L’ependimoma è un tumore raro che si sviluppa dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che valutano nuove strategie terapeutiche per bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da questa patologia. Gli studi esaminano combinazioni di chemioterapia, terapie anti-angiogeniche e immunoterapia per migliorare i risultati del trattamento.

Studi Clinici in Corso sull’Ependimoma

L’ependimoma è un tipo di tumore che origina dalle cellule ependimali, che rivestono i ventricoli del cervello e il centro del midollo spinale. Può manifestarsi sia nei bambini che negli adulti, con diversi gradi di gravità secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Il tumore può presentarsi in diverse forme e causare sintomi bloccando il flusso del liquido cerebrospinale, portando ad un aumento della pressione intracranica. Il trattamento coinvolge spesso la resezione chirurgica, e l’estensione della rimozione può influenzare la progressione della malattia.

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno esplorando nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da ependimoma. Questi studi si concentrano principalmente su popolazioni pediatriche e giovani adulti, valutando diverse combinazioni di chemioterapia, terapie mirate e immunoterapia.

Studi Clinici Disponibili

Studio sul Trattamento dell’Ependimoma in Bambini, Adolescenti e Giovani Adulti Utilizzando Cisplatino, Ciclofosfamide, Etoposide e una Combinazione di Farmaci

Paesi partecipanti: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’ependimoma di nuova diagnosi in bambini, adolescenti e giovani adulti. Lo studio mira a esplorare diverse strategie terapeutiche per migliorare gli esiti dei pazienti attraverso combinazioni di farmaci chemioterapici tra cui cisplatino, ciclofosfamide, etoposide, vincristina solfato, metotrexato e carboplatino. Inoltre, viene valutato l’uso del valproato di sodio, testato per il suo potenziale nell’aumentare gli effetti della chemioterapia.

Lo studio è suddiviso in tre strategie principali (strati) basate sull’estensione della resezione chirurgica e sull’età del paziente:

• Strato 1: Per pazienti senza tumore residuo misurabile, viene somministrata chemioterapia per 16 settimane seguita da radioterapia conformazionale
• Strato 2: Per pazienti con tumore residuo non operabile, vengono confrontati due schemi chemioterapici: VEC (vincristina, etoposide, ciclofosfamide) o VEC+HD-MTX (con aggiunta di metotrexato ad alte dosi)
• Strato 3: Per bambini che non possono ricevere radioterapia, la chemioterapia viene somministrata con o senza valproato, un inibitore dell’istone deacetilasi

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere una diagnosi confermata di ependimoma intracranico o spinale di grado II-III dell’OMS, devono essere di età inferiore ai 22 anni al momento della diagnosi, non devono aver ricevuto precedente chemioterapia (eccetto steroidi) o radioterapia, e devono avere una funzione adeguata di midollo osseo, fegato e reni. È necessario il consenso informato scritto del paziente e/o dei genitori o tutori legali.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con ependimoma non di nuova diagnosi, con varianti specifiche non incluse nello studio (cellulare, papillare, mixopapillare, a cellule chiare, tanicitico), pazienti che non possono sottoporsi ai trattamenti richiesti o alla risonanza magnetica post-operatoria.

Studio sull’Efficacia di Bevacizumab e Combinazione di Farmaci per Bambini con Medulloblastoma, Ependimoma e ATRT Ricorrenti o Progressivi

Paesi partecipanti: Austria, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Norvegia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico è focalizzato sul trattamento di bambini con tumori cerebrali ricorrenti o progressivi, specificamente medulloblastoma, ependimoma e tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT). Lo studio esplora l’efficacia di una combinazione di farmaci che mirano ai vasi sanguigni che riforniscono il tumore, un processo noto come terapia anti-angiogenica.

I farmaci in fase di sperimentazione includono Citarabina, Celecoxib, Ciclofosfamide, Etoposide, Bevacizumab, Fenofibrato e Talidomide. Alcuni di questi farmaci vengono somministrati tramite iniezione, mentre altri vengono assunti per via orale in forma di capsule. L’approccio terapeutico utilizza la chemioterapia metronomica, che prevede la somministrazione di dosi più basse di farmaci chemioterapici con maggiore frequenza, al fine di minimizzare gli effetti collaterali mantenendo l’efficacia nel controllo della crescita tumorale.

Lo scopo dello studio è determinare l’efficacia di questi trattamenti nel fermare la crescita dei tumori. I partecipanti riceveranno questi farmaci per un periodo di tempo e la loro salute sarà monitorata attentamente dal team di ricerca. Lo studio valuterà come i tumori rispondono al trattamento, se si riducono, rimangono stabili o crescono, e per quanto tempo i pazienti rimangono liberi dalla progressione tumorale.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere medulloblastoma, ependimoma o ATRT ricorrente o progressivo, con almeno un sito di malattia non precedentemente ritrattato. La diagnosi originale o la ricaduta devono essere confermate istologicamente. I partecipanti devono avere un’età compresa tra 0 e meno di 20 anni al momento della diagnosi originale, devono avere funzionalità normale di organi e midollo osseo, e uno stato di performance di almeno 50.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata o che non appartengono alle popolazioni vulnerabili selezionate per lo studio.

Studio di Nivolumab con Chemioterapia per Bambini e Adolescenti con Tumori Solidi Refrattari o Recidivanti o Linfoma

Paese partecipante: Francia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di bambini e adolescenti con tumori solidi refrattari o recidivanti, inclusi gli ependimomi. Si tratta di tumori che non hanno risposto ai trattamenti standard o sono ritornati dopo il trattamento. Lo studio esplora l’uso di Nivolumab, un farmaco anti-PD1 che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali, in combinazione con diversi regimi chemioterapici.

I farmaci chemioterapici testati nello studio includono Ciclofosfamide, Vinblastina e Capecitabina. Questi farmaci vengono somministrati secondo un approccio chiamato chemioterapia metronomica, che prevede l’assunzione di dosi più basse di farmaci chemioterapici con maggiore frequenza.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i ricercatori determineranno quale dei tre regimi chemioterapici è sicuro da usare con Nivolumab. I regimi testati sono: Ciclofosfamide e Vinblastina (Braccio A); Capecitabina da sola (Braccio B); e una combinazione di Ciclofosfamide, Vinblastina e Capecitabina (Braccio C). Nella seconda fase, lo studio si concentrerà sul regime più promettente della prima fase, con o senza Nivolumab, per valutare quanto efficacemente previene il peggioramento del tumore.

Criteri di inclusione principali: Diagnosi di tumore maligno solido o linfoma confermata istologicamente, malattia progressiva o refrattaria nonostante la terapia standard, età inferiore ai 18 anni al momento dell’arruolamento (possono essere inclusi pazienti di 18 anni o più se hanno un tumore pediatrico diagnosticato prima dei 18 anni), malattia misurabile secondo criteri di imaging standard, stato di performance del 70% o superiore, aspettativa di vita di almeno 3 mesi, e funzione adeguata degli organi.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata (2-18 anni), pazienti che non possono seguire le procedure dello studio o assumere i farmaci come richiesto, pazienti con altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio, pazienti in gravidanza o allattamento, pazienti con storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci dello studio, e pazienti con infezione attiva o altra malattia grave.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso per l’ependimoma rappresentano un importante progresso nella ricerca di trattamenti più efficaci per questa patologia complessa. Emergono diverse osservazioni significative:

• Approccio stratificato: Gli studi utilizzano strategie di trattamento personalizzate basate sull’estensione della resezione chirurgica, l’età del paziente e le caratteristiche del tumore, riconoscendo l’eterogeneità della malattia
• Terapie combinate: La maggior parte degli studi valuta combinazioni di più farmaci chemioterapici, riflettendo la necessità di approcci multimodali per questa patologia difficile da trattare
• Terapie innovative: L’inclusione di terapie anti-angiogeniche e immunoterapia (Nivolumab) rappresenta l’esplorazione di nuovi meccanismi d’azione oltre la chemioterapia tradizionale
• Popolazione pediatrica: Tutti gli studi si concentrano principalmente su bambini, adolescenti e giovani adulti, riflettendo l’incidenza della malattia in queste fasce d’età
• Collaborazione internazionale: Gli studi coinvolgono molteplici paesi europei, permettendo un’ampia base di reclutamento e la condivisione di expertise
• Chemioterapia metronomica: L’uso di dosi più basse somministrate con maggiore frequenza mira a ridurre la tossicità mantenendo l’efficacia terapeutica

Per i pazienti e le famiglie interessate a partecipare a questi studi clinici, è fondamentale discutere con il proprio team medico curante per valutare l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi non ancora disponibili come terapia standard.