L’epilessia giovanile con assenze è una forma di epilessia che inizia tipicamente nell’adolescenza e si caratterizza per brevi episodi di perdita di coscienza. Attualmente sono in corso studi clinici che valutano l’efficacia e la sicurezza del brivaracetam, un farmaco antiepilettico di nuova generazione, come possibile trattamento per questa condizione.

Studi clinici sull’epilessia giovanile con assenze

L’epilessia giovanile con assenze è una sindrome epilettica che colpisce principalmente gli adolescenti tra i 10 e i 17 anni di età. Si manifesta con crisi di assenza, episodi in cui la persona sembra distrarsi o fissare il vuoto, perdendo temporaneamente la consapevolezza dell’ambiente circostante. Questi episodi durano tipicamente 10-20 secondi e possono verificarsi diverse volte al giorno, interferendo con le attività quotidiane come lo studio e le interazioni sociali.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici dedicati alla ricerca di nuove opzioni terapeutiche per l’epilessia giovanile con assenze. Entrambi gli studi si concentrano sul brivaracetam, un farmaco antiepilettico che agisce legandosi a una proteina cerebrale chiamata SV2A, contribuendo a stabilizzare l’attività elettrica del cervello e a prevenire le crisi.

Studi clinici attivi

Studio sul brivaracetam come trattamento per l’epilessia con assenze dell’infanzia e giovanile in pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni

Località: Italia, Romania, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra su due tipi di epilessia: l’epilessia con assenze dell’infanzia e l’epilessia giovanile con assenze. L’obiettivo principale è valutare se il brivaracetam (in soluzione orale) sia efficace e sicuro per i pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni quando utilizzato come unico farmaco per il trattamento di queste forme di epilessia.

Lo studio utilizza un disegno in due fasi. Durante la fase iniziale di trattamento, alcuni partecipanti riceveranno brivaracetam mentre altri riceveranno un placebo (una sostanza che non contiene principio attivo). I partecipanti che risponderanno bene al trattamento entreranno in una fase di sospensione randomizzata per confermare ulteriormente l’efficacia del farmaco.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno la frequenza delle crisi di assenza attraverso un diario delle crisi e registrazioni elettroencefalografiche (EEG) di 24 ore. Gli EEG vengono eseguiti al giorno 14 e alla settimana 12 per valutare l’attività elettrica cerebrale e verificare la presenza di pattern tipici delle crisi di assenza.

Criteri principali di inclusione:

• Età compresa tra 2 e 25 anni
• Diagnosi di epilessia con assenze dell’infanzia o epilessia giovanile con assenze secondo i criteri internazionali
• Pattern specifici di onde cerebrali all’EEG che mostrano attività tipica delle crisi di assenza durante una registrazione di 1 ora
• Storia di crisi di assenza visibili che si verificano almeno 3 giorni alla settimana nelle 2 settimane precedenti l’ingresso nello studio
• Mai trattati con farmaci antiepilettici oppure precedentemente trattati con non più di 2 farmaci diversi, senza trattamento per almeno 5 emivite prima dell’inizio dello studio
• Esame neurologico normale, sviluppo e capacità cognitive nella norma
• Peso corporeo di almeno 9 kg

Criteri principali di esclusione:

• Diagnosi di qualsiasi tipo di epilessia diversa dall’epilessia con assenze dell’infanzia o giovanile
• Assunzione attuale di più farmaci antiepilettici contemporaneamente
• Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili al brivaracetam
• Presenza di altre condizioni mediche significative che potrebbero interferire con lo studio
• Gravidanza o allattamento
• Impossibilità di seguire le procedure dello studio o di partecipare alle visite programmate

Studio sulla sicurezza a lungo termine del brivaracetam per bambini e giovani adulti con epilessia con assenze dell’infanzia o giovanile

Località: Italia, Romania, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico a lungo termine è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del brivaracetam in individui con epilessia con assenze dell’infanzia o epilessia giovanile con assenze. Il farmaco è disponibile in due forme: compresse rivestite con film e soluzione orale.

Si tratta di uno studio in aperto, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti assumeranno brivaracetam per un periodo massimo di 36 mesi. Durante tutto lo studio, i ricercatori raccoglieranno informazioni dettagliate su eventuali effetti collaterali o reazioni avverse sperimentate dai partecipanti, compresi eventi avversi gravi.

L’obiettivo principale è determinare quanto sia sicuro l’uso prolungato del brivaracetam e quanto bene venga tollerato dai pazienti nel tempo. Lo studio monitora anche la frequenza con cui gli effetti collaterali portano i partecipanti a interrompere il trattamento. La conclusione dello studio è prevista per il 28 febbraio 2029.

Criteri principali di inclusione:

• Aver partecipato precedentemente a studi specifici (EP0132 e/o N01269) e qualificarsi per questo studio sulla base di quei protocolli
• Diagnosi confermata di epilessia con assenze dell’infanzia o epilessia giovanile con assenze
• Il medico dello studio deve ritenere che il partecipante trarrà beneficio dall’uso a lungo termine del brivaracetam
• Per le donne: non essere in gravidanza o allattamento; essere impossibilitate ad avere figli o accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 2 giorni dopo l’ultima dose
• Per gli uomini: accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 2 giorni dopo l’ultima dose
• Capacità di fornire il consenso informato (per i minori, è necessario anche il consenso di un genitore o rappresentante legale)

Criteri principali di esclusione:

• Assenza di diagnosi di epilessia con assenze dell’infanzia o giovanile
• Età non compresa nell’intervallo specificato per lo studio
• Impossibilità di seguire le procedure dello studio o assumere il farmaco come richiesto
• Presenza di altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o la sicurezza del paziente
• Assunzione di farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
• Storia di reazioni allergiche al brivaracetam o a farmaci simili
• Partecipazione a un altro studio clinico

Il brivaracetam: come funziona

Il brivaracetam è un farmaco antiepilettico di nuova generazione appartenente alla famiglia dei racetam. Il suo meccanismo d’azione si basa sul legame con una proteina chiamata proteina vescicolare sinaptica 2A (SV2A) presente nel cervello. Questo legame aiuta a regolare il rilascio di neurotrasmettitori e riduce l’attività elettrica anomala tra i neuroni, contribuendo così a prevenire le crisi epilettiche.

Il brivaracetam è già approvato per il trattamento delle crisi ad esordio parziale negli adulti e negli adolescenti. Gli studi attuali stanno valutando la sua efficacia e sicurezza specificamente per le epilessie con assenze, con l’obiettivo di determinare se possa essere utilizzato come trattamento in monoterapia (cioè come unico farmaco) per controllare le crisi di assenza.

Riepilogo

La ricerca sull’epilessia giovanile con assenze sta compiendo progressi importanti grazie agli studi clinici in corso sul brivaracetam. Questi due studi complementari offrono una valutazione completa del farmaco: il primo studio esamina l’efficacia del brivaracetam nel controllare le crisi di assenza a breve termine, mentre il secondo valuta la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine.

Entrambi gli studi sono condotti in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo opportunità di partecipazione a pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni. L’approccio metodologico rigoroso, che include registrazioni EEG e monitoraggio dettagliato delle crisi, permetterà di ottenere dati affidabili sull’efficacia del farmaco.

Un aspetto particolarmente rilevante è che il brivaracetam viene studiato come opzione di monoterapia, il che potrebbe semplificare il regime terapeutico per i pazienti ed eventualmente ridurre il rischio di interazioni farmacologiche. I risultati di questi studi potrebbero fornire una nuova opzione terapeutica importante per i giovani pazienti con epilessia con assenze, migliorando potenzialmente la loro qualità di vita e il controllo delle crisi.