pompa normalmente ma è troppo rigido per riempirsi adeguatamente. Il trattamento in fase di valutazione è il sotatercept (MK-7962), una soluzione iniettabile somministrata per via sottocutanea. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del sotatercept per un periodo fino a 42 mesi. I partecipanti devono aver completato lo studio precedente MK-7962-007 (CADENCE) senza interrompere il trattamento. Durante lo studio, verranno monitorati eventi avversi, cambiamenti nella capacità di camminare per sei minuti e variazioni nella funzione cardiaca e nella pressione polmonare. I criteri di esclusione includono gravidanza, allattamento, gravi patologie epatiche o renali e storia di abuso di sostanze.

Studio su Treprostinil Palmitil Polvere Inalatoria per Pazienti con Ipertensione Polmonare e Malattia Polmonare Interstiziale

Localizzazione: Belgio, Germania, Italia, Spagna

Questo studio valuta il treprostinil palmitil (INS1009) in polvere inalatoria per il trattamento dell’ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale. Si tratta di uno studio di estensione per partecipanti che hanno completato studi precedenti. Il farmaco viene somministrato tramite inalazione in dosaggi di 80, 160 o 320 microgrammi. Lo studio monitora la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine, valutando la distanza percorsa nel test del cammino di sei minuti, la funzione polmonare (FVC e FEV1) e la concentrazione ematica di NT-proBNP. Le valutazioni vengono effettuate a intervalli regolari: 6, 12, 18 e 24 mesi. I partecipanti devono aver completato lo studio INS1009-211 o studi correlati. Lo studio continuerà fino ad aprile 2026.

Studio sugli Effetti di Riociguat in Pazienti con Ipertensione Polmonare Dovuta a Insufficienza Cardiaca Sinistra

Localizzazione: Repubblica Ceca, Germania, Italia

Questo studio esamina l’effetto del riociguat, somministrato in compresse rivestite, su pazienti con ipertensione polmonare associata a disfunzione sistolica ventricolare sinistra. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere riociguat o placebo. Lo studio valuta gli effetti del farmaco sulla funzione cardiaca e sul flusso sanguigno, monitorando la pressione nelle arterie polmonari e le prestazioni cardiache. I criteri di inclusione richiedono un’età compresa tra 18 e 80 anni, una frazione di eiezione ventricolare sinistra del 40% o inferiore, e una pressione arteriosa polmonare media di 25 mmHg o superiore a riposo. I partecipanti devono essere in terapia stabile per insufficienza cardiaca da almeno 30 giorni. Vengono esclusi pazienti con malattie epatiche o renali gravi, infarto recente o ipertensione non controllata.

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Tadalafil e Macitentan per Pazienti con Ipertensione Arteriosa Polmonare o Ipertensione Polmonare Tromboembolica Cronica

Localizzazione: Bulgaria, Ungheria, Polonia

Questo studio si concentra sulla sicurezza a lungo termine di una combinazione di macitentan e tadalafil per pazienti con ipertensione arteriosa polmonare o ipertensione polmonare tromboembolica cronica. I partecipanti devono aver utilizzato questi farmaci in studi precedenti e continuare a trarne beneficio. Il macitentan viene somministrato in compresse rivestite per via orale. Lo studio monitora eventi avversi, inclusi eventi gravi o che portano all’interruzione del trattamento. I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano completato studi precedenti correlati, non abbiano altri modi per accedere al farmaco e possano ancora beneficiare del trattamento. Per i bambini, l’età minima è di 2 anni. Le donne in età fertile devono avere test di gravidanza negativi e accettare di utilizzare metodi contraccettivi.

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Apixaban, Edoxaban e Fenprocumone per Pazienti con Ipertensione Polmonare Tromboembolica Cronica Sottoposti ad Angioplastica Polmonare con Palloncino

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio confronta la sicurezza ed efficacia di anticoagulanti orali diretti (DOAC) e antagonisti della vitamina K (VKA) in pazienti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) o malattia tromboembolica cronica (CTED) senza ipertensione polmonare, sottoposti ad angioplastica polmonare con palloncino (BPA). I farmaci studiati includono Eliquis (apixaban), Fenprocoumon Sandoz, Lixiana (edoxaban), Acenocoumarol CF, Pradaxa (dabigatran etexilato) e Xarelto (rivaroxaban). Lo studio valuta l’incidenza di sanguinamento e lesioni polmonari entro 24 ore dalla procedura. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di CTEPH o CTED, essere in terapia anticoagulante da almeno tre mesi ed essere considerati non operabili o con ipertensione polmonare residua. Lo studio continuerà fino a novembre 2026.

Studio sugli Effetti di Riociguat e Macitentan in Pazienti con Ipertensione Polmonare Tromboembolica Cronica Inoperabile

Localizzazione: Francia

Questo studio valuta l’efficacia di una terapia di combinazione con riociguat e macitentan rispetto alla terapia standard con riociguat e placebo per pazienti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) inoperabile. Il macitentan viene somministrato in compresse rivestite per via orale. Lo studio confronta la capacità dei due trattamenti di ridurre la resistenza vascolare polmonare. I partecipanti devono essere di nuova diagnosi e non aver ricevuto trattamenti precedenti per CTEPH. Durante lo studio vengono monitorati la funzione polmonare, la distanza percorsa nel test del cammino di sei minuti, la qualità della vita e altri indicatori di salute. I criteri di inclusione richiedono un’età tra 18 e 80 anni, sintomi di ipertensione polmonare classificati come WHO FC II o superiore, e anticoagulazione per almeno 3 mesi. Le valutazioni finali misurano i cambiamenti nella resistenza vascolare polmonare a riposo alla settimana 16.

Studio su Sotatercept per il Trattamento dell’Ipertensione Polmonare in Adulti con Insufficienza Cardiaca

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico valuta il sotatercept, somministrato come soluzione iniettabile sottocutanea, per il trattamento dell’ipertensione polmonare postcapillare e precapillare combinata (Cpc-PH) dovuta a insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF). Lo studio confronta sotatercept con placebo per valutare efficacia e sicurezza. I partecipanti vengono monitorati nel tempo per valutare cambiamenti nella funzione vascolare e nella capacità di camminare. I criteri di inclusione richiedono un’età tra 18 e 85 anni, diagnosi clinica di HFpEF con frazione di eiezione ventricolare sinistra del 50% o superiore, e conferma di Cpc-PH tramite cateterismo cardiaco destro. I partecipanti devono appartenere alla classe funzionale NYHA II o III e essere in grado di camminare almeno 100 metri in sei minuti. La terapia per insufficienza cardiaca deve essere stabile da almeno 30 giorni.

Studio sugli Effetti di Riociguat per Pazienti con Ipertensione Arteriosa Polmonare e Ipertensione Polmonare Tromboembolica Cronica

Localizzazione: Germania

Questo studio esamina gli effetti del riociguat, somministrato in compresse rivestite per via orale, sulla dimensione e funzione del ventricolo destro e dell’atrio destro in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare e ipertensione polmonare tromboembolica cronica. Lo studio osserva i cambiamenti su un periodo di 24 settimane, con valutazioni chiave all’inizio, a 12 settimane e a 24 settimane. Alcuni partecipanti ricevono placebo per confronto. Vengono effettuati test di ecocardiografia per creare immagini del cuore, oltre a valutazioni della pressione sanguigna e della frequenza cardiaca. I criteri di inclusione richiedono pressione arteriosa polmonare media superiore a 20 mmHg e resistenza vascolare polmonare di almeno 2 Wood Units. I partecipanti possono essere nuovi al trattamento o già in terapia con antagonisti del recettore dell’endotelina o analoghi della prostaciclina. Lo studio conclude entro dicembre 2025.

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di MK-5475 per Adulti con Ipertensione Polmonare e BPCO

Localizzazione: Austria, Belgio, Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio valuta MK-5475, una polvere inalatoria, per pazienti con ipertensione polmonare associata a broncopneumopatia cronica ostruttiva (PH-COPD). I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere MK-5475 o placebo. Lo studio valuta l’effetto sulla distanza percorsa nel test del cammino di sei minuti dopo 24 settimane. I partecipanti hanno controlli regolari per monitorare la salute e gli effetti del trattamento. Lo studio esamina anche livelli di NT-proBNP, un marcatore di stress cardiaco, e lo stato di salute generale secondo la classificazione WHO. I criteri di inclusione richiedono un’età tra 40 e 85 anni, diagnosi di PH-COPD confermata da cateterismo cardiaco destro, malattia polmonare ostruttiva su test di funzionalità polmonare, e classe funzionale WHO II-IV. La terapia per BPCO deve essere stabile e ottimizzata.

Studio su Dapagliflozin per Pazienti con Ipertensione Arteriosa Polmonare per Migliorare la Capacità di Esercizio e la Funzione Cardiaca

Localizzazione: Danimarca

Questo studio valuta il dapagliflozin (Forxiga), somministrato in compresse rivestite da 10 mg per via orale, per pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) o ipertensione polmonare tromboembolica cronica. Lo studio esamina gli effetti sulla capacità di esercizio e sulla funzione cardiopolmonare in pazienti già in trattamento per PAH. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere dapagliflozin o placebo per circa tre mesi. Vengono effettuati test per valutare cambiamenti nella capacità di esercizio, funzione cardiaca e polmonare e altri indicatori di salute, incluso il test cardiopolmonare da sforzo per misurare il consumo massimo di ossigeno (VO2 max). I criteri di inclusione richiedono diagnosi di PAH idiopatica, ereditaria o associata a malattia del tessuto connettivo, sintomi di classe funzionale WHO II-III, stabilità clinica in terapia vasodilatatore polmonare da almeno quattro settimane, e capacità di eseguire un test cardiopolmonare da sforzo.

Sintesi degli Studi Clinici

Gli studi clinici attualmente in corso per l’ipertensione polmonare mostrano diverse tendenze importanti. Innanzitutto, emerge un interesse significativo per le terapie di combinazione, con diversi studi che valutano l’efficacia di associare farmaci esistenti per ottenere risultati migliori. Il sotatercept appare in diversi studi come farmaco promettente, con valutazioni sia a breve che a lungo termine in diverse popolazioni di pazienti.

Un altro aspetto rilevante è l’attenzione alla sicurezza a lungo termine dei trattamenti. Molti studi includono periodi di follow-up prolungati, fino a 42 mesi in alcuni casi, per monitorare la tollerabilità e l’efficacia nel tempo. Questo approccio è fondamentale per una condizione cronica come l’ipertensione polmonare, dove i pazienti necessitano di terapie continuative.

Gli studi coprono diverse forme di ipertensione polmonare, dall’ipertensione arteriosa polmonare all’ipertensione polmonare tromboembolica cronica, fino alle forme associate ad altre condizioni come l’insufficienza cardiaca e la BPCO. Questa diversificazione riflette la complessità della malattia e la necessità di approcci terapeutici personalizzati.

Infine, gli endpoint primari degli studi si concentrano frequentemente su parametri clinicamente significativi come la distanza percorsa nel test del cammino di sei minuti, la resistenza vascolare polmonare e la funzione del ventricolo destro, tutti indicatori importanti della progressione della malattia e della risposta al trattamento.